重磅！新药Gotistobart在晚期鳞状非小细胞肺癌中显示积极响应与生存获益

发布时间：2026-04-30 作者：盛诺一家更新时间：2026-04-30

对于已经接受过一线免疫和化疗、病情仍然进展的晚期肺鳞癌（NSCLC的一种亚型）患者来说，后续的治疗选择非常有限，预后也往往不佳。多年来，多西他赛（docetaxel）化疗是这类患者的标准二线治疗方案，但疗效有限，患者亟需更有效的治疗手段。

近期，在2026年欧洲肺癌大会（ELCC）上公布的一项名为PRESERVE-003的3期临床试验，为这部分患者带来了重要突破。研究数据显示，一种名为Gotistobart（BNT316/ONC-392）的新型免疫检查点抑制剂，在对比多西他赛的治疗中，显著改善了患者的总生存期，并将死亡风险降低了54%。

这一“非常积极”的结果，可能为免疫和化疗耐药的晚期肺鳞癌患者，提供一种全新的、无需化疗的治疗选择。

图源：AI生成

生存数据：死亡风险显著降低

PRESERVE-003是一项国际多中心、随机、开放标签的3期临床试验，旨在评估Gotistobart单药对比多西他赛，用于既往接受过PD-(L)1免疫抑制剂和铂类化疗后进展的转移性肺鳞癌患者的疗效和安全性。本次在欧洲肺癌大会上公布的是该研究第一阶段的结果，主要针对肺鳞癌患者队列。研究结果显示，在总生存期（OS，“衡量药物能否延长患者生命的金标准”）方面，Gotistobart展现出巨大优势：

死亡风险降低54%：与多西他赛组相比，Gotistobart组患者的死亡风险显著降低了54%（风险比HR=0.46）。
中位总生存期尚未达到：在中位随访14.5个月时，Gotistobart组的中位总生存期（一半患者仍然存活的时间点）尚未达到，这意味着大部分接受Gotistobart治疗的患者仍然存活。
对照组中位生存期为10个月：作为对比，接受标准化疗多西他赛的患者组，中位总生存期为9.95至10.0个月。

图源：AI生成

12个月生存率翻倍：在12个月的时间点，Gotistobart组有63.1%的患者仍然存活，而多西他赛组仅为30.3%，前者是后者的两倍多。

这些数据清晰地表明，对于已经对现有标准疗法产生耐药的晚期肺鳞癌患者，Gotistobart能够带来具有临床意义的生存获益。

缓解数据：肿瘤缩小率更高，缓解持续更久

除了生存期的显著延长，Gotistobart在缩小肿瘤体积方面也表现更优。客观缓解率（ORR，指肿瘤体积缩小达到一定标准的患者比例）是衡量抗癌药物有效性的常用指标。

Gotistobart组的客观缓解率为20.0%，是多西他赛组4.8%的四倍以上。
这意味着，每100名接受Gotistobart治疗的患者中，有20人的肿瘤显著缩小。

更重要的是，Gotistobart带来的肿瘤缓解持续时间更长久。

图源：AI生成

中位缓解持续时间（DoR）：Gotistobart组达到了11.0个月，而多西他赛组仅为3.8个月。这意味着，一旦肿瘤对Gotistobart产生反应，这种疗效平均可以维持近一年，是标准化疗的三倍。

对于身患晚期癌症的患者而言，持久的缓解意味着更长的病情稳定期和更好的生活质量。

无进展生存期：长期获益趋势明显

无进展生存期（PFS），指患者在治疗期间病情没有恶化的时间，是评估疗效的另一个关键指标。在PRESERVE-003研究中，两组的中位无进展生存期数据相似，Gotistobart组为2.4个月，多西他赛组为2.6个月。然而，如果只看中位PFS，可能会忽略Gotistobart带来的长期益处。通过分析不同时间点的无进展生存率（Landmark PFS），可以发现Gotistobart的优势随着时间的推移愈发明显：

6个月时：Gotistobart组有32.7%的患者病情未进展，而多西他赛组仅有12.9%。
12个月时：Gotistobart组仍有25.2%的患者病情稳定，而多西他赛组的这一比例降至0%。

这一现象表明，虽然早期可能部分患者仍会很快出现疾病进展，但有相当一部分（约四分之一）的患者能够从Gotistobart治疗中获得持久的疾病控制，这与免疫疗法“拖尾效应”的特点相符。

Gotistobart：新一代CTLA-4免疫疗法

Gotistobart是一种创新的抗CTLA-4抗体。CTLA-4是免疫系统中的一个重要“刹车”蛋白，它会抑制T细胞（一种免疫细胞）的活性，从而阻止免疫系统攻击癌细胞。

第一代抗CTLA-4抗体，如伊匹木单抗（Ipilimumab），通过阻断这个“刹车”来释放免疫系统的抗癌能力，但其全身性的免疫激活也常常带来较严重的免疫相关不良反应。

图源：AI生成

Gotistobart作为新一代药物，其设计更为精巧。它是一种pH敏感的抗体，这一特性使其能够优先在肿瘤微环境（癌细胞所在的局部区域，通常呈酸性）中发挥作用，选择性地清除抑制抗肿瘤免疫的调节性T细胞（Tregs），而在外周正常组织中影响较小。这种“精准打击”的设计，旨在保留CTLA-4在外周组织中的免疫保护功能，从而在增强抗肿瘤效果的同时，降低全身性免疫相关不良反应的风险，获得更好的治疗指数（疗效与毒性的比值）。

不良反应与安全性

安全性数据显示，Gotistobart的耐受性总体可控。

任意级别的治疗期间出现的不良反应（TEAEs）在Gotistobart组和多西他赛组的发生率相似（100%vs97.6%）。
3级或以上（较为严重）的TEAEs发生率也相近（66.7%vs63.4%）。
值得注意的是，Gotistobart组的严重TEAEs发生率高于多西他赛组（75.6%vs39.0%）。
因不良反应导致停药的患者比例在Gotistobart组为22.2%。
免疫相关不良反应在Gotistobart组的发生率为60%，其中33.3%为3级或以上，常见的包括腹泻、结肠炎以及肝酶（ALT/AST）升高。这些不良反应通常可以通过密切监测、暂停用药和使用皮质类固醇等方式进行管理。

对国内患者的意义

对于国内的晚期肺鳞癌患者，尤其是那些在一线含铂化疗联合PD-1/L1抑制剂治疗失败后的患者，后续治疗手段非常有限。PRESERVE-003试验的结果无疑是一个重大利好。

这项研究证实，新一代免疫药物Gotistobart单药治疗，在生存获益上显著优于当前的标准二线化疗方案多西他赛。这意味着，未来这类患者可能拥有一种全新的、无需化疗的治疗选择，不仅疗效更好，还有望避免化疗带来的脱发、恶心呕吐等不良反应。

图源：AI生成

目前，Gotistobart已获得美国FDA授予的快速通道资格和孤儿药资格，这有助于加速其研发和审批流程。该药物的3期临床试验第二阶段正在全球超过160个中心进行，计划招募约600名患者，以进一步确认其疗效和安全性。对于希望探索全球前沿治疗方案的中国患者，Gotistobart的进展值得密切关注。

参与该研究的美国丹娜-法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）胸腔肿瘤学家Alissa J. Cooper博士也对试验结果给予了积极评价。

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

参考来源

https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20260428/video-data-show-very-positive-response-survival-with-gotistobart-in-squamous-nsclc

https://www.onclive.com/view/gotistobart-shows-potential-as-chemo-free-option-for-treatment-resistant-squamous-nsclc

【盛诺一家】 成立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构，提供出国看病、全球专家远程咨询、日本体检等服务。

海外医疗为什么首选盛诺一家？

稳健运营
深耕行业15年：实缴注册资本3,970万元，获红杉资本、中信里昂、腾讯等多轮注资。
权威认证
顶级医院直签：与美国MD安德森、梅奥诊所、日本癌研有明、英国皇家马斯登等近50家医院官方直签合作。
官方认证合规运营：唯一同时获日本MEJ AMTAC资质与外务省“身元保证机构”授权的中国机构。
专业服务
全球就医：覆盖中、美、英、日1000家医院网络，不局限于单一国家医疗资源、规划最优就医路径。
专业可靠：服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译。
智能匹配：自主研发专利“全球医疗资源匹配模型”，精准推荐医院与医生。
全流程个体化服务：从病历翻译、签证辅助、就医预约到境外陪同、生活支持全面覆盖。
全球服务网络：在中、美、英、日等地设有15个全资分公司与服务中心，提供落地保障。
客户至上
提供5%-40%医疗费用专属折扣，签约48小时可全额退款，出具风险告知，倡导理性就医。
良好口碑
合作企业：为华为、中国人寿、民生银行等知名企业提供海外医疗咨询服务。
媒体报道：多次获人民日报、CCTV、新华社报道，被人民网评为“出国看病机构第一名”。
客户信赖：盛诺一家已服务近10000+重症患者家庭，60%客户通过老客户推荐，满意度高达99%。