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  • 好消息:这种可致顽固性癫痫的罕见病有了头一种获批药物!

    时间: 2021年3月2日  浏览:117次  来自:盛诺一家 返回上页

    近日,美国FDA批准Nulibry(fosdenopterin)注射剂,用于降低A型钼辅因子缺乏症患者的死亡风险。

    这是一种罕见的遗传代谢疾病,通常在出生后几年内出现症状,会造成顽固性癫痫、脑损伤甚至死亡。

    “本次批准标志着,这种致死性疾病头一次有了获批的疗法,”FDA罕见病、儿科和泌尿和生殖医学办公室主任Hylton V. Joffe说道。

     

    关于A型钼辅因子缺乏症:

     

    A型钼辅因子缺乏症患者会出现严重且进展迅速的神经系统损伤,包括顽固性癫痫、喂食困难及肌肉无力。这是因为毒性亚硫酸盐代谢物蓄积在中枢神经系统。大多数患者会在儿童早期死于感染。

    在Nulibry获批前,患者能接受的治疗选择只有支持性护理,以及疾病并发症的对症治疗。

    A型钼辅因子缺乏症的患者不能生成一种叫做环吡喃单磷酸(cPMP)的物质,而Nulibry正是一种可以替代缺失的cPMP的静脉药物。

     

    Nulibry的有效性:

     

    Nulibry治疗A型钼辅因子缺乏症的有效性已经在试验中确定。该试验对比了13名接受治疗的患者,以及18名相匹配、但没有接受治疗的患者。

    结果显示,接受Nulibry治疗的患者,3年生存率达84%;而没有接受治疗的患者,3年生存率只有55%。

     

    Nulibry的安全性:

     

    治疗常见的副作用包括静脉输注管相关的并发症,以及发热、呼吸系统感染、呕吐、肠胃炎和腹泻。

    在动物实验中还观察到Nulibry具有光毒性,也就是某些光(如太阳光)会对皮肤和眼睛造成伤害。因此,接受Nulibry治疗的患者应避免暴露于太阳光下,必须在太阳下时需涂防晒霜,穿防晒衣,戴墨镜等。

     

    来源:

    本文编译自FDA官网发布的《FDA Approves First Treatment for Molybdenum Cofactor Deficiency TypeA》

    原文链接:

    https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-molybdenum-cofactor-deficiency-type


    编者按:


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    本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权


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