出国看病资讯：FDA批准白血病新药，专门针对这类突变患者

时间：2018-07-23 作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自美国食品药品监督管理局官网于2018年07月20日刊载的《FDA批准对有特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者进行靶向治疗》，原始数据请见文末链接。

近日，FDA批准 Tibsovo (ivosidenib)片剂治疗IDH1突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者，成为获批的IDH1抑制剂。

FDA卓越肿瘤中心的主任Richard Pazdur博士评价到：“这一靶向药的获批为复发或难治性急性髓系白血病患者带来了新的选择，该药使得部分患者获得完全缓解，同时减少了患者对输注红细胞和血小板的需求。”

急性髓系白血病是一种进展迅速的癌症，起源于骨髓，会导致血液和骨髓中的异常白血细胞数量增多。美国癌症研究所预计，今年约19,520人被诊断为急性髓系白血病，约10,670人将死于该病。

Tibsovo是一种IDH1抑制剂，通过减少2HG的异常产生，造成恶性细胞的分化。如果患者通过FDA批准的诊断测试查出血液或骨髓样本中存在IDH1突变，那么患者可能可以使用该药。

Tibsovo的有效性是在一项单臂试验中确定。该试验纳入174名IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。试验统计了Tibsovo治疗后疾病消失且血细胞计数完全恢复的患者比例，将其定义为完全缓解（CR），同时也统计了疾病消失、血细胞计数部分恢复的患者比例，将其定义为部分血液学改善的完全缓解（CRh）。在为期8.3个月的中位随访时间里，32.8%患者达到了CR或CRh，并且中位缓解时间持续8.2个月。在试验开始时因疾病需要红细胞或血小板输注的110位患者中，有37%在治疗后至少56天无需输注。除此之外，21名患者在治疗后都可以进行干细胞移植。

Tibsovo常见的不良反应包括：疲劳、白血细胞升高、关节痛、腹泻、呼吸急促，手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛，心律不齐（QT延长），皮疹，发烧，咳嗽和便秘。哺乳期妇女不应服用Tibsovo，因为它可能对新生儿造成伤害。

参考资料：

美国食品药品监督管理局官网于2018年07月20日刊载的《FDA批准对有特定基因突变的复发或难治性急性髓系白血病患者进行靶向治疗》https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-who

【盛诺一家】 成立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构，提供出国看病、全球专家远程咨询、日本体检等服务。

海外医疗为什么首选盛诺一家？

稳健运营
深耕行业14年：实缴注册资本3,970万元，获红杉资本、中信里昂、腾讯等多轮注资。
权威认证
全球医疗资源：与美国MD安德森、梅奥诊所、麻省总医院、日本癌研有明医院等官方直签合作。
官方认证合规运营：唯一同时获日本MEJ AMTAC资质与外务省“身元保证机构”授权的中国机构。
专业服务
专业可靠：服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译。
智能匹配：自主研发专利“全球医疗资源匹配模型”，精准推荐医院与医生。
全流程个体化服务：从病历翻译、签证辅助、就医预约到境外陪同、生活支持全面覆盖。
全球服务网络：在中、美、英、日等地设有15个全资分公司与服务中心，提供落地保障。
客户至上
提供5%-40%医疗费用专属折扣，签约48小时可全额退款，出具风险告知，倡导理性就医。
良好口碑
合作企业：为华为、中国人寿、民生银行等知名企业提供海外医疗咨询服务。
媒体报道：多次获人民日报、CCTV、新华社报道，被人民网评为“出国看病机构第一名”。
客户信赖：盛诺一家已服务7000+重症患者家庭，60%客户通过老客户推荐，满意度高达99%。