前沿疗法INT2104，直接在患者体内“魔改”免疫细胞并消灭癌细胞，已进入人体试验阶段！

时间：2024-07-11 作者：盛诺一家

摘要

近日，澳大利亚一款前沿的“体内基因疗法”引发广泛关注。该疗法可直接在患者体内对免疫细胞进行基因改造，生成能识别和消灭癌细胞的“超级战士”。该疗法即将测试对B细胞恶性肿瘤患者治疗的效果。

盛诺一家

来源：摄图网

关键信息

1.名为INT2104的疗法，是全球头一个针对癌症的“体内基因疗法”，当它进入人体后，锁定目标并不是癌细胞，而是免疫细胞。

2.该疗法通过静脉注射，方便快捷，进入人体后会直接对患者的免疫细胞进行“基因改造”，让它们变成能识别和消灭癌细胞的“超级战士”（CAR-T细胞和CAR-NK细胞）。

相关患者

根据美国国家综合癌症网络（NCCN）指南，B细胞恶性肿瘤通常包括慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病和非霍奇金淋巴瘤等。罹患这些癌症的患者往往面临复发和治疗耐药问题，迫切需要新的有效疗法。

更多详情

CAR-T疗法是近年来在淋巴瘤、白血病等血液系统肿瘤中获得阶段成功的免疫疗法之一，基本原理如下：

就像电影中的超级英雄（比如美国队长）一样，我们的免疫细胞（T细胞）可以被基因改造，让它们能专门识别并攻击癌细胞。医生先从患者体内取出T细胞，在实验室中给它们装备上能识别癌细胞的“天线”（名为嵌合抗原受体，即CAR）。改造后的T细胞就会像“超级特工”一样，能准确找到并消灭癌细胞。然后，医生再把这些超级特工大量“复制粘贴”，并输回患者体内，它们就会开始在体内“打怪”，对抗癌症。

CAR-T疗法对许多血液系统肿瘤患者有着神奇的疗效，甚至一些病情危重的患者也因此逆天改命。不过万事有利有弊，CAR-T疗法的一项巨大缺陷，是制备和运输过程太过麻烦，耗费时间较长，且患者使用前需要大剂量化疗为回输改造细胞提供生存空间，副作用也很大。

了解了以上内容，我们就能非常容易理解INT2104的厉害之处了：

当我们给患者注射INT2104后，患者的免疫T细胞和免疫NK细胞，会在体内直接被药物进行基因改造，升级成为能杀死癌细胞的CAR-T细胞和CAR-NK细胞，从而大杀四方。这种仿佛在体内设置“基因实验室”的方法，大幅简化了流程、降低了等待时长，还能帮患者避开大剂量化疗，副作用也更低了。

在接下来即将开展的全球性、多中心1期临床试验INVISE中，研究人员将评估该疗法在复发/难治性B细胞恶性肿瘤成人患者中的安全性以及蕞佳治疗剂量。

在今天，其实很多肿瘤患者都是可以治愈的，即便是晚期依然存在很多可能性！肿瘤患者需要做的，是不断提高认知、突破自己给自己设定的界限，放眼全球找到蕞好的医疗资源，争取更好的预后！

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参考来源：

https://interiusbio.com/2024/07/interius-biotherapeutics-receives-hrec-approval-and-ctn-clearance-from-the-tga-to-commence-a-phase-1-clinical-trial-for-its-first-in-class-in-vivo-car-therapeutic-for-b-cell-malignancies-will-initiate/

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