胶质母细胞瘤是成人最常见的原发性恶性脑肿瘤，具有高度侵袭性和极高的复发率，标准治疗后中位生存期仅约15个月，复发性患者的治疗选择极为有限。一项针对复发性胶质母细胞瘤的临床研究评估了新型免疫联合疗法的疗效，该方案将免疫检查点抑制剂与新型免疫调节剂联合使用，旨在突破脑肿瘤特有的免疫抑制微环境。研究结果显示，接受联合治疗的患者12个月总生存率达到52.2%，显著优于历史对照数据。其中部分患者实现了长期疾病控制，肿瘤在较长时间内未出现进展。联合治疗的安全性可控，免疫相关不良反应主要表现为乏力、皮疹和内分泌异常，大多数可通过标准管理方案处理。该研究首次证明了双免疫联合策略在复发性胶质母细胞瘤中的可行性和有效性，为这一难治性疾病的治疗带来了新的方向，后续更大规模的随机对照试验正在筹备中。

黑色素瘤是最具侵袭性的皮肤恶性肿瘤之一，NRAS突变是黑色素瘤中仅次于BRAF突变的第二常见驱动基因突变，但长期以来缺乏有效的靶向治疗药物。Daraxonrasib即RMC-6236是一种新型RAS靶向药物，通过独特的三元复合物形成机制选择性抑制RAS蛋白的活性形式。针对NRAS突变黑色素瘤的临床研究数据显示，该药在既往免疫治疗和靶向治疗失败的患者中展现出了明显的抗肿瘤活性，部分患者的肿瘤实现了显著缩小。与传统RAS通路抑制剂不同，Daraxonrasib直接作用于RAS蛋白本身而非其下游信号分子，理论上可以更彻底地阻断RAS驱动的致癌信号。安全性方面，常见不良反应包括皮疹和胃肠道症状，大多为轻至中度。该药物正在开展多项临床试验，除黑色素瘤外还覆盖胰腺癌、肺癌等多种实体瘤，有望成为RAS突变肿瘤的全新标准治疗。

结直肠癌是全球第三大常见恶性肿瘤，晚期患者的治疗选择仍然有限。新型靶向药物SOT109近日获得快速通道资格认定，为晚期结直肠癌治疗格局带来显著变化。SOT109针对的是结直肠癌中广泛存在的特定分子靶点，临床前研究表明超过90%的结直肠癌患者表达该靶点，意味着绝大多数患者可能从该药物中获益。该药通过创新机制阻断肿瘤细胞的生存和增殖信号，同时增强免疫系统对肿瘤的识别和攻击能力。初步临床数据显示，在既往多线治疗失败的患者中，SOT109单药或联合标准治疗展现出了令人鼓舞的抗肿瘤活性。安全性方面，药物耐受性良好，主要不良反应为轻至中度且可控。快速通道资格的获得将显著加速该药物的审评和上市进程，为晚期结直肠癌患者提供了一种具有广泛适用性的新型治疗选择。

CAR-T细胞免疫疗法在血液肿瘤中已取得显著疗效，但在实体瘤领域长期面临肿瘤微环境免疫抑制、抗原异质性等多重挑战。一项针对晚期实体瘤的临床试验取得重要进展，研究团队对CAR-T细胞的工程设计进行了优化，增强了其在实体瘤微环境中的存活能力和杀伤效率。试验中纳入的晚期实体瘤患者均为既往多线治疗失败后的难治性病例，接受单次CAR-T细胞输注后，约50%的患者实现了病情控制，包括肿瘤缩小和疾病稳定。部分患者在接受治疗后短期内即可观察到肿瘤负荷的明显下降。安全性方面，细胞因子释放综合征等CAR-T常见不良事件可控，未出现治疗相关死亡。这一结果表明，经过合理工程优化的CAR-T疗法有望在实体瘤治疗中发挥更大作用，尤其为缺乏有效治疗选择的晚期患者提供了新的希望。研究团队正在开展更大规模的临床试验以进一步验证。

CAR-T细胞免疫疗法在血液癌症中取得显著成功，但在实体瘤如胶质母细胞瘤中因肿瘤异质性问题屡屡遇挫。胶质母细胞瘤内部癌细胞各有不同标志物，难以找到统一靶点进行攻击。美国哈佛医学院研究团队开发的新一代CAR-T疗法CARv3-TEAM-E通过双重攻击模式解决这一难题，它既能识别EGFRvIII异常蛋白攻击携带该靶点的癌细胞，又能分泌TEAM分子攻击其他不携带EGFR的癌细胞。早期临床试验中，3名复发胶质母细胞瘤患者接受单次脑室内输注后，肿瘤出现快速显著缩小，部分患者在数天后即出现疗效，安全性良好无超过3级不良事件。但部分患者后续肿瘤再度进展，说明当前疗法仍需增强持久性，研究团队正在探索添加IL-12等增强方案。

上尿路尿路上皮癌（包括肾盂癌和输尿管癌）根治性肾输尿管切除术后，部分患者可能在膀胱内复发，这一特点给患者带来长期困扰。2026年7月，《柳叶刀·肿瘤学》在线发表了日本多中心III期随机研究JCOG1403的结果，研究聚焦于术后24小时内进行一次膀胱内吡柔比星灌注能否减少膀胱复发。研究纳入未治疗的0a至III期上尿路尿路上皮癌患者，随机分为术后早期灌注组和单纯观察组。中位随访4.3年后，灌注组3年无复发生存率为60.0%，观察组为47.0%，提示术后一次早期灌注与更低复发风险相关。安全性方面，最常见3-4级不良事件为血尿，发生率为4例，未观察到治疗相关严重不良事件或死亡。研究者提醒，该结果不能理解为灌注就不会复发，而是风险下降而非风险归零。术后是否需要膀胱灌注仍需综合评估手术方式、膀胱漏尿风险、病理分期、既往膀胱癌史等因素，且应在术前或围手术期与医生充分沟通，避免错过术后24小时内这一时间窗口。

微卫星稳定型（MSS）结直肠癌约占结直肠癌的绝大多数，但由于肿瘤微环境中缺乏足够活跃的抗肿瘤T细胞，传统PD-1免疫治疗对其几乎无效，被称为冷肿瘤。2026年7月，美国生物技术公司Agenus完成3.4亿美元私募融资，重点推进BOT/BAL双免疫组合在MSS结直肠癌新辅助治疗中的全球III期研究ROBBIN。BOT（Botensilimab）为Fc功能增强型CTLA-4抗体，BAL（Balstilimab）为PD-1抗体，两者联合旨在充分启动免疫反应并阻断免疫逃逸通路。在NEST和UNICORN两项新辅助研究中，BOT/BAL在MSS结直肠癌患者中显示出较高比例的深度病理缓解，约60%-70%的患者出现明显缓解，约35%-40%达到主要病理缓解，约30%达到病理完全缓解。资本采用了分阶段下注策略，首期到账约8500万美元，后续资金取决于临床节点进展。该研究计划纳入约850名高危II期或III期非MSI-H/dMMR结肠癌患者，旨在验证新辅助免疫治疗能否降低复发风险并延长生存期。如结果积极，将推动免疫治疗从晚期救援治疗前移至早期降低复发风险的位置，MSS患者可能首次进入免疫治疗核心受益人群。

美国FDA正式批准Gedatolisib（商品名Revtorpyk）联合氟维司群，可联合或不联合帕博西尼，用于治疗既往接受过至少1种内分泌治疗后疾病进展的HR阳性HER2阴性局部晚期或晚期乳腺癌患者,要求患者不携带PIK3CA基因突变。该批准基于VIKTORIA-1 3期临床试验数据,共纳入392名HR阳性HER2阴性晚期或转移性乳腺癌患者。研究显示,接受Gedatolisib联合氟维司群和帕博西尼三联方案的患者中,半数人肿瘤控制时间超过9.3个月,是氟维司群单药治疗组2个月的4倍以上。在肿瘤缩小方面,三联方案让32%的患者肿瘤大幅缩小或消失,而单用氟维司群仅为1%。Gedatolisib是一种可阻断PI3K/AKT/mTOR通路信号的前沿靶向药,能够瘫痪乳腺癌细胞的备用生存系统。常见不良反应包括口腔炎、中性粒细胞减少、恶心、呕吐、皮疹、疲劳、腹泻及血糖升高,需医生根据具体情况进行精细化管理。该方案为内分泌治疗耐药患者提供了新的有效治疗选择。

美国FDA正式批准广谱抗癌药塞尔帕替尼(Selpercatinib)用于RET基因融合阳性的晚期实体瘤治疗。塞尔帕替尼属于不限制癌症种类的广谱靶向药物,只要患者被检出RET基因融合,无论肿瘤原发部位在哪里,都可能适用。此次获批主要基于LIBRETTO-001临床试验数据,在75名RET融合阳性各类癌症患者中,塞尔帕替尼让47%的患者肿瘤大幅缩小或消失,且达到治疗反应的患者中,中位疗效持续时间达24.5个月。此外LIBRETTO-121试验探索了塞尔帕替尼用于儿童RET融合患者的治疗,结果显示部分患儿肿瘤缩小。塞尔帕替尼的获批进一步拓展了广谱抗癌药的应用范围,为RET基因异常驱动的各类实体瘤患者提供了新的靶向治疗选择。对于考虑该治疗的患者,关键第一步是进行基因检测确认RET融合状态,在医生指导下评估是否适合用药。常见广谱抗癌药还包括针对NTRK融合的拉罗替尼和恩曲替尼、针对MSI-H/dMMR实体瘤的帕博利珠单抗等。

免疫药物Jemperli（dostarlimab）属于PD-1抑制剂，可通过激活免疫系统识别并攻击癌细胞。该药适用于dMMR/MSI-H直肠癌患者，此类患者的癌细胞DNA修复系统存在严重缺陷，免疫治疗后反应格外显著。此前关键2期研究中，42名dMMR局部晚期直肠癌患者接受Jemperli单药治疗后，100%实现肿瘤全消失且持续无癌超过12个月。为进一步验证疗效，全球多中心AZUR-1临床试验纳入154名初治患者，仅用药9个周期约半年，最新数据显示该研究的12个月持续临床完全缓解率超过标准治疗历史数据，相当一部分患者实现无癌且至少维持12个月不复发。Jemperli的出现为直肠癌患者提供了不放化疗、不手术即可能治愈的新选择，同时该药针对妇科肿瘤、结肠癌、头颈癌等的研究也在同步推进中。