胰腺癌新药RMC-6236(RASONQUE)获美国突破性疗法认定，用于未经治疗患者

发布时间：2026-09-16  作者：盛诺一家  更新时间：2026-09-16

2026年9月14日，美国Revolution Medicines公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予口服新药RASONQUE（又名Daraxonrasib、RMC-6236）联合吉西他滨+白蛋白紫杉醇突破性疗法认定，用于此前没有接受过治疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。

此前，RASONQUE已经在美国获批，用于至少接受过一种全身治疗，或者不适合接受多药联合治疗的成年转移性胰腺癌患者。现在，它又开始向更早的一线治疗推进。

RASONQUE药品包装

（来源：Revolution Medicines官网）

1

这次“突破性疗法认定”，意味着什么？

FDA授予RASONQUE“突破性疗法认定”，不等于这个一线联合方案已经获批上市。它的意思是，FDA认为这项治疗针对的是严重疾病，而且目前已经有初步临床证据显示，它相比现有治疗可能带来明显改善，因此可以加快后续研发和审评。

这次认定来自一项1/2期临床研究。

研究中，此前没有接受过治疗、携带RAS基因异常的转移性胰腺癌患者，接受了RASONQUE联合吉西他滨和白蛋白紫杉醇治疗。

结果显示，这一联合方案已经出现了令人鼓舞的初步抗肿瘤效果，而且安全性总体可控。

RASONQUE是一款口服RAS抑制剂。

通俗地说，RAS是很多癌细胞里一个非常重要的“生长开关”。一旦这个开关长期处于开启状态，就可能不断推动癌细胞生长。

RASONQUE的设计目的，就是去直接干扰这种处于活跃状态的RAS，从而抑制癌细胞继续生长。

这款药由美国Revolution Medicines公司研发。

目前，RASONQUE已经在美国获批用于部分转移性胰腺癌患者，但美国以外仍属于在研药物，尚未获得其他监管机构批准。

胰腺导管腺癌（PDAC）是最常见的胰腺癌类型，也是目前比较难治疗的恶性肿瘤之一。一个重要原因是，它在早期往往没有明显症状。

Revolution Medicines公司介绍，大约80%的患者确诊时癌症已经发生扩散。对于转移性胰腺癌患者来说，美国目前的5年相对生存率大约只有3%。

因此，如果一款已经在后线治疗中获批的药物，能够进一步推进到刚发现转移时就使用，对患者来说意义会完全不同。

目前，一项全球3期研究RASolute 303已经开展。这项研究正在比较RASONQUE单药、RASONQUE联合化疗，以及单独化疗的疗效。这项研究不要求患者一定携带某一种特定RAS基因异常。

最终，这项3期研究能否证明RASONQUE联合化疗优于现有标准治疗，将直接决定它能不能真正进入转移性胰腺癌的一线治疗。

在此前的临床研究中，RASONQUE比较常见的不良反应包括皮疹、腹泻、口腔炎、恶心、疲劳、呕吐、腹痛、水肿、食欲下降和出血。

其中，皮肤问题和口腔炎比较常见；另外还需要警惕少见但严重的胃肠道穿孔，以及间质性肺病或肺炎。

因此，在使用RASONQUE治疗期间，需要密切关注这些不良反应，并根据严重程度及时调整治疗。

RASONQUE此次获得FDA突破性疗法认定，意味着这款已经在美国获批用于部分转移性胰腺癌患者的口服新药，正在进一步向一线治疗推进。

目前，RASONQUE已在美国正式获批，用于此前至少接受过一种全身治疗，或者不适合接受多药联合全身治疗的成年转移性胰腺癌患者。符合这一适应症的中国患者，如有需要，可以通过盛诺一家对接美国医院，由当地医生结合具体病情进行评估，符合条件后赴美接受治疗、使用该药。

对于暂不属于获批适应症范围的患者，RASONQUE目前仍有多项临床研究正在开展，也可以进一步评估是否有机会参加美国相关临床试验。盛诺一家可协助患者进行病历评估、临床试验匹配及申请、海外专家远程咨询和赴美就医安排等。

如希望进一步了解RASONQUE治疗或相关临床试验机会，请拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们。

资料来源：

https://ir.revmed.com/news-releases/news-release-details/revolution-medicines-announces-us-fda-breakthrough-therapy