疗效惊艳！80%的膀胱癌患者肿瘤完全消失，美国新疗法TAR-200获突破性疗法认定

时间：2024-01-09 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国强生制药公司的新型靶向药物输送系统TAR-200突破性疗法认定，用于膀胱癌患者。该疗法在临床试验中展现强劲疗效，使得约80%的患者肿瘤完全消失！

来源：摄图网

突破性疗法认定（BTD）：指美国食品药品监督管理局（FDA）对新药或新疗法的一种特殊授予，获得BTD的药物通常用于治疗严重或危及生命的疾病，并在早期临床试验中显示出相对于现有疗法更加显著的疗效。该认定旨在加速药物的研发和审批过程，以便更快地使患者受益。

关键信息如下：

1.TAR-200是一种新型靶向药物输送系统，可以将化疗药吉西他滨持续、可控地释放到膀胱中，并且可以在长达数周的时间内保持药物在膀胱内的浓度，持续产生疗效。

2.试验中，TAR-200单一疗法达到了非常惊艳的疗效，使得约80%的患者肿瘤完全消失！

3.93%的患者接受TAR-200治疗半年后疾病获得持续缓解，84%的患者接受TAR-200治疗一年后疾病获得持续缓解。

4.TAR-200治疗的安全性也很良好，大多数患者仅出现了比较轻微的副作用。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国强生制药公司的新型靶向药物输送系统TAR-200突破性疗法认定，用于对卡介苗治疗无反应的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，这些患者不适合或拒绝接受根治性膀胱切除术。

关于高风险非肌层浸润性膀胱癌

膀胱癌是一种比较常见的癌症，主要由于异常的膀胱癌细胞侵入并破坏了正常的身体组织。

其中，大约有75%的膀胱癌为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）。这类癌症表现为癌细胞存在于膀胱浅层，尚未侵入到膀胱更深处或扩散到身体的其他部位。

高风险NMIBC约占NMIBC的15-44％，特点是级别高、肿瘤体积大、存在多发性肿瘤和原位癌。与低风险和中风险NMIBC相比，高风险NMIBC更有可能复发或扩散到膀胱内壁（尿路上皮）以外，并进展为浸润性膀胱癌。

对于高风险NMIBC患者，免疫疗法卡介苗是其一线标准疗法，但超过50%的患者接受卡介苗治疗一年内会出现疾病进展和复发，进而对卡介苗产生耐药性。

另外还有一部分NMIBC患者对卡介苗治疗无反应，这类患者目前的标准治疗手段是根治性膀胱切除术，如果在进展为浸润性膀胱癌之前进行手术，患者的预估生存率超过90％。但有些患者不适合或不愿意接受根治性膀胱切除术。高复发率和进展率可能给NMIBC患者带来严重的并发症和痛苦。这类患者急需有效的治疗选择。

关于TAR-200

来源：摄图网

TAR-200是一种靶向药物输送系统，可以将化疗药吉西他滨持续、可控地释放到膀胱中，并且可以在长达数周的时间内保持药物在膀胱内的浓度，持续产生疗效。

TAR-200旨在解决高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者在接受卡介苗治疗后出现复发或疾病进展的未满足需求，这类患者目前的治疗选择十分有限。

TAR-200代表了一种治疗膀胱癌的新型介入方法，标志着在膀胱癌治疗方式转变和创新方面迈出了重要一步。

认定依据

TAR-200获得突破性疗法认定得到了2b期SunRISe-1试验（NCT04640623）的结果支持。

该试验是一项开放标签、随机、2b期研究，纳入了大约200名高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌患者，伴有或不伴有乳头状瘤病。患者必须年满18岁，ECOG表达评分为0至2，意味着身体状况良好，对卡介苗治疗无反应，也无法接受根治性膀胱切除术。

患者按照2:1:1的比例随机分配到三个队列中：

队列1患者接受TAR-200加Cetrelimab（西利单抗）治疗
队列2患者接受TAR-200单药治疗
队列3患者接受Cetrelimab（西利单抗）单药治疗

该试验还有第4个队列，患者为高风险非肌层浸润性膀胱癌非原位癌患者，伴有乳头状瘤病，接受TAR-200单药治疗。

注：Cetrelimab（西利单抗）是一款PD-1抑制剂，也是由美国强生制药公司生产，目前正在研究用于膀胱癌、前列腺癌、黑色素瘤和多发性骨髓瘤的联合治疗。

TAR-200在前24周的治疗中，每3周给药一次，然后每12周给药一次，直到第96周。

队列1、队列2和队列3的主要研究终点是完全缓解率（CR）。关键次要终点包括平均缓解持续时间（DOR）、总生存率、安全性和耐受性。队列4的主要研究终点是无病生存期。

研究结果

该试验队列2的数据结果已经在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）上公布。

研究结果表明：TAR-200在患者群中引发了强劲且持久的疗效。在可评估的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）原位癌患者中，TAR-200单一疗法达到了76.7%的完全缓解率（CR），即有76.7%的患者肿瘤完全消失。研究人员预估整体的完全缓解率（CR）为80.0%，即有80.0%的患者肿瘤完全消失，疗效非常惊艳！

治疗有效的患者中，平均随访时间为48周，平均缓解持续时间（DOR）尚未达到。

在平均随访6个月时，预估的疾病缓解率（指患者接受治疗后疾病症状或体征得到缓解的比例）为93%。平均随访12个月时，预估的疾病缓解率为84%。

截至数据截止日期2023年8月24日，23名疾病获得缓解的患者中，有21名患者仍持续获得缓解。其中，11名患者的缓解持续时间为至少6个月，6名患者的缓解持续时间为12个月。

安全性

队列2中患者经历的大多数不良事件为比较轻微的1级或2级。大约一半（53.7%）的患者经历了至少1种与治疗相关的不良事件。1名患者经历了至少1次严重的不良事件。4名患者经历了3级及以上不良事件。

蕞常见的不良事件包括尿频、排尿困难、尿急、血尿、非感染性膀胱炎、尿路疼痛、尿潴留、肾功能损害和尿脓毒症。

两名患者因不良事件停止治疗。没有患者因治疗导致死亡。

TAR-200的更多研究进展

3期SunRISe-2研究（NCT04658862）正在评估与放化疗相比，TAR-200与Cetrelimab（西利单抗）联合治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的的安全性和有效性。

2期SunRISE-4研究（NCT04919512）正在评估与仅适用Cetrelimab（西利单抗）相比，TAR-200与Cetrelimab（西利单抗）联合使用治疗肌层浸润性膀胱癌（MIBC）患者的安全性和有效性。

3期SunRISe-3研究（NCT05714202）正在招募未接受过卡介苗治疗的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，以进一步评估与接受卡介苗治疗相比，TAR-200单独使用或与Cetrelimab（西利单抗）联用的安全性和有效性。

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-tar-200-for-bcg-unresponsive-high-risk-nmibc

[2]https://www.jnj.com/johnson-johnsons-investigational-tar-200-granted-u-s-fda-breakthrough-therapy-designation-for-the-treatment-of-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！

本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网（www.stluciabj.cn）"字样。

上一篇：杀疯了！前沿癌症疫苗IO102-IO103强势进攻多个实体瘤，疗效迅猛！

下一篇：美国新研究：这2个关键因素，会显著影响晚期癌症患者的生存率！