美国新药BXQ-350治疗晚期实体肿瘤展现积极疗效，两名患者疾病7年未进展

发布时间：2024-11-07 作者：盛诺一家更新时间：2024-11-07

摘要

根据近日在知名医学期刊《临床癌症研究》上发表的一项1期临床试验的数据结果：新药BXQ-350在晚期实体肿瘤或高等级胶质瘤患者中，表现出良好的耐受性，并且显示出积极的疗效信号。

BXQ-350由美国生物制药公司Bexion Pharmaceuticals开发。

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来源：摄图网

关键信息

1.有8名患者实现了至少6个月的无进展生存期（PFS）。意味着8名患者的病情在接受治疗后，没有出现进展，并且保持这种状态持续了至少6个月。

2.8名患者中，2名患者获得了部分缓解，即肿瘤显著缩小；6名患者病情获得稳定。

3.8名患者中，7名患者病情稳定持续超过12个月，5名患者病情稳定持续超过24个月，2名患者保持7年内疾病未进展。

4.BXQ-350还能有效穿越血脑屏障。

5.BXQ-350的安全性和副作用整体上也良好可控。

关于BXQ-350

BXQ-350是一种创新的生物制剂，包含一种多功能的鞘磷脂激活蛋白Saposin C和磷脂。Saposin C的作用是帮助药物更有效地穿透细胞膜，从而提高药物的生物利用度和治疗效果。磷脂是构成细胞膜的主要成分，有助于BXQ-350的稳定性和细胞摄取。

BXQ-350通过结合Saposin C和磷脂的优点，旨在增强治疗效果，尤其是在针对难治性癌症的治疗中。这种生物制剂的独特配方可能使其在提高药物有效性、减小副作用方面具有优势。

BXQ-350还是一种创新的药物递送系统，一种以Saposin C为主要成分的纳米级药物载体系统。这种配方通常用于药物递送，尤其是在癌症治疗和神经疾病等领域。

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在此前的两项1期临床试验中，BXQ-350针对弥漫性内在脑桥胶质瘤（DIPG）成人和儿童患者，显示出良好的安全性，并在多种实体肿瘤类型中显示出单药活性。

此外，其他临床和非临床数据表明：BXQ-350在化疗引起的外周神经病（CIPN，一种由于化疗药物引起的神经损伤，通常影响身体的周围神经系统）中也具有活性，这在接受奥沙利铂等化疗药物的实体肿瘤患者中，是一个重要的未满足医疗需求，在其他神经系统疾病中也具有应用潜力。

试验详情

这是头一个面向人体的、开放标签、剂量递增的1期研究（NCT02859857）。

试验招募了86名年龄18至80岁的患者，涵盖20多种不同类型的肿瘤，包括晚期实体肿瘤和高等级胶质瘤。这些患者具有组织学或细胞学确认的晚期实体肿瘤，并且已没有可用的标准疗法继续治疗，或者无法使用现有标准疗法。

高等级胶质瘤患者需要通过MRI（磁共振成像）检查，有明确的复发或病情进展证据，或经组织学证明肿瘤复发。还需要在之前接受过放疗和化疗药替莫唑胺（Temodar）的治疗。

所有患者的其他关键纳入标准包括具有可测量或不可测量的病灶，ECOG表现状态为0至2（意味着身体状况相对良好），并且具有良好的肝脏、肾脏和骨髓功能。

试验的第1部分，在剂量递增期间，患者接受的BXQ-350剂量范围为0.7 mg/kg至2.4 mg/kg。该阶段的主要终点是确定蕞大耐受剂量。

试验的第2部分，研究人员将使用在前一个剂量递增阶段确定的蕞高计划剂量，对该药物进行进一步评估。该阶段的主要终点是评估BXQ-350的初步抗肿瘤疗效。

试验的第3部分，患有脑膜瘤、胃肠肿瘤或其他类型晚期实体肿瘤的患者接受了2.4 mg/kg剂量的BXQ-350治疗。该阶段的主要终点包括药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程的学科，帮助理解药物如何在体内发挥作用和影响疗效）、无进展生存期（指患者从开始接受治疗到疾病出现进展（如肿瘤生长或新病灶出现）的时间段）、缓解时间和缓解持续时间。

研究结果

?疗效方面：

有8名患者实现了至少6个月的无进展生存期（PFS）。意味着8名患者的病情在接受治疗后，没有出现进展，并且保持这种状态持续了至少6个月。
2名患者获得了部分缓解，即肿瘤显著缩小。
6名患者病情获得稳定。
8名患者中，7名患者病情稳定持续超过12个月，5名患者病情稳定持续超过24个月，2名患者保持7年内疾病未进展。

此外，初步的药代动力学数据表明：

BXQ-350表现出线性暴露，意味着随着剂量的增加，血液中药物的浓度也相应增加，这通常是药物具有可预测的吸收和分布特性的一个积极信号。
BXQ-350能够有效穿越血脑屏障。
BXQ-350能够在相关组织中积累，意味着药物能够集中在目标区域，提高治疗效果，并可能降低对其他组织的毒性。

?安全性方面：

在剂量递增阶段的患者中（共18名患者），没有发生任何剂量限制性毒性，并且未达到蕞大耐受剂量（MTD，这是一个积极信号）。
在另外68名接受2.4 mg/kg剂量的BXQ-350治疗的患者中，副作用共导致10%的患者停止治疗。
蕞常见的治疗相关副作用包括恶心（发生率24%）和疲劳（发生率23%）。

“这些数据为BXQ-350在患者中的使用提供了大量证据。2名患者在接受BXQ-350治疗7年后疾病仍然未进展，实在是令人瞩目。”美国俄亥俄州立大学综合癌症中心的临床医学教授Robert Wesolowski博士在新闻发布会中表示。

“我们很高兴在《临床癌症研究》上发布BXQ-3501期试验中的单药疗效数据，这些数据展示了BXQ-350在大量晚期实体肿瘤和高等级胶质瘤患者中的安全性和耐受性。我们现在正在生成BXQ-350在转移性结直肠癌中的疗效数据。”Bexion Pharmaceuticals公司首席执行官Jim Beach在新闻发布会中表示。

BXQ-350目前正在研究作为转移性结直肠癌（mCRC）的初始治疗。

正在进行的1b/2期ASIST试验（NCT05322590），正在评估BXQ-350与标准化疗方案mFOLFOX7（氟尿嘧啶、亚叶酸钙和奥沙利铂）及抗癌药贝伐单抗（Avastin）联合使用，针对新确诊的转移性结直肠癌患者的疗效。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/bxq-350-is-well-tolerated-shows-clinical-activity-in-advanced-solid-tumors

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/bexion-pharmaceuticals-inc-announces-publication-of-phase-1-data-for-bxq-350-in-advanced-solid-tumors-302293463.html

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