抗癌新药获得孤儿药认定，已启动2期临床试验

时间：2019-09-24  作者：盛诺一家

医泉

导   语 

Her2突变在乳腺癌当中几乎家喻户晓，有多种靶向药物能够使用；但Her2的魔抓却不止伸向乳腺癌患者：在卵巢癌、膀胱癌、胆囊癌、宫颈癌、子宫癌、甚至睾丸癌等多种癌症当中都发现有Her2突变。

虽然针对这些癌症尚未有药物获批，但已有相关药物临床试验正在开展，ZW25就是其中一个。

根据在第30届欧洲癌症研究治疗组织-美国国家癌症研究所-美国癌症研究协会（EORTC-NCI-AACR）分子靶点和癌症治疗研讨会上公布的研究数据，有24名患者参与了ZW25相关临床试验。

这些患者都在既往多次治疗后出现复发，均为Her2阳性，涵盖的癌种包括食管癌、胃癌、肠癌、胆囊癌、胆管癌、宫颈癌、子宫内膜癌、输卵管癌、皮肤（附件）癌，以及腮腺癌等多个癌种。

由于8名患者仍在治疗当中，有17名患者接受了评估。结果表明，有82%的患者疾病缓解或控制稳定，41%的患者治疗有效，中位无进展生存期为6.21个月，13名患者肿瘤缩小[1]。

双特异性抗体多种作用机制

金属质感分割线

ZW25不俗的治疗效果，来自于独特的设计思路。

Her2靶向药的治疗原理，是去除细胞表面作恶的Her2蛋白，而去除它，就要先“抓住”Her2，也就是识别Her2蛋白，并跟它相结合，再阻止它为非作歹。

一般的靶向药，只能通过一种方式抓住Her2：假如Her2是个人的话，相当于绑住了Her2的手。

但是这种方法有个弊端，那就是所有的药物都只能绑手，所以一个 Her2只能由一个药物来看管。这样一来，Her2就有可能挣脱，而且看管Her2时，其他药物也帮不上忙。并且根据药物设计，一个药物往往要看管两个Her2，这样一来又增加了药物的工作量，以及Her2逃跑的成功率。

而ZW25的优秀之处在于，他既可以绑住Her2的双手，也可以绑住Her2的双脚。

不过ZW25通常的工作模式是有的ZW25绑住Her2的双手，有的ZW25绑住Her2的双脚，由两个ZW25看管同一个犯人。这样一来不但Her2被收拾得明明白白，每个药物的工作量也大大降低，治疗效果，自然提高。

鉴于ZW25优秀的治疗效果，美国FDA已经授予它用于治疗胃癌和卵巢癌的孤儿药认定[1]。

 “作为临床医生，我很高兴能够看到单独使用ZW25治疗肿瘤效果非常好，尤其患者都是既往多次治疗无效的晚期癌症患者，并且他们中很多人是其他Her2靶向药耐药的患者。” 美国圣安东尼奥START癌症治疗中心的Murali Beeram 医生说到。

“除了曲妥珠单抗能够用于胃癌治疗外，对于除乳腺癌以外的其他携带有Her2突变的癌症，目前还没有获批的靶向疗法。到目前为止，ZW25并没有很明显的副作用，因此能够与其他药物联合使用，从而有可能获得更好的治疗效果。”

而这一设想已经被付诸实施。ZW25的研发公司Zymeworks宣布启动ZW25联合化疗一线治疗Her2阳性转移性胃、胃食管交界处和食管腺癌的2期临床试验，该试验目前正在筹备，不日即将开展；

同时，ZW25治疗多种Her2阳性晚期癌症的1期临床试验目前仍在招募患者[2]，希望报名参加的病友可以点击下方小程序，进一步了解。