美国FDA批准胰腺癌新药daraxonrasib（RMC-6236）开启扩大准入治疗方案

发布时间：2026-05-06 作者：盛诺一家更新时间：2026-05-06

2026年5月1日，美国FDA发出了一封"可安全启动"的批准信，正式允许daraxonrasib（RMC-6236）开启扩大准入治疗方案（EAP），适用于经治的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。

从收到申请到签署批准，FDA只用了48小时。

图源：AI生成

FDA局长Marty Makary博士在声明中说："收到扩大准入申请后仅两天就予以批准，体现了FDA对加速推进严重和危及生命的疾病治疗手段可及性的坚定承诺。作为曾经救治过许多转移性癌症患者的医生，我希望今天的行动能改善这些患者的生活。"

生存期翻倍：十年来胰腺癌领域最具颠覆性的数据

支持这次扩大准入的核心证据来自3期临床试验RASolute 302。试验入组的是经治的转移性胰腺癌患者，携带各种RAS突变（包括KRAS G12D、G12V、G12R等），也包括未检测到RAS突变的患者。

第一次中期分析的结果：

总生存期（OS）：daraxonrasib组13.2个月，化疗组6.7个月（HR 0.40，P<0.0001）。
生存期几乎翻倍，死亡风险降低了60%。同时，无进展生存期（PFS）也显示出统计学显著且具有临床意义的改善。安全性方面，daraxonrasib总体耐受良好，没有出现新的安全信号。

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MD安德森癌症中心的Shubham Pant博士在接受OncLive采访时说："我们在胰腺癌领域从来没有见过这样的数据。上一次有如此重大影响的数据集，是十多年前FOLFIRINOX与吉西他滨的对比试验。这将改变临床实践——不仅对学术医学中心的医生，对社区肿瘤科医生同样如此，因为大多数胰腺癌患者是在社区接受治疗的。"

攻克"不可成药"靶点：这款药是怎么做到的？

胰腺癌之所以难治，一个重要原因在于其独特的遗传学特征。超过90%的胰腺导管腺癌患者都携带RAS基因突变，这个突变是驱动肿瘤发生和发展的核心引擎。RAS基因就像细胞生长的"总开关"，一旦发生突变，开关将持续处于"开启"状态，导致细胞不受控制地增殖。

多年来，由于RAS蛋白结构光滑、缺乏明显的药物结合口袋，直接针对它的靶向药研发屡屡失败，RAS也因此被称为"不可成药"的靶点。胰腺癌的治疗主力因此一直只能是化疗。

图源：AI生成

Daraxonrasib的出现打破了这一僵局。它的作用机制非常巧妙：药物分子并非直接攻击RAS蛋白本身，而是先与细胞内一种名为亲环素A的蛋白质结合，形成一个复合物，然后这个复合物再去精准抓住处于活化状态（"ON"状态）的RAS蛋白，从而阻断下游致癌信号通路的传导。

更重要的是，daraxonrasib是一种"广谱"RAS抑制剂，能覆盖多种常见的KRAS突变类型（G12D、G12V、G12R等），甚至对没有检测到RAS突变的肿瘤也可能有效。这意味着绝大多数胰腺癌患者都有可能从中获益。

而且，它是一颗口服药丸——不需要住院输液，患者在家就能服用，对日常生活的影响相对较小。

Pant博士说："如果几年前你告诉我，我可以给转移性胰腺癌患者一颗药丸，大约50%的人会出现肿瘤缩小，我会非常兴奋。那在当时是不可想象的。"

一线治疗潜力初显：联合化疗缓解率达58%

除了在二线治疗中取得成功，daraxonrasib在一线治疗（初次治疗）领域也展现了巨大潜力。2026年AACR年会上公布了两项早期研究数据：

联合化疗方案（GI-102研究）：daraxonrasib联合吉西他滨/白蛋白紫杉醇，在40名患者中，总缓解率58%，疾病控制率90%。6个月时，84%的患者肿瘤未进展，90%的患者保持存活。
单药方案：daraxonrasib单药治疗，在38名可评估疗效的RAS突变患者中，总缓解率47%，疾病控制率92%。6个月时，71%的患者肿瘤未进展，83%的患者保持存活。

图源：AI生成

目前，一项更大规模的3期临床试验RASolute-303已经启动，计划入组约900名初治转移性胰腺癌患者，无论RAS突变状态如何，比较daraxonrasib单药、daraxonrasib联合化疗与单纯化疗的效果。RASolute 302试验的完整数据将在2026年ASCO年会上正式发布。

什么是"扩大准入"？跟正式获批有什么区别？

需要强调的是，daraxonrasib目前还没有正式获批上市。FDA这次批准的是"扩大准入治疗方案"（EAP），有时也被称为"同情用药"。

图源：AI生成

简单来说，正式获批意味着药物完成全部审评流程后上市销售，所有符合适应证的患者都能通过处方使用。而扩大准入是在药物正式获批之前，允许无法参加临床试验、且没有其他满意治疗方案的严重或危及生命的疾病患者提前使用在研药物。

符合条件的患者，可以在主治医生的帮助下向制药公司和FDA提出申请。FDA在收到申请后仅两天就予以批准，这个速度在历史上也是极为罕见的，充分说明了监管机构对这款药临床数据的认可程度。

编者按

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资料来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-green-lights-expanded-access-protocol-for-daraxonrasib-in-pretreated-metastatic-pdac

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