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上市在即!脑胶质瘤靶向药Tovorafenib数据卓越,67%患者肿瘤缩小或消失!

时间:2023-09-15  作者:盛诺一家


摘要

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已收到前沿靶向药Tovorafenib的新药上市申请,用于单药治疗复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者。临床研究数据显示,该药对此类患儿的疗效非常卓越,且副作用小、易耐受。


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来源:摄图网



关键信息如下:

1、儿童低级别胶质瘤非常缺乏前沿药物治疗,而新型靶向药Tovorafenib能有效的填补这部分空缺,让此类患儿也有前沿药可用。


2、数据显示,该药让67%的患儿肿瘤大幅缩小或消失,如果加上病情稳定的患者,则该药的临床获益率高达93%!


3、一部分患儿凭借该药,甚至可以达到无癌状态


4、该药副作用较小,患儿可以很好的耐受。

研究详情
(专业人士阅读)


近日,美国食品药品监督管理局(FDA)已收到前沿靶向药Tovorafenib的新药上市申请,用于单药治疗复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者。


儿童低级别胶质瘤,是一种长在儿童大脑中的肿瘤。这种肿瘤生长往往比较缓慢,并不会特别快地转移、扩散到患儿其他部位。当然,低级别胶质瘤依然对患儿的生命健康、生长发育会带来大量风险。


来自2期FIREFLY-1试验(NCT04775485)的结果显示,接受Tovorafenib治疗的69名可评估患者,实现了67%的总体缓解率(ORR),临床获益率为93%,其中包括17%的完全缓解(CR),和49%的部分缓解(PR)以及26%的稳定疾病(SD)。

另外,该药给患者带来的疾病缓解时间,平均为16.6个月


更详细的研究结果会在即将举行的医学会议上展示。


“我们相信,Tovorafenib如果能获批,将可能会改变这种慢性和顽固肿瘤的治疗格局,”美国Day One生物制药首席执行官Jeremy Bender博士在一份新闻稿中表示。


FIREFLY-1是一项正在进行中的多中心、单臂、开放标签临床试验,旨在对复发或进展的儿童低级别胶质瘤患者,使用Tovorafenib作为每周一次的单药治疗。该研究对已知存在BRAF基因突变的患者开放招募,这些患者至少接受过一线系统治疗且发生进展,以及至少有1个可测量的病变。


Tovorafenib的治疗以每28天为一个治疗周期,2期临床试验的口服推荐剂量为每平方米420毫克,每周一次。在每三个周期结束时,患者将接受影像评估。

该药的安全性也还不错,患者通常治疗后耐受良好。大多数治疗副作用级别为1-2级,其中蕞常见的治疗相关副作用为发色改变、疲劳、丘疹性皮疹、皮肤干燥和痤疮性皮炎。


此外,常见的治疗相关异常指标包括肌酸激酶升高、乳酸脱氢酶升高、贫血、低磷血症和天冬氨酸氨基转移酶升高。大多数这些异常没有临床表现,不需要临床干预或更改治疗。


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参考来源:
https://www.targetedonc.com/view/fda-receives-rolling-nda-of-tovorafenib-for-pediatric-low-grade-glioma
本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权



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