滑膜肉瘤TCR-T疗法afami-cel正式获美国FDA批准上市

发布时间：2026-06-24 作者：盛诺一家更新时间：2026-06-24

2016年，一位名叫魏则西的年轻人因滑膜肉瘤离世。他的不幸遭遇曾让无数人痛心，也让这个原本陌生的疾病名称被大众所知晓。

*滑膜肉瘤是一类发生在软组织中的恶性肿瘤，常见于四肢或深部组织，晚期容易转移且难以手术切除。长期以来，这类晚期患者的治疗选择非常有限。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了一款名为afami-cel（商品名Tecelra）的TCR-T细胞免疫疗法。

它针对的是12岁及以上的滑膜肉瘤患者，尤其是那些肿瘤无法切除、已发生转移、且接受过化疗的成人和青少年。

来源：摄图网

改造患者体内的T细胞

这款新疗法属于T细胞受体工程化细胞疗法，简称TCR-T。该疗法主要通过改造T细胞，使其能够识别癌细胞的特定标签（抗原）。

想要使用该疗法，滑膜肉瘤患者必须跨过两道“门槛”：

其一，患者的细胞表面必须具备特定的“HLA类型”。HLA类似人体细胞表面的“展示架”，作用是把细胞内部的一些信息放到表面，让免疫系统能够看见。

这种展示架有特定型号要求，包括A02:01、A02:02、A02:03或A02:06，只要匹配到其中任意一种，就算通过这一关。

其二，患者的癌细胞必须携带一种特定的“信号标记”，叫MAGE-A4抗原。它是癌细胞内部的一种特殊蛋白，被加工后会被展示到细胞表面，成为免疫系统可以识别的“靶子”。

只要是活的细胞，就会不断生产包括MAGE-A4在内的各种蛋白质。这些蛋白用完后会被粉碎掉，然后碎片会被送到细胞表面展示出来。这个过程叫做抗原加工与呈递。

由此可见，癌细胞虽坏，也无法违背这种属于细胞的“底层代码”，于是就有了弱点。

当以上2个条件同时满足时，经过改造的T细胞就有可能精准识别癌细胞，进而发起猛烈攻击。

疗效数据与安全性

在一个名叫SPEARHEAD的临床试验中，已经接受过大量标准治疗但病情仍然进展的晚期滑膜肉瘤患者，接受了afami-cel治疗。

结果显示，在137例患者中，43.8%的人肿瘤大幅缩小或消失，其中3.6%的人肿瘤完全消失。

在所有肿瘤大幅缩小的患者中，一半人可以维持这种肿瘤缩小状态超过5.3个月，31.9%的人可以维持超过24个月。

这表明，afami-cel这款疗法的有效率较高，且持久性也非常不错。

当然，任何好疗法也避不开毒副作用。新疗法的代价，主要体现在两类不良反应。

第一类叫做“细胞因子释放综合征”，这是许多免疫疗法都会引起的副作用。简单来说，afami-cel在激活免疫大军攻击癌细胞的同时，可能让免疫系统“过度狂热”，从而误伤人体，引起包括发热、血压下降、呼吸不适等症状，以及恶心、呕吐、疲劳、感染、发热、呼吸困难、腹痛、食欲下降等一系列反应。

如果这个综合征特别严重，也可能危及患者生命。

第二类副作用主要体现在血液系统上，主要表现为白细胞、红细胞和血小板减少，导致患者感染、贫血和出血的风险上升。

即便如此，考虑到已对大多数标准疗法都耐药的晚期滑膜肉瘤患者，几乎已经是“山穷水尽”状态，新疗法虽然有一定的风险，但依然是关键时刻的救命疗法，利大于弊。

编者按

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