从状神经纤维瘤有“克星”了！Selumetinib让66%患儿肿瘤大幅缩小，已获批上市！

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关键信息速览：

神经纤维瘤病1型（NF1）是一类遗传性疾病，虽并非恶性（少数会发展为癌症），但对很多患儿来说，他们的人生从出生起就如同被装上了“不定时炸弹”。

患儿身上的“丛状神经纤维瘤”，会像藤蔓一样缠绕在神经和组织上，可能长在脸上造成明显畸形，也可能压迫气道让孩子呼吸困难，甚至可能让他们长期遭受严重疼痛、走路不稳。

更让人心痛的是：这些肿瘤往往无法手术切除。因为切不干净，复发快，而且手术风险极高。家长们能做的，只有眼睁睁看着肿瘤一点点长大。

来源：摄图网

Selumetinib是一种什么药？

Selumetinib属于一类叫MEK抑制剂的靶向药。通俗点说，NF1患儿的肿瘤之所以会“疯狂生长”，就是因为体内某条信号通路像油门被卡死了一样，不停催促细胞增殖。

Selumetinib就像是给肿瘤装上了“刹车片”，牢牢踩住指挥癌细胞快速发展的信号通路，让肿瘤不再胡乱生长，甚至缩小。

更贴心的是，这次FDA不仅批准了胶囊，还特别批准了颗粒剂型——方便那些还不会吞药片的低龄孩子服用。

3期临床研究数据

说到数据，你可能会想：临床试验的结果到底有多牛？答案是——非常亮眼！

简单来说：效果十分明显，疗效维持时间长，副作用总体可控。

这次批准蕞大的突破点在于，年龄门槛被降低到了1岁！

以前，患儿要等到2岁才能用，现在更小的孩子也能受益；颗粒剂型的推出，让小宝宝也能顺利吃药；药物不仅能控制肿瘤大小，还能真正改善孩子的生活质量，比如缓解疼痛、改善呼吸、让孩子能更正常地活动和学习。

对于那些因为肿瘤位置危险、医生“束手无策”的家庭来说，这意味着新的生存希望。

当然，Selumetinib也不是“万能药”。它不能保证所有孩子肿瘤都缩小，还有约三分之一的孩子暂时没明显效果；该药需要长期服用，而且要定期复查心脏、眼睛和肝功能。因此，还需要更多随访数据来确认它的长期疗效和安全性。

换句话说，这是一个重大进步，但还不是“终极答案”。未来，还会有更多新药加入战斗，给NF1患儿们带来更多可能。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-approves-selumetinib-for-symptomatic-pediatric-nf-1-associated-inoperable-plexiform-neurofibromas