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罕见病如何医治?出国寻找新的治疗方向

时间:2023-09-19  作者:盛诺一家


罕见病(Rare Disease),是指患病率相对较低的疾病,通常根据特定地区或人口来定义。在美国,罕见病通常是指每10,000人中不到200人患病,而在欧洲,这个数字通常是每2,000人中不到1人患病。罕见病可以具有多种不同的病因,包括遗传因素、环境因素、免疫因素等。目前很多新药物、治疗方法已经在美国或日上市或投入临床使用,一直为治效果果担心并希望得到有效治疗的患者,可以把目光投向国外,出国看病将带来新的治疗希望和转机。


罕见病出国治疗

来源:摄图网


为什么罕见病如此难以治疗?

罕见病(也称孤儿病)是一个世界性的难题。目前,全球登记在册的罕见病病种就有7000多种。在中国,罕见病患者的处境十分危急,大部分患者无法得到有效治疗,特别是对于进展迅速的罕见病患者,很难活到成年。

罕见病的发病症状很难与其他疾病的症状进行区分,一般都表现为:走路踉跄、视力下降、脑瘫、发育不良等。在这种情况下,普通的神经科医生或儿科医生的现有的经验和知识,是无法及时诊断这种疾病的;绝大部分患者很难得到迅速确诊,从而导致治疗的延误。罕见病患者需要由罕见病专家、遗传学专家进行专业的检查,以及时、准确的诊断病情。特别是部分罕见病,只能通过基因检测进行诊断。

更不幸的是,大部分罕见病患者就算被正确诊断,也缺乏有效的治疗方案。治疗只能缓解症状,无法根治。因为罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少有药企愿意从事罕见病的药物和治疗技术的研发。

好消息是,国外一些医院为这些患者带来了新希望!国外在罕见病的诊断和治疗方面一直走在世界前沿。


国外医院罕见病治疗有哪些优势?

前沿的基因检测+解析技术

国外有先进的创新基因测序平台,精准检测罕见病和遗传疾病。可以更快、更准确的进行DNA扫描、分析,在保证检测准确性的同时,将检测速度大大提升,患者可以在不到二周的时间内收到基因检测结果。

除了使用前沿的基因检测技术外,国外医院还建立了完整的基因数据库之一,可以将患者的基因检测分子信息与数据库的信息进行快速比较、分析,帮助患者高效、准确、快速的确诊,争取更多宝贵的治疗时间。

干细胞移植和基因疗法

对于原发性免疫缺陷患者来说,干细胞移植是唯一有效的治疗方法。一些国家通过检测基因分子信息,对错误突变进行微调,实施精准匹配的干细胞移植,从根本上治疗原发性免疫缺陷。

对于可确定致病基因突变的罕见病,基因疗法是目前较前沿的治疗技术。基因疗法(Gene Therapy)是指通过将正常基因导入患者的机体细胞中,以取代突变基因;或产生功能性蛋白,恢复细胞的正常功能,达到治疗疾病的目的。

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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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