晚期胰腺癌新希望：新药VCN-01疗效获认可，将开展3期关键临床试验

摘要

近日，美国Theriva Biologics公司宣布，已经和美国食品药品监督管理局（FDA）沟通确认，关于新药VCN-01（又名zabilugene almadenorepvec）用于转移性胰腺导管腺癌（PDAC）的3期临床研究设计。该研究计划将VCN-01与标准化疗联合使用。

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3期试验方案的制定，基于2期VIRAGE研究的成功结果。Theriva Biologics公司已在2025年公布了2期VIRAGE研究的积极结果。在96例新诊断转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者中，VCN-01联合化疗（吉西他滨/白蛋白紫杉醇），达到了主要疗效和安全性终点。

研究结果显示，与单纯标准化疗相比，接受VCN-01联合标准化疗的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者，在总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）以及缓解持续时间（DOR）方面均有所改善。在接受两剂VCN-01治疗的患者中，总生存期（OS）和无进展生存期（PFS）的改善更为明显。

✅具体数据结果：

✅安全性：

基于2期VIRAGE研究的成功结果，Theriva Biologics公司计划在3期试验中采用重复多次给药方案，并采用更灵活的试验设计，以优化试验进度和结果。

3期试验将采用单项、高质量、随机、双盲研究设计，对比VCN-01联合标准治疗（吉西他滨/白蛋白紫杉醇）与安慰剂联合相同标准治疗。

FDA还基本同意了3期试验的关键设计，包括多次给药、评估指标和灵活方案，并明确了中期分析和提前判断疗效的标准。

与欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）此前提供的科学建议一致，美国食品药品监督管理局（FDA）表示，如果试验成功，Theriva Biologics公司提出的3期临床试验，有望支持VCN-01在转移性胰腺导管腺癌（PDAC）中的生物制品许可申请（BLA）。

胰腺癌主要分为两大类：一类来源于胰腺导管（外分泌）细胞，另一类较少见，来源于胰腺内分泌系统。胰腺导管腺癌（PDAC）占所有胰腺肿瘤的90%以上。肿瘤可以位于胰头或胰体/尾部。胰腺癌通常会转移到肝脏和腹膜，较少见的转移部位包括肺、脑、肾和骨骼。

在早期阶段，胰腺癌通常没有典型症状，很多情况下，逐渐加重的腹痛是初期的表现。因此，大多数患者在确诊时已经处于晚期（局部晚期不可切除或已发生转移），此时通常无法进行手术切除或实现根治性治疗。一般认为，只有约10%的患者在初诊时具备手术切除条件，约30%-40%的患者为局部晚期不可切除，50%-60%的患者已出现远处转移。

VCN-01是一种溶瘤病毒药物，一种通过全身给药的溶瘤腺病毒，设计目的是选择性并高效地在肿瘤细胞内复制，同时降解肿瘤间质，这一结构是癌症治疗中的重要物理屏障和免疫抑制屏障。

其独特作用机制使VCN-01具有多重抗肿瘤效应，包括：选择性地感染并裂解肿瘤细胞；改善联合使用的化疗药物在肿瘤中的进入和分布；提高肿瘤免疫原性，使肿瘤更容易被患者自身免疫系统以及联合使用的免疫治疗识别和攻击。

通过全身给药，VCN-01不仅可以作用于原发肿瘤，还可以作用于转移病灶。

截至目前，VCN-01已在Theriva Biologics公司主导及研究者发起的多项临床试验中用于142名患者，涉及多种癌症类型，包括胰腺导管腺癌（PDAC）（联合化疗）、头颈部鳞状细胞癌（联合免疫检查点抑制剂）、卵巢癌（联合CAR-T细胞疗法）、结直肠癌以及视网膜母细胞瘤（玻璃体内注射，通过眼内注射给药）。

FDA此前已授予VCN-01用于胰腺癌的孤儿药资格认定和快速通道资格认定。