Pradaxa在美获批，成为头一款“治疗+预防”的儿童口服抗血栓药

时间：2021-06-26  作者：盛诺一家

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pradaxa（dabigatran etexilate）口服颗粒，用于：

    1.直接治疗经过至少5天血液稀释剂注射的3个月至12岁以下静脉血栓栓塞患儿；

    2.在结束治疗的3个月至12岁以下初发静脉血栓栓塞患儿中预防复发性血栓。

此外，FDA还批准Pradaxa口服胶囊，用于：

    1.直接治疗经过至少5天血液稀释剂注射的8岁及以上静脉血栓栓塞患儿；

    2.在结束治疗的8岁及以上初发静脉血栓栓塞患儿中预防复发性血栓。

（图片来源：摄图网）

至此，Pradaxa成为头一款获FDA批准的儿童口服血液稀释药物（另一款已获批的儿童血液稀释药物是通过注射给药）。

“FDA致力于帮助患有严重疾病的儿童拥有相对容易使用的治疗，”FDA药品评价与研究中心的非恶性血液病部门主任Dr. Ann Farrell表示。“Pradaxa获批新的适应症，为儿童患者提供了另一种选择来治疗和预防可能致命的血栓。”

获批依据

一项入组了267名儿科患者的临床研究，评估了Pradaxa治疗18岁以下患者血栓的安全性和有效性。

在这项开放标签研究中，患者被随机分配接受Pradaxa或标准治疗。该研究对比了两组中达到复合终点的患者数量，复合终点包括患者没有死于血栓，患者血栓完全消退，患者没有出现新的血栓。

结果显示，Pradaxa治疗组177人中有81人（45.8%）达到了复合终点，而标准治疗组90人中有38人（42.2%）达到了复合终点。

另外一项开放标签、单臂临床研究评估了Pradaxa在18岁以下患者中预防复发性血栓的安全性。

该研究入组了214名有血栓病史的儿科患者，其主要终点是血栓复发、大出血和小出血事件以及死亡（总体死亡和血栓相关死亡）。

（图片来源：摄图网）

结果显示，长期使用Pradaxa的安全性与之前研究得出的安全性相似——3名患者（1.4%）出现了血栓复发，与之前标准治疗下的血栓复发率相当。

Pradaxa的常见副作用包括消化系统症状和出血。不推荐安装了生物心脏瓣膜的患者或实验室检查结果为三阳性的抗磷脂综合征患者使用Pradaxa。

来源：

本文编译自FDA官网于2021年6月21日发布的《FDA Approves First Oral Blood Thinning Medication for Children》，原文链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-oral-blood-thinning-medication-children