晚期脑膜转移新突破：美国MSK斯隆癌症中心通过新药Deferoxamine使患者高质量存活两年！

发布时间：2026-02-02 作者：盛诺一家更新时间：2026-02-02

摘要

长期以来，癌症脑膜转移几乎被视为一种“无解的局面”，医学上一直缺乏真正有效的治疗方法。多数情况下，医生能做的，只是尽量缓解症状，减轻患者的痛苦。

也正因如此，在很多医生和患者的认知中，一旦发生脑膜转移，往往意味着病情已经进入极其危险的阶段。

但在今天，这面竖立在无数癌症患者面前、将阳光遮挡住的“叹息之墙”，或许已被美国的科研人员破开了一道缝隙。

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来源：AI原创生成

所谓脑脊液，我们可以理解为充满在大脑和脊髓周围空腔中的液体，起到保护和缓冲作用。一旦癌细胞侵入这里，治疗会变得非常困难——因为人体的中枢神经系统，已经被癌细胞大军“攻破”。

卡洛斯（Carlos Veras）正是一名脑脊液中被检出癌细胞的晚期肺癌患者。

他曾被医生“判决”只剩下几个月生命；而如今两年过去了，他依然活着，而且生活质量很高。

这一切，得益于纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心（MSK斯隆，盛诺一家官方签约合作医院）的神经肿瘤学家阿德里安娜（Adrienne Boire）博士和计算生物学家达娜（Dana Pe’er）博士的倾力帮助。

作用。

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阿德里安娜博士、卡洛斯和达娜博士（从左到右）

两位教授经过十多年的合作研究，终于找到了一个办法，能让癌细胞在患者的脑脊液中无法生存。

*计算生物学是一个‌计算机科学、数学与生物学的交叉学科专业‌，专注于开发和应用计算方法（如数据分析、数学建模、计算机仿真）研究生物系统的结构与行为。

在过去十多年里，阿德里安娜博士一直专注于研究棘手的脑膜转移。这类转移不同于一般的转移性肿瘤，往往不会形成清晰可见的肿块，而是呈现弥漫分布状态，几乎无法彻底清除。

长期以来，脑膜转移患者的治疗选择极其匮乏。

如今，阿德里安娜博士经过多年艰难而细致的研究，加上与计算生物学家的深度合作，终于推动了一项新的临床试验，针对的正是长期被认为“几乎无法可医”的脑膜转移。

这是一项1期临床试验，入组患者数量并不多。研究的主要目标，是确认新疗法的安全性和药物剂量（兼顾安全和有效性）。

具体治疗方法是将一种名为去铁胺（Deferoxamine，简称DFO）的药物，通过“鞘内注射”（腰椎穿刺注射）的方式直接送入脑脊液中。

这是该药物首次用于治疗脑膜转移癌，并采用鞘内注射的方式。目前，已有多名患者的生存期比原本预期延长了数月，有些甚至超过一年。

“我一直梦想着，有一天能在实验室里找到一些真正能对患者生命产生意义的发现。”阿德里安娜博士说，“这个问题绝非一人能解决，因此，MSK斯隆开设了专门研究脑膜转移的实验室。”

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阿德里安娜博士与卡洛斯

阿德里安娜博士和达娜博士进行了合作，试图找到关键的问题：

人类的脑脊液中几乎没有营养，那么癌细胞究竟是如何活下来的？

她们通过对患者样本的深入分析，再借助复杂的计算方法，终于找到了答案。

大脑和脊髓周围，本就缺乏普通细胞赖以生存的营养。这是因为它们被血脑屏障（大脑的“安检门”，防止毒物进入）保护着。

通过研究，他们发现了一种关键蛋白——C3。

这种蛋白能改变血脑屏障的通透性，让血液中的营养“漏”进脑脊液，为癌细胞生存提供了条件。但问题是——脑脊液中，还有大量免疫细胞。它们的数量远多于癌细胞。按理说，癌细胞并不占优势。

借助单细胞分析技术，研究团队终于看清了真相：脑膜转移癌细胞会大量制造一种蛋白，叫LCN2。这种蛋白的作用说白了只有一个：抢铁！

铁是癌细胞存活下去必不可少的元素。当这种蛋白大量存在时，癌细胞就宛如手持着强力磁铁一般，把有限的铁都吸走，免疫细胞根本抢不过。

基于上面的发现，阿德里安娜博士提出了一个想法：如果把铁统一“收走”，癌细胞是不是就活不下去了？

说干就干。在动物试验中，她把一种铁螯合剂（可以“抓住铁”，让细胞无法使用）直接注入了脑脊液。结果显示，确实有效！2021年，阿德里安娜博士启动了人体临床试验，结果同样振奋人心。

患者通过一种叫Ommaya储液囊的装置用药。这是一个埋在头皮下的小装置，可以反复、安全地绕过血脑屏障，把药物送入脑室。

卡洛斯在2024年2月加入试验时，已经因晚期肺癌脑膜转移坐上轮椅，疼痛难忍。

在另一家医院确诊后，他被转诊到博伊尔医生这里。

“我见到她的那一刻，感觉像看到了天使从天而降。”卡洛斯说道。

治疗开始的第一个月，他每周用药一次，之后改为每两周一次。每次用药只需5-10分钟。

两年后，71岁的卡洛斯还能够自己坐公交往返医院。他每天散步，陪孩子们玩，一年能旅行一次，生活质量很不错。

卡洛斯很清楚，这项试验仍是试验性的，也没办法保证长期控制肿瘤。但他珍惜这段原本不该存在的时间。

“当你被告知疼痛来自癌症时，会觉得一切都结束了。我从没想过，两年后我还能过这样的生活。”卡洛斯说。

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卡洛斯和他的两个女儿

患者身上实实在在发生的变化，也让阿德里安娜博士非常欣慰。

“过去几乎没有什么专门研究脑膜转移的临床试验。虽然新疗法并不能治愈癌症，但当你看到患者能远远活过预期寿命时，那种感觉令人无比兴奋。”她说。

关于美国纪念斯隆凯特琳癌症中心

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美国纪念斯隆凯特琳癌症中心

盛诺一家官方签约合作医院——美国纪念斯隆凯特琳癌症中心，成立于1884年，拥有140年的悠久历史，是全球古老的大型私立癌症中心。

医院前身是位于纽约曼哈顿上西区的纽约癌症医院。20世纪40年代，通用汽车公司的两位前高管联手创建了美国首屈一指的生物医学研究机构——纪念斯隆凯特琳研究所，并在1980年并入纪念斯隆凯特琳癌症中心，使后者成为一家集科研与治疗为一体的、成果卓著的癌症中心。

中心有120多个研究实验室，同时领导上千个儿童和成人癌症临床研究项目，并致力于将实验室的重要研究发现加速应用于患者的临床治疗。从1980-2012年，就研制了9种获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的药物，这样的成功率是其他癌症中心无法匹敌的。

在纪念斯隆凯特琳癌症中心，每年诊治400多种癌症亚型的患者，不管多么罕见的癌症，在这里可能都有丰富的诊治经验。

如果您希望快速转诊至美国纪念斯隆凯特琳癌症中心获得优质医疗服务，或预约该院专家提供远程咨询，获取国际前沿医疗方案，请拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们。

参考来源

https://www.mskcc.org/news/leptomeningeal-metastasis-lm-clinical-trial-offers-treatment-for-lung-cancer-patient

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