100%患者肿瘤显著缩小或完全消失！CAR-T新疗法FCARH143治疗多发性骨髓瘤疗效惊艳

时间：2025-08-07 作者：盛诺一家

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摘要

根据一项1期临床研究的结果，CAR-T新疗法FCARH143，在接受过多种治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者中，展现出异常积极的疗效:

客观缓解率（ORR）达到100%，意味着有100%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
其中64%的患者达到完全缓解（CR），即肿瘤完全消失。
在平均67.3个月的随访中，平均无进展生存期（PFS）为15.5个月，意味着一半患者在15.5个月内病情没有恶化；平均总生存期（OS）为32.1个月。

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来源：ChatGPT生成AI示意图

这些结果说明，FCARH143能够在疾病负担高或染色体异常不良的患者中，实现深度且持久的缓解。意思是哪怕是病情较重或基因异常的高风险患者，使用FCARH143治疗后，病情也能获得明显而持久的好转。

关于FCARH143

FCARH143是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的自体CAR-T细胞疗法，由美国Fred Hutch公司与Juno Therapeutics公司共同开发。

B细胞成熟抗原（BCMA）是一种常见于多发性骨髓瘤细胞表面的蛋白，是CAR-T疗法常用的“定位靶点”。

自体CAR-T细胞疗法是一种将患者自身的T细胞取出、在体外改造后再回输体内，用来精准攻击癌细胞的免疫治疗方式。

研究详情

这项研究采用剂量递增设计，按照骨髓浆细胞占比将患者分层：分别为10%至30%和30%以上。

骨髓浆细胞占比是评估多发性骨髓瘤严重程度的关键指标，占比越高，通常病情越重。

所有患者都在接受FCARH143注射前进行了清淋化疗，给药剂量从5000万个到4.5亿个CAR-T细胞不等。有3位患者由于病情进展或细胞制备延迟，未能进入输注阶段。

清淋化疗是一种在CAR-T治疗前进行的“铺路”准备，用来清除部分免疫细胞，让CAR-T细胞更顺利地发挥作用。

入组条件为：年龄≥21岁，体能状态评分ECOG为0、1或2，且病情复发或对治疗无效，肿瘤中CD138阳性的恶性浆细胞比例≥10%（通过免疫组化检测确定）。

CD138阳性浆细胞≥10%，说明肿瘤中有较多典型的骨髓瘤癌细胞，是入组治疗的基本门槛。

排除条件包括：曾经患有需干预的其他恶性肿瘤或1年内未完全缓解的肿瘤，筛查时患有活动性乙肝或丙肝，或患有急性/慢性移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病是一种发生在移植后，移植物中的免疫细胞把患者的身体当成“敌人”攻击的现象，常见于骨髓或干细胞移植后。

该研究的主要终点是安全性，次要终点包括客观缓解率、缓解持续时间以及无进展生存期。

其他研究结果

在平均69.6个月的随访中，根据意向治疗人群分析：

这些结果进一步强调了该疗法在整个入组人群中的有效性。

本试验中的患者治疗史非常复杂，既往平均接受过8种治疗，其中80%为三类耐药患者：对免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗均不再响应。几乎一半患者（44%）有骨髓外病灶，这类病灶通常被认为是骨髓瘤的不良预后因素。

此外，患者的平均年龄为64岁，反映了典型的晚期复发性骨髓瘤患者群体，治疗选择非常有限。

因此，即使在这些高风险人群中，FCARH143依然诱导出强效的抗肿瘤反应，表明它在处理顽固或进展性疾病方面具有潜在价值。

安全性

安全性方面整体可控：

没有出现与治疗相关的死亡，说明FCARH143在现实临床中具有良好的可操作性。这一安全性表现与其他靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法相当，但未出现高级别神经毒性这一点尤为值得关注。

总结：

FCARH143在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中展现出强效且持久的抗肿瘤活性，且具有良好的安全性。
无论肿瘤负荷还是染色体风险如何（意思是不管病人身上的癌细胞多不多、基因是不是特别复杂或危险），该疗法都表现出广泛的疗效。
100%的客观缓解率和显著延长的生存期，尤其是在高度预处理人群（之前已经用过很多种治疗方法的患者）中，显示出其具有改变现有治疗格局的潜力。
当前亟需在更大样本、特别是在高风险亚组中（特别难治、容易复发、预后不好的那一类病人）开展后续随机研究。