癌症晚期，化疗、免疫等治疗全无效…无路可走时，一款全球仅40人用上的新药让他成功逆风翻盘！

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引言：

2017年，已经65岁的老梁（化名），刚从进出口贸易行业退休不久，与老伴在广州生活，女儿长期定居在美国西雅图。那一年之前，他对自己的身体状况一向有信心，也从未真正把“癌症”这个词，与自己的人生联系在一起。

直到后来他才明白，命运的转折点并非确诊之日，而是在那之前的半年——当他拿到一份被反复确认“基本正常”的体检报告之时。

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退休之后，老梁和老伴对健康的重视程度不降反升。他们每年都会选择价格不菲的体检套餐，项目全面，流程很规范，体检结束后拿到的报告制作得也十分精美，结论页上总写着“总体情况良好”。

在这些报告中，有一个词反复出现——“支气管扩张”。这是指气道局部出现异常扩张，在部分人群中并不少见，既没有被标注为危险信号，也没有医生专门提醒需要进一步排查。老梁自然也没有放在心上。

2017年初，老梁在日常生活中出现了一点变化。上楼梯时，他开始感到比以往更容易气喘。这种不适感并不剧烈，也没有伴随疼痛或明显咳嗽，本可以被忽略过去。但一位医生朋友在听他描述后，建议他最好做一次胸部CT检查。

老梁起初并不愿意。在他看来，这样的检查多少有些“小题大做”。但在朋友反复劝说下，他还是走进了医院。

检查结果出来的那一天，老梁至今记得十分清楚。影像报告中写着：右肺上叶高密度影，考虑恶性可能，多发结节，并伴有少量胸腔积液。

简单来说，就是老梁的肺部被查出了高度可疑的异常阴影，同时胸腔内出现了不该有的积液，这类表现，往往提示肿瘤的可能性很高。

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老梁深知问题的严重性，于是第一时间给老伴打了电话。两个人在电话那头沉默了很久。那一刻，老梁第一次意识到，这次可能不是“虚惊一场”。

接下来，一系列检查迅速展开，具体包括穿刺活检，也就是用针取出病灶组织进行病理分析；又比如PET-CT，用于判断全身是否存在肿瘤活动。检查一步步推进，结论也越来越清晰。

最终的病理结果显示，老梁的右上肺病灶属于腺癌，同时胸膜已有转移，分期为Ⅳ期。

所谓“胸膜转移”，意味着癌细胞已经从肺部扩散到包裹肺部的胸膜组织；而“Ⅳ期”，则是晚期的意思。

医生看着老梁，语气慎重地问他是否清楚这意味着什么。老梁点头，却很难说清自己究竟理解到了哪一层。

此时此刻，距他上一次体检被告知“情况正常”，仅过去了半年。

在最初的震惊和懊悔之后，老梁很快意识到一个现实问题：追究体检的责任，已经无法改变现状，当下最重要的，是还能不能继续治疗。

因为早年从事进出口贸易工作，老梁对国外医疗体系并不陌生。

在他的认知中，美国对癌症的处理方式更偏向长期管理，而并非是“一锤子买卖”。他给远在西雅图的女儿打了电话，征询她的意见。而女儿几乎没有犹豫，建议他尽快赴美。

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老伴开始查找相关信息，很快联系到了盛诺一家。对老梁来说，时间已经不允许反复权衡，病情容不得再拖延。

在等待美国医院正式回复（是否接收）的20天里，老梁并没有干等着，而是开始接受标准治疗，具体包括培美曲塞、卡铂和安维汀。这是一种常用于肺腺癌的联合化疗方案，目的是尽可能控制肿瘤生长。

与此同时，他还进行了基因检测。所谓基因检测，是指通过分析肿瘤组织，寻找是否存在特定的基因突变，以判断能否使用靶向药。但结果并不理想——并未发现可以直接使用靶向药的常见突变。

*需要说明的是，老梁当年在国内进行的基因检测，覆盖的基因范围有限，检测深度也相对保守。在今天，针对晚期肺癌患者，更全面的新一代测序（也就是常说的“大panel基因检测”）已经成为国际主流，可以一次性检测几十甚至上百个相关基因异常。

2017年3月6日，老梁和老伴抵达美国休斯敦。短暂休整后，他们前往了之前预约好的MD安德森癌症中心。这里是全球知名的癌症中心之一，也是全美癌症专科第一的医院。

美国MD安德森癌症中心

让老梁印象特别深刻的，并不是MD安德森的规模有多大、设备有多先进，而是初诊。主治医生弗兰克博士是一位经验丰富的肺癌专家，他没有回避问题，而是逐条分析老梁此前的治疗。

他首先肯定了国内的化疗方案。影像检查显示，肺部肿物缩小，胸腔积液减少，这说明化疗是有效的。弗兰克医生建议继续这一方案。

接下来的四个月里，老梁完成了五个疗程的化疗。随后的一次PET-CT检查结果，让人几乎不敢相信——未发现明确的肿瘤活动迹象，活检中也没有检测到活动性癌细胞。

对一位被确诊的晚期肺癌患者来说，这样的结果极为难得。那一天，老梁和老伴在医院外站了很久，情绪在那一刻彻底释放。

2017年8月，老梁带着美国医生制定的后续方案回到国内，继续进行培美曲塞单药化疗。最初几个月，他的身体状态明显改善，精神和体力都恢复得不错，几乎看不出是一位晚期患者。

但这种平稳并没有持续太久。那种熟悉的气促再次出现，而且比之前更加明显。复查结果很快证实，老梁的CT影像中再次出现异常亮点，随后活检结果确认——癌症复发。

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老梁后来形容那一刻，“整个人像被抽空了一样”。几乎没有停留，他和老伴再次飞往休斯敦，寻求下一步答案。

弗兰克医生给出的判断很清楚：化疗已经耐药。所谓“耐药”，指的是癌细胞逐渐对原有药物失去反应，治疗效果明显下降。

*老梁当年使用的培美曲塞联合卡铂方案，在当时仍然是肺腺癌的一线标准治疗之一，能够在相当一部分患者中取得明显缓解。但从今天的治疗理念来看，单纯依赖化疗作为长期控制手段的比例正在下降。越来越多的患者，在初始阶段就结合分子分型结果，尽早选择靶向治疗或更精准的治疗策略。

医生建议再次进行基因检测。原因在于，肿瘤在治疗和复发过程中，可能出现新的基因变化，而这些变化，可能带来新的治疗机会。

这一次，检测结果发生了变化——老梁被检出了EGFR20外显子插入突变。这是一种在肺癌中较为少见、治疗选择非常有限的基因异常。在当时，国内并没有对应的靶向药物。

随后，老梁尝试了免疫治疗，具体为PD-1免疫药物帕博利珠单抗。这类药物可通过激活人体自身免疫系统来攻击癌细胞，被许多肺癌患者称为“神药”。但在老梁身上，两个月后，病灶并未有任何缓解，症状反而加重，出现了明显咳嗽和呼吸困难。

*老梁在使用免疫治疗后未能获益，这在EGFR突变相关肺癌患者中并不少见。从今天的研究共识来看：EGFR相关突变（包括20外显子突变）的患者，对免疫治疗的整体响应率普遍偏低。因此在今天，医生通常会更加谨慎地评估这类患者是否适合免疫治疗。 

治疗再次陷入困境时，弗兰克医生带来了一个新的选择——针对EGFR20外显子突变的靶向药波齐替尼（poziotinib）临床试验。

所谓临床试验，是新药在正式上市前，用于验证安全性和有效性的研究。前期数据显示，这款药物在类似患者中，有约73%的人获得了肿瘤缓解，而当时这项试验仅在MD安德森开展。

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老梁在充分了解风险后，签署了知情同意书。第二天，他拿到了药物——外表看起来只是一片普通的白色药片。

治疗效果来得很快。两周后，他已经可以平躺休息；一个月后，胸腔积液明显减少；两个月后，肿瘤体积缩小约一半。

对老梁来说，这似乎是第一次真正意义上的“精准治疗”。

后来，老梁在很长的一段时间里，仍在中美之间往返，坚持治疗。治疗的间隙，他会和老伴在休斯敦的赫尔曼公园散步，生活节奏慢下来，却重新有了秩序。

弗兰克医生告诉他，这项临床试验在全球仅招募40位非小细胞肺癌患者，老梁是其中之一。

时至今日，这款曾让老梁病情大幅缓解的靶向药波奇替尼，已逐渐被疗效更优、耐受性更好、使用方式更便捷的新一代药物所取代。例如：

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虽然时至今日，波奇替尼仍未获批上市，甚至已经被很多人所遗忘，但不可否认的是，在当时，它确实是老梁以及其他一些EGFR 20外显子插入突变、无靶向药可用患者仅有的“救命药”。

（注：本文根据患者/家属口述与采访整理）