覆盖90%急性髓系白血病（AML）靶点！美国新药M2T-CD33获孤儿药资格

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摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药M2T-CD33（研发代号LTI-214）孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。

来源：ChatGPT生成AI示意图

M2T-CD33是一款正在研发中的髓系细胞靶向免疫治疗药物，由美国Leukogene Therapeutics公司研发。

M2T-CD33的设计目标是精准清除表达CD33的白血病细胞及白血病干细胞——这些细胞正是急性髓系白血病（AML）持续发展的根源。

CD33在大约90%的急性髓系白血病（AML）患者中都会高表达。与以往针对CD33的疗法不同，M2T-CD33采用了“髓系特异性靶向平台”，可以增强选择性，尽量避免损伤正常的造血细胞。

在动物实验中，M2T-CD33在多种急性髓系白血病（AML）模型中展现出明显的抗白血病作用，显著减少了肿瘤负荷（指治疗后，肿瘤的总体量、数量或活性明显下降）并延长了生存时间。

这些结果在“以白血病细胞为主”和“以干细胞为主”的模型中都得到了验证，说明该药有望克服治疗耐药问题和残留病灶。

研究人员还发现，它的安全性良好，几乎没有误伤正常细胞，也没有出现常见的细胞因子风暴或其他严重副作用。

研究人员也指出，目前用于免疫实验的小鼠模型还存在一些局限性，但M2T-CD33在很小的剂量范围内就能发挥明显作用，说明它在人类身上可能表现得更好。进一步研究还发现，它与人类MHCII分子的结合能力比与小鼠的更强，这为它未来用于人体临床提供了有力依据。

目前，M2T-CD33尚未进入人体临床试验阶段，但Leukogene Therapeutics公司预计将在不久后启动首个人体临床研究。

这一授予不仅表明急性髓系白血病（AML）患者仍存在巨大未满足的医疗需求，也体现了M2T-CD33作为一种创新且机制独特的免疫疗法，在治疗这种具有高度侵袭性的血液癌症中展现出的潜力。

Leukogene Therapeutics公司首席执行官Sandeep Gupta博士在新闻稿中表示：“我们很荣幸FDA认可M2T-CD33的治疗潜力。急性髓系白血病（AML）依然是最具挑战性的血液肿瘤之一，尤其是复发或难治患者的预后仍然很差。M2T-CD33获得罕见病药物资格，是实现急性髓系白血病（AML）治疗模式变革的重要一步。”

资料来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-m2t-cd33-for-acute-myeloid-leukemia

[2]https://www.biospace.com/press-releases/u-s-fda-grants-orphan-drug-designation-to-leukogene-therapeutics-m2t-cd33-lti-214-for-the-treatment-of-acute-myeloid-leukemia