尿路上皮癌新药疾病控制率，已获FDA快速通道资格

发布时间：2019-01-21  作者：盛诺一家  更新时间：2023-03-30

本篇所有文字及图片数据均来自TargetedOncology于2019年1月11日发表的《FDA准许Vofatamab快速批准治疗FGFR3阳性膀胱癌》，原始数据请见文末链接。    

在过去的一年间，有五种不同的PD-1抑制剂通过了FDA的审批，用于治疗晚期尿路上皮癌。但是PD-1抑制剂的客观缓解率只有20%，这意味着的患者都没有治疗效果。

当这些患者无药可用时，又该如何治疗呢？

近期，一项研究显示临床试验中的新药vofatamab对于携带FGFR3突变的晚期尿路上皮癌患者具有良好的治疗前景，并且vofatamab已获得FDA快速通道资格。

疾病控制率

无进展生存期翻倍

这是一项Ib/2期随机、双盲、多中心研究，主要对比vofatamab +多西紫杉醇与安慰剂+多西紫杉醇的治疗效果。研究药物vofatamab（即B-701）是一种针对FGFR3突变的单克隆抗体，约15%-20的晚期疾病患者携带FGFR3基因突变或融合基因。

图片来自摄图网

可进行初次评估的17名患者中有5名携带FGFR3突变或FGFR3-TACC3融合基因。初步结果表明，在17名患者中，有1名患者达到完全缓解，2名患者达到部分缓解，疾病控制率为58%，无进展生存期为3.25个月；在携带FGF3突变的5名患者中，有1名患者达到完全缓解，1名患者达到部分缓解，疾病控制率为，无进展生存期翻了一倍，为7.9个月。

要知道，这些是标准治疗后病情复发或对标准治疗不敏感、已经几乎无药可用的患者啊！

根据初步试验结果，研究人员认为，vofatamab联合多西紫杉醇的早期安全性和耐受性结果良好。当然，还需要进行持续评估，以确保安全性和评价疗效。

获FDA快速通道资格

鉴于vofatamab的治疗效果，FDA已授予vofatamab快速通道资格，用于治疗携带FGFR3突变的晚期或转移性尿路上皮癌患者。

“在临床研发阶段，vofatamab是一种已知的特异性靶向FGFR3的抗体，因此我们相信vofatamab是一种前景良好的治疗选择。” Vofatamab的研发公司——Rainier Therapeutics董事长兼首席执行官Scott Myers说道。

“快速通道资格有可能减少药物从试验研究走向临床实践的研发时间和成本。” Rainier Therapeutics法规事务副总裁Valerie Fauvell说道，“我们期待与FDA合作，通过临床研发和监管流程迅速推动vofatamab的开发进程。”

图片来自摄图网

目前，有2项vofatamab的I / II期临床试验正在进行，而第三项相关试验预期即将开始招募患者。

#1项便是上文提到的试验，名为FIERCE-21，该试验目前正在招募携带FGFR3突变和/或融合基因、既往接受过至少一次化疗、治疗后复发或者难治性疾病的IV期局部晚期或转移性尿路上皮细胞癌患者；

第二项试验名为FIERCE-22，是一项多中心、开放标签的试验，主要评估vofatamab联合派姆单抗（Keytruda）的治疗效果，目前正在招募接受基于铂类的化疗后发生疾病进展、既往从未接受过免疫检查点抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮细胞癌患者。

参考链接：

TargetedOncology于2019年1月11日发表的《FDA准许Vofatamab快速批准治疗FGFR3阳性膀胱癌》https://www.targetedonc.com/news/fda-grants-fast-track-designation-to-vofatamab-for-fgfr3-bladder-cancer