基因疗法治疗癌症和遗传疾病，实现重大突破！

时间：2020-10-09  作者：盛诺一家

近些年来，医学的不断发展让更多癌症新疗法步入大众视野。其中，基因疗法便备受各界关注。基因疗法通过将外源正常基因导入靶细胞，已达到治疗的效果。基因疗法对于因基因引起的遗传疾病和部分癌症，有较为明显的疗效。之前在治疗癌症和遗传疾病领域上，基因疗法并没有重大突破，表现平平。不过伴随研究的不断深入，海外的研究人员发现基因疗法治疗癌症和遗传疾病，有其他疗法不能比拟的优势，前景十分广阔。

近日，一个由加州大学洛杉矶分校（简称UCLA）领导的研究小组报告称，他们已经研发出一种新方法，可以安全、快速、经济地将DNA导入干细胞和免疫细胞。

据《美国国家科学院院刊》报道，该方法可为科学家提供一种为癌症、遗传疾病和血液病患者开发基因疗法的新工具。

UCLA 化学和生物化学、生物工程和材料科学与工程的杰出教授Paul Weiss说：“我们正在研究如何将基因编辑工具高效、安全、经济地植入细胞。我们希望在不使用病毒、电击疗法或会撕裂细胞膜并杀死许多细胞的化学物质的情况下，将它们放入大量细胞中。到目前为止，我们的结果是十分积极的。”

研究详情

在目前的实践中，用于基因治疗的细胞需要被送到专门的实验室，可能需要长达两个月的时间来产生个性化治疗。而且这些治疗都很昂贵，一个患者的单一治疗方案，费用可能会达到数十万美元。

“我们希望正在研究的方法可以在不久的将来，实现在病患床边进行治疗所需的细胞分析。”Weiss博士说。

这种方法可以和能以惊人的精度编辑DNA的基因工程技术CRISPR结合使用。然而在现阶段，如何在医学治疗中有效、安全、经济地使用CRISPR仍是一个挑战，而这个新方法的出现或许能够解决这些问题。

这项技术使用高频声波和数百万细胞相结合，这些细胞通过细胞培养液中的“声波流体设备”流动。该设备是研究团队在研究过程中发明的，它的内部是微型扬声器，可将电信号转换为机械振动，用于操纵细胞。

这一过程打开了细胞膜上的小孔，允许DNA和其它生物物质进入细胞，并使研究人员能够直接插入这些物质而不会直接接触细胞而破坏它们。

UCLA儿科临床讲师Dr. Steven Jonas把声波移动细胞的能力比作观众在音乐会中真正感受到声音的体验。

Jonas说：“在音乐厅，你可以感觉到低音——如果你可以感受到声音，细胞就可以感受到声波，我们可以根据需要设计声波来引导细胞。”Jonas任职于UCLA加州纳米技术研究院、UCLA琼森综合癌症中心和 UCLA再生医学干细胞研究中心。

研究人员将称为质粒的短链DNA输送到专门用于实验室研究的人体血细胞和造血干细胞中，并通过声流体设备泵送了数百万个此类细胞。质粒进入细胞后即可制成可能缺失或损坏的蛋白质，或者赋予细胞新的能力。

Weiss说：“当与新的基因编辑方法结合使用时，它使我们能够纠正疾病中错误编码的DNA序列。”他进一步解释说，用作基因编辑模板的质粒可以进行校正，因为它们具有所需蛋白质的正确编码序列。

UCLA化学和生物化学专业的研究生Jason Belling能够将质粒插入用于测试的模型细胞中，大约60％的实验当中无需进行任何化学和物理处理。

“与其他技术相比，这种技术的可行性非常高，”Weiss说，“但我们仍然希望提高效率，并正在朝着这一目标努力。”

临床应用前景

擅长治疗儿童癌症和血液疾病的Jonas说，这项研究有可能使患有癌症、免疫系统紊乱和遗传疾病的成人和儿童受益。

他还说：“如果这种疗法有效，那么这项研究就朝着将新疗法更广泛地推广到需要的患者迈出了重要的一步。传统上，我们已经通过化疗、手术、放疗和骨髓移植治疗了癌症。现在，我们正处于一个令人称奇的医学时代，在这里，我们可以使用各种类型的基因疗法来训练免疫系统对抗癌症。”

onas说，一些现有的治疗方法可以取出患者的T细胞，用一种编码受体的基因对其进行调整，使其能够靶向癌症。“我们希望能够提供‘运输服务’，帮助这些治疗细胞更好地触达患病细胞，”他说，“我想用这种方法改造的细胞来治疗我的患者。”

我国基因疗法的起步较晚，相关临床试验较少，可选择的手段也相对受限。因此，国内患者想在治疗过程中使用基因疗法，教好的选择是去美国等国家，接受更加全面和精准的治疗来提高疗效。盛诺一家是国内专业的出国看病医疗服务机构，和海外多家权威医院有深度合作关系。国内癌症或遗传疾病患者，可以通过盛诺一家前往美国看病，接受更新、更好的治疗。

文章来源：https://www.uclahealth.org/a-step-toward-a-more-efficient-way-to-make-gene-therapies-to-attack-cancer-genetic-disorders