FDA批准创新疗法，治疗罕见血液疾病

时间：2019-11-26  作者：盛诺一家

本文所有数据均来自于美国医学新闻网站medscape发布的《U.S. FDA Approves Celgene's Rare Blood Disorder Drug》一文及Business Wire发布的《FDA Approves REBLOZYL® (luspatercept-aamt) for the Treatment of Anemia in Adults With Beta Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions》的一文，具体请见文末链接。

近日，FDA批准了新药Reblozyl（luspatercept–aamt）治疗一种罕见的血液疾病——β地中海贫血成人患者。

β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病，由血红蛋白的基因缺陷引起。该疾病与红细胞生成失效有关，这会导致健康红血细胞越来越少，从而引起严重贫血。β地中海贫血患者的治疗非常有限，主要是红细胞输注，而长期红细胞输注也有可能引起铁超负荷，导致严重并发症如器官损伤。

而Reblozyl是头一款、也是目前一款获批的红细胞成熟剂，这是一种新型疗法，通过调节红细胞的后期成熟过程，帮助患者减轻输血负担。

Reblozyl的批准基于一项3期随机双盲的多中心BELIEVE 试验。试验纳入336名需要定期输血的β地中海贫血患者，也就是每24周需要输6-20个单位的红细胞。

结果显示，在随机治疗后的第13-24周，Reblozyl治疗组有21％的患者输血量减少了至少33％（至少减少2个单位的输血量），而安慰剂组只有4.5％的患者减少了这么多。

在第37-48周，Reblozyl治疗组有19.6%的患者输血量减少了至少33％，安慰剂组只有3.6%。

“今天的批准为患者提供了一种疗法，这将有助于减少患者的输血量。” FDA的Richard Pazdur在一份声明中说道。

在安全性方面，3.6% 接受Reblozyl治疗的患者出现血栓栓塞方面的副作用，10.7% 的患者出现高血压。最常见的副作用为头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽等。

“Reblozyl的获批具有重要的里程碑意义，对于依赖长期红细胞输注的β地中海贫血患者来说，本来治疗十分有限，现在这些患者有了新的选择。” 药厂负责人 Nadim Ahmed说道。

除了获批治疗β地中海贫血外，FDA也正在审查Reblozyl另一个适应症的申请，即有环形铁粒幼红细胞、需要红细胞输注的低-中度风险骨髓增生异常综合征成人患者。

此外，目前还在进行Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血成人患者的2期研究，以及骨髓纤维化的2期试验等。

截至2019年11月26日，Reblozyl并未在中国大陆获批，未避免用药风险，谨遵医嘱。

参考链接：

https://www.medscape.com/viewarticle/921018

https://www.businesswire.com/news/home/20191108005496/en/