FDA批准头个药物治疗这种罕见白血病

时间：2018-10-08  作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自美国食品药品监督管理局发表的《FDA批准对毛细胞白血病进行新型治疗》。原始数据请见文末链接。

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近期，FDA批准了Lumoxiti (moxetumomab pasudotox-tdfk)注射剂，用于治疗复发性或难治性毛细胞白血病成人患者，这些患者既往接受过至少两种全身治疗（包括嘌呤核苷类似物治疗）。Lumoxiti是一种靶向CD22的细胞毒素药物，同时也是针对毛细胞白血病患者的头个靶向CD22的细胞毒素治疗。

“对于使用其他已获FDA批准的药物后疾病进展的毛细胞白血病患者来说，Lumoxiti满足了他们未被满足的需求，”FDA药品评价与研究中心的血液与肿瘤药品办公室代理主任兼FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士表示。“该药物治疗是美国癌症研究所开展的重要研究取得的结果，这项研究促进了将这种新药用于治疗毛细胞白血病患者的研发工作与临床试验。”

毛细胞白血病是一种生长缓慢的罕见血癌，它致使骨髓产生太多的B细胞（一种抗感染的白血细胞），这么多B细胞在显微镜下看起来“毛茸茸的”，毛细胞白血病的名字便由此而来。随着白血病细胞数量的增加，骨髓产生的健康的白细胞、红细胞和血小板会越来越少。

一项入组80名毛细胞白血病患者的单臂、开放性临床试验研究了Lumoxiti的有效性，这些患者既往都接受过至少两种全身治疗，包括嘌呤核苷类似物治疗。该试验测定了持久完全缓解，即患者在达到完全缓解后维持血液学缓解180天以上。在该试验中，30%的患者达到了持久完全缓解，75%的患者达到了部分或完全缓解，也是说，总缓解率为75%。

Lumoxiti的常见副作用包括输液相关反应、身体组织中过量液体引起的肿胀（水肿）、恶心、疲劳、头痛、发烧（发热）、便秘、贫血和腹泻。

Lumoxiti获批文件中的黑框警告提醒医生和患者，使用该药有出现毛细血管渗漏综合征的风险。这种综合征是指体液和蛋白质从微小的血管渗漏到周围的组织，其症状包括呼吸困难、体重增加、低血压或手臂、腿部和/或面部肿胀。黑框警告还指出了出现溶血性尿毒综合征的风险，这是由红细胞产生的异常破坏引起的一种疾病。医生应告知患者保持充足的液体摄入的重要性，同时患者也应经常监测其血液化学值。其他严重警告包括：肾功能下降、输液相关反应和电解质异常。哺乳期女性不得使用Lumoxiti。

来源链接：美国食品药品监督管理局发表的《FDA批准对毛细胞白血病进行新型治疗》

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm620448.htm