玻璃体视网膜淋巴瘤新突破！ADX-2191获欧盟孤儿药资格，平均5次注射见效！

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关键信息速览：

近日，一种专门为眼癌设计的新药ADX-2191，获得了欧洲药品管理局（EMA）授予的“孤儿药资格”。这对患上原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）这种罕见眼癌的病人来说，意义重大！

来自美国的Aldeyra Therapeutics公司研发的ADX-2191，早就拿到了美国药监局FDA的“孤儿药”认定，如今又在欧洲通过，再次证明它的潜力。

过去几十年里，PVRL患者几乎没有专门的药物可以用，只能依靠药房现配的化疗药“凑合治疗”。ADX-2191的出现，终于让治疗有了更靠谱的方案。

*孤儿药指专门针对罕见病的药物。因为患者人数少、市场小，药企通常不愿意投入研发。于是美国药监局FDA和欧洲药监局EMA都会给出特殊激励，比如更快的审批通道、税收优惠和更长的市场独占期。拿到孤儿药资格，就好比有了一张“绿色通道票”。

来源：AI原创生成

ADX-2191到底是什么？简单来说，它是一种专门为眼睛调配的甲氨蝶呤注射剂。

甲氨蝶呤本身是常用的化疗药，但普通制剂打不进眼睛。研究人员对它重新设计，让它变得无防腐剂、浓度合适、酸碱度安全，能直接打到眼睛内部的玻璃体里。

原发性玻璃体视网膜淋巴瘤（PVRL）是一种极其罕见的眼癌，每年在美国只有200-600个新病人，欧洲更少，100-200个。它不仅会让视力迅速下降，还可能危及生命。患者平均生存期不到5年。

除了PVRL，ADX-2191也可能治疗视网膜色素变性（一种会逐渐导致夜盲甚至失明的遗传眼病）。目前相关临床试验正在进行中。

ADX-2191的研发之路，并非一帆风顺。2023年，美国药监局FDA曾经拒绝过ADX-2191的上市申请，理由是缺乏足够的临床数据。

但在后续的研究里，这款药在改善视网膜功能（比如视网膜敏感度）方面展现了效果，因此又陆续拿下了孤儿药资格和快速通道资格——这意味着，未来该药的审批和上市都可以“提速”，让患者更早用上。

相关临床试验计划蕞多招募20名患者，对比单次眼内注射药物和30天内注射8针药物的方案，看集中注射还是分阶段注射效果更好，谁能更快清除眼内癌细胞。

此前的研究显示，注射该药次数越多，癌细胞清除效果越好，平均大约5针就能见效。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/adx-2191-scores-orphan-designation-in-europe-for-primary-lbcl-of-immune-privileged-sites