美国卵巢癌靶向药Rezatapopt公布2期临床数据，46%患者肿瘤明显缩小或消失

发布时间：2026-09-03  作者：盛诺一家  更新时间：2026-09-03

2026年8月31日，美国PMV Pharmaceuticals公司公布了新药Rezatapopt（研发代号PC14586）的最新2期临床试验数据。

在76名可以评估疗效、携带TP53 Y220C突变的铂耐药或铂难治性卵巢癌患者中，该药使46%的患者肿瘤明显缩小或完全消失，其中4人的肿瘤完全消失。

目前，这一卵巢癌患者组已经完成招募，PMV Pharmaceuticals公司计划于2027年第一季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交新药上市申请。

来源：ChatGPT生成AI示意图

这款药最受关注的一点，是它开始真正瞄准TP53基因突变。TP53是癌症中最常见的异常基因之一，过去一直被认为非常难直接开发靶向药，而Rezatapopt针对的正是其中一种特定类型——TP53 Y220C突变。

TP53是人体内一个非常重要的抑癌基因，它产生的p53蛋白原本能够帮助阻止异常细胞继续生长，但发生Y220C突变后，p53蛋白的结构和功能会受到影响。

Rezatapopt是一款口服小分子p53重新激活药，它可以专门结合发生Y220C突变的p53蛋白，希望让其重新恢复原本抑制肿瘤的功能。

研发公司介绍，大约一半的癌症都存在TP53基因突变。不过，Rezatapopt目前针对的是其中特定的Y220C突变。

这项数据来自正在进行的1/2期PYNNACLE临床试验。该试验主要评估Rezatapopt单药治疗携带TP53 Y220C突变的晚期实体瘤患者的疗效，给药方式为口服，每天一次，每次2000毫克。

截至2026年5月14日，共有76名患者可以评估疗效。结果显示，35名患者的肿瘤明显缩小或完全消失，比例达到46%。

其中，4名患者的肿瘤完全消失，29名患者的肿瘤已经确认部分缩小；另外2名患者也出现肿瘤部分缩小，但还没有经过后续检查确认。

患者开始治疗后，大约1.3个月就能看到肿瘤明显缩小；在已经确认出现疗效的患者中，一半患者的疗效能够维持超过10个月。

安全性方面，在PYNNACLE试验的各个患者组中，Rezatapopt继续显示出较好而且相对稳定的安全性和耐受性。与治疗有关的不良反应大多数为1级或2级，也就是以轻度和中度为主。因为治疗相关不良反应而停止用药的患者比例较低，为5%。

在卵巢癌患者中观察到的Rezatapopt的安全性和耐受性，与整个PYNNACLE试验患者总体基本相似。

目前，Rezatapopt正在进行1/2期PYNNACLE临床试验。其中2期部分是一项用于支持未来上市申请的重要研究，共分为5个患者组，包括卵巢癌、肺癌、乳腺癌、子宫内膜癌以及其他实体瘤。

这些患者虽然患有不同种类的癌症，但都有一个共同特点：肿瘤携带TP53 Y220C突变。

目前，铂耐药或铂难治性卵巢癌患者组用于主要分析的入组已经完成。PMV Pharmaceuticals公司计划在2026年第四季度的一场医学会议上，进一步公布PYNNACLE 2期试验各个患者组的最新数据，其中也包括卵巢癌组的主要分析结果。

Rezatapopt目前还没有获得美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准上市。

此前，美国FDA已经授予Rezatapopt快速通道资格，用于治疗携带p53 Y220C突变的局部晚期或转移性实体瘤；同时还授予其孤儿药资格，用于治疗TP53 Y220C突变阳性的卵巢癌、输卵管癌和原发性腹膜癌。

近期，PMV Pharmaceuticals公司又与FDA进行了沟通。根据公司公布的信息，FDA的反馈继续支持其现有计划：根据PYNNACLE 2期临床试验数据，为携带TP53 Y220C突变的铂耐药或铂难治性卵巢癌申请加速批准。

PMV Pharmaceuticals公司预计将在2027年第一季度正式向FDA提交Rezatapopt的新药上市申请。