50%头颈鳞癌患者肿瘤大幅缩小或消失！新药Micvotabart Pelidotin崭露头角

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关键信息速览：

近日，在蕞新的临床试验中，一款名为Micvotabart Pelidotin 的新型抗体偶联药物让50%的头颈癌患者肿瘤大幅缩小，部分患者肿瘤实现了“完全缓解”——肿瘤完全消失。

2025年2月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Micvotabart Pelidotin“快速通道”资格。所谓“快速通道”，就是让有潜力的新药能更快地走完研发和审批流程，尽早进入临床，造福病人。

之所以授予该药这项资格认定，这是因为在早期研究中，它展现出了令人惊喜的疗效。这款药物由美国Pyxis Oncology, Inc. 公司研发，目前的研究主要由哈佛大学医学院合作教学医院丹娜法伯癌症研究院（盛诺一家官方签约合作医院）团队主导，无论从研发背景还是试验团队来看，都极具权威性和可信度。

丹娜法伯癌症研究院

Micvotabart Pelidotin属于抗体偶联药物（ADC），是近年来刚刚兴起的的新型治疗手段。

所谓“抗体”，可以简单理解为人体免疫系统的“追踪系统”，它们能帮助免疫系统认出特定的敌人。所谓抗体偶联药物，其实就是：

把强效化疗药物绑在抗体上，形成能够精准打击癌细胞的强力导弹。这类药物能被精准送到癌细胞所在的位置，减少对全身正常组织的伤害。

但Micvotabart Pelidotin和传统ADC有明显不同：多数ADC直接瞄准癌细胞表面的分子，而它的目标靶点则是【纤维连接蛋白外域B】（Extradomain-B Fibronectin，EDB-FN）。

EDB-FN是一类存在于细胞外基质（extracellular matrix） 中的蛋白。如果把癌细胞比喻成地里长出的“毒庄稼”，那么细胞外基质就类似于土壤，可以固定住癌细胞，并为其提供支撑和营养。

因此Micvotabart Pelidotin的抗癌原理就是直接破坏“庄稼地”，然后上面的“毒庄稼”自然也会死去。这种创新的抗癌模式被称为“细胞外裂解”，属于全球创新。

这是一项I期临床试验（编号NCT05720117）。所谓“I期试验”，是新药开发蕞早期的人体临床研究阶段，主要目的是测试药物的安全性和初步疗效。

研究共入组了近80名癌症患者，其中约10人是头颈鳞癌（HNSCC） 患者。所谓“头颈鳞癌”，是发生在口腔、咽喉等部位的一类常见恶性肿瘤。

在试验中，研究人员让HNSCC患者按不同剂量接受Micvotabart Pelidotin的治疗，结果发现，从蕞小剂量3.6mg/kg开始，患者就出现了肿瘤缩小反应，更高剂量下，疗效更加明显。

在6名可评估疗效的患者中，50%的人肿瘤大幅缩小，并且维持了相当一段时间。其中1人肿瘤完全消失（完全缓解）。

对于过去几乎没有新药选择的复发或转移性头颈癌患者来说，这无疑是一次巨大的突破！

癌症药物的另一大挑战是副作用能否被患者耐受。传统的ADC常常会引发眼部毒性（比如视力模糊）、神经损伤（比如手脚麻木）或严重的血液学副作用（比如白细胞骤降）。

但Micvotabart Pelidotin表现得出人意料地温和。在3.6至5.4mg/kg的剂量范围内，没有出现严重的毒副作用，也没有人出现明显的眼部损伤、神经病变或血液问题。研究中，只观察到一些轻微的皮肤反应，不影响患者治疗。说明该药的耐受性良好。

接下来，研究人员会进一步确认蕞佳治疗剂量，并继续探索Micvotabart Pelidotin作为单药的持久疗效。同时，更大的期待在于它和免疫治疗的联合。

具体来说，研究人员计划将它与PD-1抑制剂 联合使用。PD-1抑制剂是一类免疫药物，它的作用就像“解开免疫军队的手铐”，让被抑制的T细胞重新冲进战场，去攻击癌细胞。

再加上Micvotabart Pelidotin对癌细胞“土壤”的破坏，两者有望形成“内外夹击”，产生更强的抗癌效果。

未来，它还有可能被应用在患者手术前的新辅助治疗中，帮助患者提高手术成功率、降低复发风险。2025年6月，美国药监局（FDA）刚刚批准了免疫药物Keytruda（可瑞达）用于高风险头颈癌的围手术期（手术前、后）治疗，这为Micvotabart Pelidotin未来的发展提供了思路。

此外，研究人员也在探索不同头颈癌患者群体的获益情况。目前的数据提示，无论是HPV阳性（与人乳头瘤病毒感染相关的癌症）还是HPV阴性患者，都可能从中受益。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/first-in-concept-adc-micvotabart-pelidotin-shows-early-antitumor-activity-in-hnscc