美国新药CLN-049获孤儿药资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）

发布时间：2026-05-21 作者：盛诺一家更新时间：2026-05-21

摘要

近日，美国Cullinan Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药CLN-049孤儿药资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。

美国FDA的孤儿药资格，是授予那些用于预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况的药物和生物制品。这类疾病或状况在美国影响的人群少于20万人。孤儿药资格可使申办方获得某些研发激励。

来源：摄图网

CLN-049是一款什么药？

CLN-049是一款新型在研FLT3×CD3T细胞接合器。可以通俗理解为：它是一种“牵线搭桥”的免疫药，一头抓住白血病细胞上的FLT3，另一头抓住T细胞上的CD3，把免疫细胞拉到癌细胞身边发动攻击。

CLN-049的设计目的是靶向表达FLT3的白血病细胞，为治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）提供一种新的免疫治疗方法。CLN-049可以同时结合突变型和非突变型FLT3，因此不受FLT3突变状态限制，也就是说，无论患者是否存在FLT3突变，它都可能发挥靶向作用，使这种在研治疗有望适用于更广泛的人群。

CLN-049此前已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。

CLN-049正在开展的临床试验

CLN-049正在美国开展一项1期、开放标签、多中心、首次面向人体的剂量递增试验。试验正在评估静脉给药的CLN-049用于复发/难治性急性髓系白血病（AML）或骨髓增生异常综合征（MDS）患者时的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。这项研究目前正在美国11个研究中心招募患者，正在多个静脉给药递增剂量队列中评估CLN-049。

CLN-049同时在欧洲开展另一项1期、开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，用于治疗存在可测量残留病灶（MRD）的急性髓系白血病（AML）患者。

关于急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病（AML）是一种血液和骨髓癌症，也是成人中常见的急性白血病类型。它的特点是异常白细胞快速生长，这些异常细胞会挤占健康细胞的生存空间，导致感染、疲劳和出血。

在美国，每年约有22000人被诊断为AML，约有一半数量的患者死于这种疾病。在全球范围内，AML每年估计影响约144000人，并导致约130000人死亡。

尽管近年来治疗已有进展，但AML患者的结局仍然较差，尤其是复发或难治性患者，其5年生存率仅为10%或更低。

具有高危遗传特征的患者，例如复杂核型或TP53突变患者，治疗选择尤其有限。对于许多年纪较大的患者来说，化疗和干细胞移植等强力治疗可能因为严重副作用而难以承受。

目前，AML尚无获批的免疫疗法，这凸显出开发新型治疗方法的迫切需求，希望能够改善患者及其家庭面对这种危及生命疾病时的结局。

AML仍然是一个存在巨大未满足治疗需求的领域，尤其是在复发/难治性患者中。尽管靶向治疗和联合治疗方案已有进展，但许多患者的结局仍然较差，特别是带有TP53突变等不良风险分子特征的患者。

因此，AML领域对T细胞接合器这类治疗方法的兴趣正在增加，因为它可能成为一种免疫治疗策略，用来克服标准治疗耐药。

开发者总结

Cullinan Therapeutics公司首席医疗官Jeffrey Jones博士表示：“FDA授予CLN-049孤儿药资格，既强调了复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者对新疗法的迫切需求（其中包括目前预后特别差的TP53突变AML患者），也体现了这款靶向FLT3的T细胞接合器，有潜力为广泛的AML患者群体扩展治疗选择。结合我们正在进行的1期临床试验中显示出的积极结果，FDA授予这一资格进一步强化了我们的共同目标，也就是为AML患者快速推进新的治疗方案。”

编者按

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资料来源：

[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2026/05/19/3297322/0/en/cullinan-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-for-cln-049-a-novel-flt3xcd3-t-cell-engager-in-relapsed-refractory-acute-myeloid-leukemia.html

[2]https://www.targetedonc.com/view/cln-049-gains-fda-orphan-drug-designation-in-r-r-aml

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