中国患者超300万、中老年健康“第三杀手”——帕金森，在美国有哪些前沿防治好办法？

发布时间：2023-04-13 作者：盛诺一家更新时间：2024-07-11

帕金森病以早期的运动症状，如震颤和强直而闻名，但这种疾病是渐进性的，也可能导致痴呆和认知能力下降。患者的症状体验不同，有些人多年的表现仅为轻症，而在另一些人身上，这种疾病可能在较短的时间内严重影响日常生活。

帕金森作为第二常见的神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病，据估计，该病会影响1-2%的65岁左右人群，其中男性更为高发，病患中男女比例为2:1。

央视财经频道曾报道显示，我国帕金森的平均患病年龄为60岁，患者已超300万人，帕金森已经成为肿瘤、心脑血管疾病以外的中老年健康“第三大杀手”。

来源：央视财经频道

帕金森虽然不影响寿命，但其伴随症状却非常恼人，会严重影响患者生活质量，因此不容小觑。

比如运动迟缓、强直、震颤麻痹等症状，虽然患者并不一定都有，但通常每一位患者会同时存在超过一个症状。当帕金森进展到病程后期，也容易出现步态不稳、平衡协调变差等症状。

另外，随着我国人口老龄化加剧，未来帕金森病患者的数量也必然会继续增加。近日，北京医院神经内科首席专家陈海波教授向人民日报健康客户端表示，到2030年，我国帕金森病患者将达500万人[1]。

显然，关注帕金森病的防治，刻不容缓！

在这样的背景下，又恰逢4月11日是世界帕金森日，盛诺一家【全球专家系列公益直播】特邀到了美国知名的UCLA Health医疗中心的帕金森病专家——Timothy S. Chang博士，为广大国人分享了诸多此疾病的预防和前沿治疗信息。

本期直播中，Chang博士主要分享了帕金森相关的五个方向的问题，分别包括帕金森患者的家属该如何应对、轻度帕金森能否逆转、帕金森病的相关治疗以及前沿临床研究等等。

接下来，小编将整合本场直播的重要信息形成【精华版内容】，以便大家参考和学习。

1、家有帕金森患者，亲属会遗传吗？

绝大多数不会。

不少帕金森患者的家属会担心自己也会患病，但其实，绝大多数帕金森病都是【散发】的，而且并非因为遗传因素发生。

如果真的存在家族聚集性或者家族遗传性，往往此类病例会非常明显——患者发病年龄远远早于平均发病年龄。比如50岁以前发病，甚至十七、八岁左右就发病。

目前，医学界已经确认了一些遗传性基因突变和帕金森的发生、发展有一定关联，如SNCA突变、LRRK2突变、G2385R突变等等。其中，家族聚集性帕金森患者中，10%左右的人携带了LRRK2突变；中国帕金森患者中，10%左右的人携带了G2385R突变。

不过即便携带有这些基因突变，也并不意味着帕金森的恶化速度一定会更快。

2、帕金森患者的家属，应了解的三件事

其一：当家中有人得了帕金森，我们应当根据其发病年龄，考虑是否存在基因遗传的风险。必要时可以考虑咨询遗传学家。

其二：目前尚未有任何药物，可以预防帕金森。但某些药物或疗法，确实可以延长患者处于无运动障碍状态下的时长，改善生活质量。

其三：运动和饮食管理，对改善帕金森症状有一定的积极影响。

定期进行体育锻炼，可改善帕金森患者的活动能力、平衡性和肌肉力量，有助于减少震颤、强直以及其他运动相关的症状；步行、骑自行车、游泳等有氧运动，对帕金森患者特别有益；阻力训练有助于提高患者的肌肉力量，对于患者也具有积极的影响。

一些减少炎症发生的健康饮食方式，比如增加鱼类、橄榄油等健康脂肪的摄入，减少猪牛羊等肉类摄入，多吃富含水果蔬菜、全谷物等食物，对患者也非常有好处。

另外，保持患者体重正常，避免肥胖，都可能对改善症状或者延缓恶化速度有一定帮助。

3、帕金森前沿治疗：DBS

DBS，即深部脑刺激疗法，是一种先进的疗法，适合仅凭药物难以控制帕金森症状的患者。

DBS就像是给大脑装上了一个“起搏器”，通过植入设备并定向朝大脑特定区域发送电脉冲，从而起到调节异常大脑活动、改善运动症状的治疗作用。

来源：Chang博士直播分享

DBS属于一种手术治疗，患者会在清醒状态下接受手术，并在术中观察是否震颤有所改善。

来源：Chang博士直播分享

DBS的主要针对人群是运动功能异常患者，如伴有难治性震颤症状，且仅凭药物难以控制的患者。但该疗法并非百分百一定有效，且对伴有认知或精神方面问题的人并不适合，也无法改善患者的体态、言语、吞咽、强直等方面的症状，不能延缓疾病进展速度。

4、帕金森的其他疗法和临床研究

除了用药和DBS外，帕金森还有很多其他治疗方法。比如：

左旋多巴/卡比多巴肠凝胶持续给药
聚焦超声丘脑手术
持续皮下输注阿扑吗啡
传统的丘脑切开和苍白球切开术

这些疗法虽然同样不能阻断帕金森进展，却都可以帮助缓解症状，延长无运动障碍时长。比如聚焦超声丘脑手术，针对难治性震颤患者，手术可改善大概40%的震颤症状（患者只能做一次），可能的副作用主要是患者面部感觉异常。

来源：Chang博士直播分享

目前，针对帕金森的前沿临床试验也很多，其中包括小分子单抗类药物、细胞治疗、基因治疗等等。

比如GLP-1R临床研究，这项临床试验旨在研究GLP-1R长效激动剂是否能很好地控制神经炎症，减少细胞凋亡，保存患者神经功能。

来源：Chang博士直播分享

又比如ABBV-951的III期临床研究，该药属于左旋多巴前药和卡比多巴前药的复方制剂，通过皮下持续泵药的方式治疗晚期帕金森，可显著延长患者无运动障碍时长。目前该药已经在美国申请上市。

值得关注的还有细胞治疗——MSK-DA01，虽然仍处于I期临床试验阶段，但已经有一例患者在治疗后，多巴胺水平有所提升。该疗法类似癌症治疗当中的CAR-T细胞疗法，只不过所用细胞为皮肤细胞，经基因工程改造成为多巴胺神经元，并移植回患者体内，从而增加多巴胺的释放。

来源：Chang博士直播分享

靶向LRRK2突变的靶向药研究也在进行中。在一项名为DNL151的III期临床试验中，患者将测试一款口服LRRK2抑制剂对帕金森的疗效。

来源：Chang博士直播分享

还有一款在研基因疗法AAV-GAD，在小范围的随机临床研究中，将该药注射到患者体内，以刺激患者脑部产生更多谷氨酸脱羧酶（GAD），从而导致患者运动回路正常化，改善帕金森症状。目前，该疗法的II期临床试验已经达到了预先指定的主要终点，且耐受良好。

以上就是本期【直播精华版】的全部内容了。接下来，我们一起了解一下Chang博士所在的UCLA Health医疗中心。

UCLA Health医疗中心，中文全称为加州大学洛杉矶分校医疗中心，它不只是单独的一家医院，而是一个规模庞大的综合体：主院区位于韦斯特伍德地区，包括罗纳德·里根医疗中心、美泰儿童医院和雷斯尼克神经精神病学院；分院区圣莫尼卡医疗中心位于圣莫尼卡市；此外，加州大学洛杉矶分校医疗中心在南加州地区拥有超过200个诊所。

图片来源：UCLA医院官网

经过几十年的发展，加州大学洛杉矶分校医疗中心已经成为世界医疗技术的先驱，致力于为来自全世界的患者提供优质医疗服务。每年，都有无数国际患者（包括中国患者）从世界各地慕名而来，至加州大学洛杉矶分校医疗中心寻求医疗服务。

加州大学洛杉矶分校医疗中心优势专科：

2022年7月25日，《美国新闻与世界报道》发布了2022-2023美国医院排行榜，而加州大学洛杉矶分校医疗中心则作为全美最顶尖的医院之一位列其中，且有11个专科排名前十：

耳鼻喉，全美排名第2
胃肠道内科和胃肠道外科，全美排名第3
癌症，全美排名第5
糖尿病和内分泌科，全美排名第5
老年病学，全美排名第5
骨科，全美排名第5
眼科，全美排名第5
肺内科和肺外科，全美排名第5
精神科，全美排名第6
妇产科，全美排名第8
风湿科，全美排名第9

参考来源：

[1]https://m.peopledailyhealth.com/articleDetailShare?articleId=075d5977f9f341d3987f6254a0b01447

题图来源：摄图网

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