Sarclisa联合用药获批上市，用于治疗多发性骨髓瘤

时间：2020-08-18  作者：盛诺一家

多发性骨髓瘤是一种浆细胞恶性增殖性疾病，患者会表现出经典的四联征即“CRAB”症状。治疗多发性骨髓瘤的主流方案有手术治疗和药物治疗，不过由于多发性骨髓瘤的患者比例较少，因此治疗多发性骨髓瘤的药物被誉为“孤儿药”。最近，Sarclisa联合用药获批上市，很好的弥补了多发性骨髓瘤治疗药物较少的空白。

2020年3月2日，美国食品药品监督管理局批准了赛诺菲Sanofi公司生产的Sarclisa（isatuximab-irfc）与泊马度胺pomalidomide和地塞米松dexamethasone联合，用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，这些患者先前已接受过包括来那度胺和蛋白酶抑制剂在内的至少两种药物治疗。Sarclisa是通过静脉输注给药的，是一种可与多发性骨髓瘤细胞CD38受体相结合的单克隆抗体，可帮助人体免疫系统攻击多发性骨髓瘤细胞。

以往多发性骨髓瘤的治疗选择主要包括一些非化疗药物、标准化疗药物、糖皮质激素和骨髓干细胞移植。具体使用哪一种治疗方案需要经过充分的权衡。骨髓干细胞移植有其局限性，主要体现在患者的年龄过高、合并其它一些严重疾病或由于身体的某些限制。

此次FDA根据一项III期临床试验的结果批准了Sarclisa，这种药物在这项试验中降低了40%的疾病进展或死亡风险。

该临床试验涉及307例复发和难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者至少接受过来那度胺和蛋白酶抑制剂两种治疗。其中一半的患者接受Sarclisa联合泊马度胺和小剂量地塞米松治疗，另一半仅接受泊马度胺和小剂量地塞米松治疗。Sarclisa的功效基于无进展生存期（PFS），即患者无癌症增长的存活时间。与仅接受泊马度胺和地塞米松的患者相比，接受Sarclisa联合泊马度胺和低剂量地塞米松的患者表现出PFS的改善，中位PFS为11.53个月，而仅接受泊马度胺和地塞米松组患者中位PFS为6.47个月(HR 0.596, p=0.0010)；同时，Sarclisa联合治疗组患者的总缓解率为60.4％；相比之下，仅接受泊马度胺和小剂量地塞米松的患者的总缓解率为仅为35.3％(p<0.0001)。

这项试验的主要研究者、美国丹娜法伯癌症研究所的临床试验部门主任Paul Richardson医学博士评价到，“大多数多发性骨髓瘤患者易出现病情复发，以及对现有疗法耐药，Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松治疗对于多发性骨髓瘤患者无疑提供了一种新的治疗选择和新的希望。”

服用Sarclisa的患者常见的副作用是中性粒细胞减少，即白细胞水平异常低下（发生频率96%），与输注相关的副反应（39%），肺炎（31%），上呼吸道感染（57%）和腹泻（26%）。

多发性骨髓瘤的治疗需要药物来控制病情，提高治疗效果。不过很多美国药物由于制度原因是在中国没有上市的，这对国内多发性骨髓瘤患者是不利的。因此，现在很多国内的患者都选择去美国治疗多发性骨髓瘤，希冀用更多种类的药物来控制病情。

参考资料：

1. Sanofi : FDA approves Sarclisa? (isatuximab-irfc) for patients with relapsed refractory multiple myeloma. https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2020/2020-03-02-19-51-16

2. FDA Approves New Therapy for Patients with Previously Treated Multiple Myeloma。

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-therapy-patients-previously-treated-multiple-myeloma