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参加临床试验是当“小白鼠”吗?国内患者能去美国参加临床试验吗?

时间:2024-04-02  作者:盛诺一家



在盛诺一家的既往咨询中,经常会有患者当看到国外某个新药、新疗法或癌症疫苗等临床试验公布积极数据结果后,咨询能否加入试验、怎样参加。


参加临床试验有着严格的筛选标准和入组条件,并非所有人都可以参加。同时,获益与风险并存,有很多信息是需要患者提前知晓并做出权衡的。因此,不少患者也有参加临床试验究竟是获得生存希望,还是去当“小白鼠”的忧心。


美国作为全球医疗和科研机构的聚集中心,更是全球临床试验的主要阵地。那么,国内患者可以前往参加美国的临床试验吗?困难吗?


围绕上述问题,本文进行系统讲解。



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来源:摄图网


关于临床试验的几类常见问题


1.什么是临床试验?

临床试验是指以人体(患者或健康受试者)为对象的试验,旨在发现或验证某种试验药物的临床医学、药理学以及其他药效学作用、不良反应,或者试验药物的吸收、分布、代谢和排泄,以确定药物的疗效与安全性的系统性试验。


2.临床试验的分期

临床试验按研究阶段分为I期、II期、III期和IV期,期别越往后,代表新药所处的临床研发阶段越成熟、离上市越近。
 

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来源:MD安德森癌症中心官网


I期临床试验:包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验,主要为制定给药方案提供依据。


II期临床试验:主要为治疗作用初步评价阶段,目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据


III期临床试验:主要为治疗作用确证阶段,目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,评价利益与风险关系,蕞终为药物注册申请的审查提供充分的依据。


IV期临床试验为新药上市后由申请人进行的应用研究阶段,目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。


3.参加临床试验有哪些要求?

参加临床试验有着严格的筛选标准和入组条件,并非所有人都可以参加。


临床试验的研究者需要充分评估患者或健康受试者的个体情况,并按照试验中严格的“入选、排除标准”,通过筛选,满足条件者才能参加药物临床试验,成为一名受试者。


一般的“入选、排除标准”包括:


  • 患者必须有细胞学或者组织学确诊的病理结果
  • 根据RECIST1.1实体瘤疗效评价标准,至少有一个可测量病灶
  • 患者的体能情况,通常参考ECOG表达评分
  • 患者的血液检查结果
  • 患者的各器官功能,例如肝功能、肾功能等
  • 患者是否有严重的伴随疾病
      ……

每一项临床试验的“入选、排除标准”都有严格的要求,患者如果达不到其中的某一项要求,都是无法入组的,因此需要专门的评估。

4.临床试验中的试验组和对照组是什么?

一般如果临床试验设计为随机对照研究,参与者会被随机分配到试验组和对照组,试验组也就是接受新药治疗,对照组是接受标准治疗、安慰剂或其他已知的治疗方式

有些试验还采用了双盲设计,这类试验中医生和患者都不知道患者的分组情况。这样做的目的是保证每一个参与者享受到平等的机会,同时在评价疗效时更加客观。


关于患者就自己到底分到试验组还是对照组,哪个组更好,这点不必过于担心,因为所有设计方案都是经由专门设计,有充分的论证,并且由相关部门把关的。


5.参加临床试验是当“小白鼠”吗?
 
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来源:摄图网


这是许多患者比较关心的问题,首先给出肯定的回答:肯定不是!


任何一项临床试验的开展都是以不损害患者的利益为前提的,否则这项试验不会获得批准在人体中开展试验。


在进行I期临床试验之前,也都先进行过动物实验,然后经过严格的设计,制定出合规的治疗方案。


可以进行临床试验的研究机构也是科研综合实力较强的专门机构,试验实施过程也有监管部门进行严格的监督。


另外很重要的一点,参加临床试验必须是完全自愿的,并且参与者在试验过程中可以随时选择退出。


因此,在参加临床试验之前,患者本人需充分了解试验的目的、过程、获益和风险,经过慎重考虑、知情同意,才能正式加入。


6.参加临床试验安全吗?有风险吗?

参加临床试验的安全性取决于多个因素,包括试验设计的严谨性、试验过程中的监管和监督、参与者的健康状况以及试验团队的专业水平等。虽然试验可能存在一定的风险,但在严格的伦理和法律框架内进行的临床试验通常是安全的。


任何医学活动都可能有风险,这是不可避免的。


一种新药可能带来积极的疗效,也可能带来各种各样未知的不良反应和副作用,这可能会影响到参与者的健康和生活质量。这也是患者们普遍关心的一个问题。


风险也不是一概而论的,有的患者不良反应的发生率很高,有的患者发生率很低,有的患者产生的副作用可能比较轻微,有的患者可能非常严重,甚至致命,这些都是可能发生的。


但整体上,绝大多数不良反应和副作用对于患者而言都是可以被接受的,并且有应对方法进行很好地管理和控制,或者暂停给药,或者调整药物剂量,等等。


7.参加临床试验一定有效吗?

参加临床试验,并不意味着治疗一定会有效。


临床试验的目的是评估新药的安全性、有效性和适用性,但并不能保证每一个参与者都能从试验中获益。


首先,分组不同,患者可能被分到试验组,也可能被分到对照组,接受到的不是新药,而是安慰剂或标准治疗药物。


其次,即使接受了新药治疗,也可能受到各种因素的影响,导致治疗无效,包括早期试验阶段药物的有效性尚未确定、不同患者对新药的反应可能存在差异、药物副作用影响了疗效、患者的心理和情感压力影响了治疗结果等等。


因此,在试验过程中,新药或新疗法的效果带有一定的不确定性,可能会导致产生预期之外的结果或治疗效果不佳。虽有所期待,但参与者也需要有充分的心理准备,面对一切未知的结果。
 
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来源:摄图网


对于癌症患者,尤其是晚期患者,参加临床试验的真正价值是什么?

     

首先,参加临床试验可能是一种充满希望的选择。

对于癌症患者,尤其是晚期患者,每一次治疗选择都可能是生死攸关的决定。在这个关键的时刻,参与临床试验可能是一种充满希望的选择。


临床试验可能为晚期癌症患者提供了一次尝试新的治疗方法的机会,这些新药、新疗法,可能是针对目前治疗方法的补充或替代,也可能为患者带来更好的治疗效果,或者帮助患者延长生存期。


临床试验也为他们提供了宝贵的用药机会,或者有机会提前接受到还未上市的新型疗法,从而可能获得更长的生存期、更高的生活质量或帮助他们减轻病痛的折磨。


同时,在试验过程中,患者不再是孤军奋战,医疗团队会为他们提供蕞前沿的治疗,关注他们的每一个变化,为他们提供蕞全面的支持。


因此,临床试验为广大癌症患者,尤其是晚期患者,铺就了一条充满希望的新道路。


其次,参加临床试验也是一种无惧生死的挑战。

在癌症的阴霾之下,参加临床试验可能为癌症患者打开了一道照亮前路的光束,尤其是对于晚期癌症患者而言,参与试验并不只是治疗的选择,更是一种勇敢的行为,表明了一种为生存而战的勇气和决心。
 
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来源:摄图网


这种勇气不仅来自于对治疗的渴望,更是对科学进步的信心。参加临床试验,他们不仅在为自己争取生存的机会,也是为其他患者打开了新的治疗途径。在试验中,他们可能会面对未知的风险和不确定性,但正是这种勇气和信念,让他们成为了科学研究的先锋,为医学的进步贡献了自己的一份力量。


因此,参加临床试验的癌症患者不仅是治疗的接受者,更是科学的推动者,他们的勇气与希望将永远激励着其他患者,一路前行。


此外,参加临床试验还能减轻患者的经济负担。很多临床试验都会为患者提供免费的试验药物和治疗,以及相关的检查费用。通过参加临床试验,患者可以在不增加经济负担的情况下,尝试新的治疗方法,从而有望获得更好的治疗效果。


国内患者能去美国参加临床试验吗?

     

国内患者是有机会到美国参加临床试验的,但需要满足一定的条件并遵循相应的程序


大致需要考虑以下几点内容:


  • 需要了解到切实可靠的临床试验招募信息,并确定自己是否符合入组条件;


  • 需要申请美国签证,获得相应的医疗治疗许可;


  • 还需要考虑参加试验期间的住宿、交通和其他生活费用,做好相应的准备工作。


当然,以上所有事项,都可以通过盛诺一家更加高效便捷地实现,盛诺一家可以提供全面专业的医疗服务,帮助国内患者更大概率地成功入组符合条件的临床试验。


但是,去美国参加临床试验,还有些需要特别注意的地方。盛诺一家副总经理兼(美国)休斯顿分公司经理邱澄曾在盛诺一家直播间中专门提到:
 

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直播现场


首先,目前美国的诸多新药临床试验是需要患者携带对应的具体靶点的。

其次,一些临床试验对患者既往治疗经历有严格的要求。

例如曾经有一名患者在治疗期间托人使用了一针PD-1抑制剂,后来想要参加一项非常适合自己的免疫治疗临床试验,但就是因为这一次PD-1的用药史,导致他无法入组试验,非常遗憾。 

因此,癌症患者千万不要做非必要的任何治疗,因为这可能会断送之后参加某些临床试验的宝贵机会。

还有一点需要明确,对于出国治疗的患者来说,出国看病的核心价值,并非是单独的某个临床试验,或者某个新药,大部分患者到了国外医院,通过明确诊断、定制个性化的诊疗方案、得到更好的副作用管理等,这些都能帮助患者得到收益。


接下来,我们通过一个真实的患者案例,来看一名晚期癌症患者,如何在“无药可用”之际,通过在美国参加临床试验重获新生的。


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患者老梁在2017年查出肺腺癌晚期Ⅳ期


之后接受了化疗,同时做了基因检测。很遗憾,老梁没有基因突变,意味着他不能从靶向药中受益。


出于先前对国外医疗有一定的了解,确诊20天后,老梁一家即决定飞赴美国寻求治疗。


2017年3月,在盛诺一家的帮助下,老梁来到了美国的
MD安德森癌症中心


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MD安德森癌症中心(周琳摄)


医生首先肯定了老梁在国内进行的化疗方案,胸部X-Ray显示左肺部肿物缩小,积液少量,证明化疗有效,建议继续使用


在完成五个疗程的化疗后,收益很好,检查结果显示老梁
体内已经没有活动性癌细胞。


回国继续治疗的老梁本以为厄运消散,谁知仅仅几个月后,癌症便
复发了


老梁随即再次飞往美国MD安德森癌症中心,医生很遗憾地告诉他:
化疗耐药了


但接下来,医生开始为老梁寻找新的治疗方法。虽然之前老梁的基因检测显示没有突变,但医生认为
癌症患者在遭遇复发或耐药后,是有可能产生新的突变的,建议再次检测。


果然,几天后,检测结果显示,发现了新的突变——
EGFR 20外显子突变。但这种突变在当时国内并没有靶向药可用。虽然老梁也用上了当时有名的PD-1抑制剂帕博利珠单抗(Keytruda),但很遗憾未能起效。


此时,老梁几乎已经没有了任何治疗选择。


也许是命运垂怜,医生某天兴奋地告诉老梁:“
真的太幸运了,现在正好有一项针对你这个突变的靶向药临床试验,前期数据显示治疗效果非常好,有73%的患者疾病获得了缓解。你现在的情况非常适合参加。并且,这项临床试验目前全球只在我们医院开展


老梁一家激动坏了,顺利加入了该试验,用上了当时的新型EGFR抑制剂
Poziotinib(波齐替尼)


仅仅每天2片药,效果却好得惊人:“
治疗两周之后,原本不能平躺的老梁已经可以正常平躺休息;1个月后,胸腔积液从治疗开始时的2000mL减少到600mL;两个月后,肿瘤减少了50%!


在美国医生的全力帮助以及“神药”的助攻之下,老梁历经坎坷,终于度过了生死难关。同时,入组临床试验还为他省去了药物花费。


之后,老梁往返于国内和美国之间继续接受治疗……


编者按:


像MD安德森癌症中心这样的全球知名癌症研究机构,同时也是全球前沿的临床试验基地,这里每年都会开展大量新药、新疗法临床试验,为来自世界各地的癌症及重病患者带来佳音。
 
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来源:MD安德森癌症中心官网

而对广大癌症患者,尤其是晚期癌症患者来说,
只要有药,就意味着还有希望。在积极寻求治疗的同时,一定要坚信自己一定能活得更久、更有尊严!

面临重大疾病,有时选择比努力更重要!

如果您或您的亲友在治疗过程中正遭遇困境,想获得全球范围内更好的医疗资源、更权威专家的诊断治疗方案,想咨询更多新药、新疗法和临床试验信息,请联系我们,盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务,包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。


参考资料:
[1]https://mp.weixin.qq.com/s/9KQJob4upk5T6-mzKKR2dg
[2]https://mp.weixin.qq.com/s/teRfxWF-LWbCRDaaYSyxpg



【盛诺一家】创立于2011年,是国内权威的海外医疗咨询服务机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询日本体检等业务,欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询!


本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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