软组织肉瘤新药获孤儿药认定，副作用和耐药性都较小

时间：2021-01-12  作者：盛诺一家

软组织肉瘤是一种较为少见的肉瘤类型，来源于脂肪、筋膜、肌肉和淋巴血管等身体组织。软组织肉瘤多发于中老年人，不过其他年龄段也多有病例。值得注意的是，软组织肉瘤多为恶性，不同年龄肿瘤类型也有所不同。近日，美国FDA授予annamycin治疗软组织肉瘤的孤儿药认定，研究发现该软组织肉瘤新药的副作用和耐药性都较小，治疗效果显著。

Annamycin是新一代蒽环类药物，目前FDA已经批准一项1b/2期试验，评估annamycin治疗一线治疗后出现肺转移的软组织肉瘤患者的效果。

批准这项临床试验的原因是annamycin在动物实验中取得了较好的结果，包括美国癌症研究协会2020年会上公布的数据，以及一项10月份发布的独立实验室数据。

美国癌症研究协会上公布的结果显示，annamycin治疗使得模型肺部的药物吸收度高且持久，annamycin在肺肿瘤内保持高度的体内活性。抗肿瘤活性包括抑制肿瘤进展，直至肺部肿瘤完全清除，以及延缓肿瘤生长和复发，显著改善生存。

Annamycin带来的中位生存期为87.5天，而生理盐水对照组的中位生存期只有21天。

除了这些数据，独立实验室数据显示，相比软组织肉瘤一线标准化疗多柔比星，annamycin在肺内的蓄积水平要高出5-34倍。

尽管annamycin的安全性还没有在肉瘤患者中进行评估，在血液肿瘤中的临床数据显示该药物几乎没有心脏毒性，此外，该药物还能避免多种药物耐药机制。而心脏毒性和耐药往往是包括多柔比星在内的前一代蒽环类药物的常见局限。

种种因素表明，annamycin有可能是一种重要的治疗，有助于解决软组织肉瘤肺转移患者的重要需求。

Annamycin被研发出来治疗复发或难治急性髓细胞白血病（AML），此前也已经被授予AML的孤儿药认定。

不过值得一提的是，由于制度审批等原因，海外新药短时间内是无法在国内上市的，这无疑将加大国内软组织肉瘤患者的治疗难度。国内对于孤儿药的研发力度较小，软组织肉瘤治疗效果也不尽人意。因此，国内的软组织肉瘤患者通过盛诺一家，前往海外看病是更加明智的选择。毕竟美国治疗软组织肉瘤等罕见病的药物种类更加丰富、医疗器械更加先进。

参考链接：

https://www.firstwordpharma.com/node/1787066?tsid=4

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-annamycin-in-soft-tissue-sarcomas