胶质母细胞瘤治疗新突破，新药BPM31510联合放化疗使难治型脑癌患者生存期翻倍

摘要

近日，美国BPGbio公司公布了其正在开展的一项2期临床研究的积极初步结果。

该研究评估了研究中的线粒体靶向治疗药物BPM31510，与标准治疗方案——放疗和化疗药替莫唑胺联合，用于治疗新诊断胶质母细胞瘤（GBM）患者。

研究中的BPM31510联合标准放化疗治疗新诊断胶质母细胞瘤患者，尤其是在MGMT非甲基化这一预后较差的人群中，显示出延长生存期的积极信号，同时安全性数据也令人鼓舞。

来源：摄图网

BPM31510是一种氧化型辅酶Q10（CoQ10）脂质纳米分散制剂。通俗来说，BPM31510是一种经过特殊改造的辅酶Q10制剂，通过纳米技术提高其在体内的利用效率，用于调节肿瘤细胞的线粒体功能。

BPM31510联合维生素K1使用，作为新辅助治疗和同步治疗，与放疗和替莫唑胺联合，用于此前未接受治疗的新诊断胶质母细胞瘤患者。

BPM31510旨在靶向肿瘤微环境，并调节线粒体代谢机制，通过促进氧化磷酸化功能恢复以及调节活性氧（ROS）产生，帮助恢复肿瘤细胞中被抑制的细胞凋亡功能。

在癌症中，异常的线粒体代谢能够促进肿瘤生长、治疗耐药以及对氧化应激的适应。BPM31510旨在针对这些肿瘤代谢弱点，同时支持正常非肿瘤组织维持有效代谢。

BPM31510已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对胶质母细胞瘤和胰腺癌等适应症的孤儿药资格认定。

胶质母细胞瘤是成年人常见且恶性程度高的原发性脑恶性肿瘤之一。尽管经过数十年的研究和多种综合治疗手段探索，患者预后仍未发生明显改变。

这项多中心（由多个医院或医疗研究机构共同参与完成）、单臂（指整个临床试验中只有一个治疗组，所有患者均接受相同治疗，无安慰剂或标准治疗组作为对照）、开放标签（指临床试验中，研究者和患者都知道自己用的是什么药）研究（临床试验注册号：NCT04752813），正在评估BPM31510联合标准治疗方案的效果。

研究的主要终点包括治疗后6个月和12个月的无进展生存率，总生存期和安全性作为次要终点。

该2期研究已完成入组，共有51名、来自美国多家领先癌症中心的患者参与研究。

在符合研究方案要求并可进行疗效评估的患者中（共39名），初步结果显示：

具体结果如下：

注：

需要注意的是，目前研究结果仍属于初步数据，正在持续收集和分析，并需要经过最终数据审计确认。

安全性方面，研究同时显示，BPM31510联合标准放化疗整体耐受性良好。在首次接受治疗的新诊断患者中，没有观察到新的与药物相关的严重不良事件。

51名患者的安全性数据显示：治疗期间不良事件（TEAE）发生率为96.1%，3级及以上治疗期间不良事件发生率为58.8%，严重治疗期间不良事件发生率为33.3%，9.8%的患者因不良事件停止治疗，并有1例死亡被认为与治疗相关；神经系统和胃肠道相关不良事件很常见。

目前，详细安全性数据，包括不同等级不良事件的具体分布以及具体不良事件类型，尚未在新闻稿中公布，也尚未以同行评议论文形式发表。

“随着数据不断成熟，我们对两个患者亚组中出现的初步结果越来越受到鼓舞，尤其是在MGMT非甲基化胶质母细胞瘤患者群体中观察到的总生存期趋势。”BPGbio公司总裁兼首席执行官Niven R. Narain博士表示，“这些结果进一步增强了我们的信心，即针对线粒体功能异常以及肿瘤细胞代谢改变，可能成为治疗胶质母细胞瘤等侵袭性实体瘤的重要新策略。我们期待推动该项目进入最终数据公布阶段。”

BPGbio公司计划在今年秋季于西班牙马德里举行的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布该2期研究的更多数据。