腿疼、发烧竟患上“癌王”？！这种癌凶险万分，很多人却忽视了…

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神经母细胞瘤究竟是一种什么病？为什么专挑年幼的儿童下手？它真的很难治愈吗？

图源：英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）官网（参考资料[2]）

神经母细胞瘤是蕞常见的儿童颅外实体瘤[1]，也是第二大儿童常见的实体瘤，仅次于脑瘤。[2]

据重庆医科大学附属儿童医院公众号文章数据，神经母细胞瘤的发病数约占中国所有儿童恶性肿瘤的8%-10%。[3]

这是一种源于交感神经系统中未成熟神经细胞的癌症，多发于婴儿和5岁以下的儿童。[4]一般发病部位为腹部，多见于肾上腺，有的也发生在颈部、胸部、腹部或盆腔的神经组织里，甚至会转移到骨髓、骨骼、淋巴、肝脏以及皮肤等其他器官。[1]

神经母细胞瘤的侵略性很强、恶性程度很高、治疗难度很大，因此致死率很高，被称为“儿童癌症之王”。

在国内，很多家长压根没有听说过这种病，并且神经母细胞瘤的初期症状并不典型，很容易被误认为一些儿童常见病的症状，因此没有引起家长们的警惕，耽误了治疗。

那么，神经母细胞瘤是否有迹可循呢？

其实是有的。下列可疑症状，家长们应提高警惕，及时带孩子检查。

神经母细胞瘤多发于腹部，孩子可能会出现以下异常情况：腹部莫名鼓胀，但按压并不会感到疼痛；感到腹部疼痛，但长时间不觉得饿，甚至出现体重下降的情况。

由于体内肿瘤生长，孩子排便也有可能出现异常，造成便秘、腹泻；如果肿瘤位于盆腔，还可能出现排尿困难。

由于肿瘤会压迫血管，造成局部静脉或淋巴管回流障碍，因此容易造成孩子出现面部、脖颈、手臂和胸部莫名肿胀；如果肿瘤位于下腹部或盆腔，还可能引起腿部水肿；有些男孩还会出现阴囊水肿。

如果肿瘤长在胸颈部，会压迫交感神经，可能引起霍纳综合征，出现单侧眼睑下垂、抬起困难的现象，另外两只眼睛的瞳孔看起来可能一个大一个小。

如果肿瘤位于颈部，容易压迫气管或食管，使孩子出现咳嗽、呼吸不畅或吞咽困难等情况。

如果肿瘤位于脊柱附近，可能会影响到孩子的肢体感觉能力和行动能力，出现手脚活动能力下降甚至失去知觉的严重情况。

如果肿瘤位于颅内，孩子可能会出现头晕、头痛、恶心、呕吐、视力模糊甚至意识不清等更严重的情况。[5]

据重庆医科大学附属儿童医院报道，早期神经母细胞瘤（低危和中危）的治疗效果比较理想，总体治愈率超过了80%，但高危和复发难治型神经母细胞瘤的治愈率仅为30%左右。[3]

图源：摄图网

神经母细胞瘤难治的主要原因有以下几点：

神经母细胞瘤的严重程度在个体之间存在很大的差异性，每个患儿的情况都不尽相同，因此整体治愈率和患者五年生存率很低。[6]

目前治疗神经母细胞瘤的主要方式是通过手术切除肿瘤，但这类肿瘤往往沿着血管和邻近器官一同生长，一些比较小的肿瘤组织很容易遗留下来，造成了术后复发的隐患。[2]

据英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）神经母细胞瘤临床主任Giuseppe Barone 医生介绍，大多数神经母细胞瘤患儿在治疗过程中或治疗完成后都有可能复发或恶化，高风险神母细胞瘤患儿的复发概率高达50%左右！[1]

对于神母细胞瘤这种罕见又复杂的儿童癌症，每一个患儿的病情都是不一样的，通常需要包括外科、内科、放疗科、移植科以及影像科、病理科、营养科、心理科、疼痛科等多学科联合诊疗，特别是高危神经母细胞瘤患儿，往往需要多轮复杂而密集的治疗。[7]

同时，每一个患儿身体对治疗的敏感性、耐受性也不同，要想获得更佳的治疗结果，需要针对性、个体化的治疗方案。

在欧美发达国家，神经母细胞瘤的5年生存率相对更高。

据美国国立卫生研究院（NIH）官网显示数据，在美国，含低、中、高风险在内的所有神经母细胞瘤和神经节母细胞瘤患者的5年生存率，已达79.3%，几乎等同于国内纯低风险患者的生存率。

另据英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）官网数据，该院低风险和中风险神经母细胞瘤的5年生存率为80%-95%，即便是高风险神经母细胞瘤，5年生存率也有50%-60%。[8]

为什么美国、英国的治疗数据更高？究其原因，一方面是成熟的多学科诊疗模式，另一方面是层出不穷的新药和新疗法。

以美国为例，2015年，美国FDA就批准了免疫疗法ch14.18（商品名：Unituxin）上市，用于联合GM-CSF、白介素-2与维甲酸（RA）治疗儿童高风险神经母细胞瘤。

2020年，FDA又加速批准Naxitamab（Danyelza）用于联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，治疗1岁以上的复发或难治性高危神经母细胞瘤患者。[9]

2021年12月，美国圣犹达儿童研究医院一项临床试验中使用的一款现场生产的新型单克隆抗体，使高危神经母细胞瘤儿童的存活率增加了约20%。[4]

再比如英国，在大奥蒙德街儿童医院（GOSH），除了手术、化疗、放疗等传统治疗方法外，还可以为高风险和复发性神经母细胞瘤患儿提供复杂性手术、定制化疗（免疫治疗）及一系列实验性治疗，包括间位腆代苄胍(MIBG)疗法、间变性淋巴瘤激酶(ALK)抑制剂疗法，等等。[1]

2021年2月， GOSH又发布重大研究成果，针对神经母细胞瘤的病因起源等重要问题，确定了所有的神经母细胞瘤都起源于一种单一类型的胚胎细胞——交感神经母细胞（sympathoblasts），新药物靶标被确定。[6]

英国大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 是一所世界闻名的儿童医院，在美国《新闻周刊》新公布的2022年全球医院儿科排行榜中，GOSH排名欧洲第一，每年接诊来自全球80多个国家的超过5000位疑难杂症及罕见病患儿。[10]

图源：英国大奥蒙德街儿童医院（GOSH）官网

近年来，GOSH开始接收越来越多来自中国的患者，并与盛诺一家签约合作，为中国患儿家庭赴英治疗开通了绿色通道；同时，通过远程医疗服务，帮助中国患儿家庭与GOSH多学科专家进行视频“面对面”深度沟通，提供专业的诊疗意见。

目前，GOSH的国际患者转诊服务仍正常开通，医院的各项安全措施十分完备。另外在临床允许下，部分看诊也可以通过线上的形式进行。