2026年5月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一项新的膀胱癌治疗方案：PD-L1免疫检查点抑制剂度伐利尤单抗（durvalumab，商品名Imfinzi）联合卡介苗（Bacillus Calmette-Guerin, BCG），用于治疗未经BCG治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者。这项批准基于一项名为POTOMAC的大型临床试验结果。数据显示，与单独使用BCG这一传统标准疗法相比，新组合方案能够将患者疾病复发、进展或死亡的风险显著降低32%。对于担心术后复发的高危NMIBC患者而言，这标志着一个重要治疗进展。它意味着在初始治疗阶段，有了一种更强有力的选择来预防疾病卷土重来。

2026年5月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pivekimab Sunirine（商品名Decnupaz），用于治疗成人母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（BPDCN）。BPDCN是一种极其罕见的血液系统恶性肿瘤。它常常先从皮肤异常开始，比如紫红色斑块、结节或像淤青一样的皮损。它不只停留在皮肤，还可能侵犯骨髓、血液、淋巴结甚至中枢神经系统。由于疾病少见、进展快、容易复发，过去患者可选的治疗手段非常有限，因此每一种新药进展都格外值得关注。Pivekimab Sunirine是一种靶向CD123的抗体偶联烷化剂药物，属于抗体偶联药物（ADC）的一种。该药所属公司为美国AbbVie（艾伯维）公司。

2026年5月27日，美国Nuvalent公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理Neladalkib的新药申请（NDA）。FDA同时授予该申请优先审评资格，并将《处方药用户付费法案》（PDUFA）目标审评日期定为2026年11月27日。这意外着FDA会优先审评这款新药，预计会在2026年11月27日前后，决定这款药能不能获批上市。Neladalkib是一款研究中的ALK高选择性抑制剂，用于治疗接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者。Neladalkib被视为新一代ALK靶向药，主要针对现有ALK药治疗后的耐药问题，也常被业内称为第四代ALK抑制剂候选药物。

2026年5月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准datopotamab deruxtecan-dlnk（商品名Datroway）用于治疗不可切除或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者，这些患者不适合接受PD-1或PD-L1抑制剂治疗。Datroway成为首个用于这类患者一线治疗的TROP2靶向抗体偶联药物（ADC）。

KRAS长期以来一直被认为是“无法成药”的靶点，但如今，新一代疗法正在逐渐打开局面。一些患者已经能够看到肿瘤缩小、生存期延长，而研究人员也正在努力解决耐药问题。近日，美国Karmanos癌症研究所和韦恩州立大学教授Asfar S. Azmi，在接受肿瘤资讯网站CURE®采访时，解读了KRAS是如何从曾经的“无法下手”，一步步变成如今能够被新药瞄准的治疗目标。

一项名为EV-302（又作KEYNOTE-A39）的全球III期临床试验，在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了其新的3.5年随访结果。数据显示，对于先前未接受过治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，Enfortumab Vedotin (Padcev)联合帕博利珠单抗(Keytruda)的治疗方案，展现了持久且卓越的生存获益，进一步巩固了其作为一线治疗新标准的地位。

5月18日，子宫内膜癌治疗领域传来一个令人振奋的消息。默沙东宣布：一项全球III期临床研究TroFuse-005达到双主要终点，ADC药物sacituzumab tirumotecan（简称sac-TMT，中文名芦康沙妥珠单抗）在部分晚期或复发性子宫内膜癌患者中，相比化疗显著改善了两个非常关键的疗效指标，这是全球首个在这一类子宫内膜癌患者中，相比化疗同时显著改善总生存期和无进展生存期的III期研究；也是首个在这一治疗场景下实现这一结果的ADC药物。

美国食品药品监督管理局（FDA）已正式受理一款名为Nogapendekin alfa inbakicept（英文商品名：Anktiva）的膀胱癌药物的补充生物制品许可申请（sBLA）。该申请旨在扩大其使用范围，联合卡介苗（BCG），用于治疗一类特殊的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者——经BCG治疗后无应答，且仅有乳头状瘤而无原位癌（CIS）的患者。FDA已将该申请的目标审评日期定为2027年1月6日。 如果获得批准，这款疗法将成为首个专门针对此类患者的、旨在保留膀胱的获批方案。

近日，美国Cullinan Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的新药CLN-049孤儿药资格，用于治疗复发/难治性急性髓系白血病（AML）。美国FDA的孤儿药资格，是授予那些用于预防、诊断或治疗罕见疾病或罕见状况的药物和生物制品。这类疾病或状况在美国影响的人群少于20万人。孤儿药资格可使申办方获得某些研发激励。

根据韩国SN Biosciences公司发布的新闻稿，在一项1b/2期试验（临床试验注册号：NCT07391813）中，研究人员已经开始为首例入组患者给药。该试验正在评估新药SNB-101用于广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者的疗效。广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）是指癌症已扩散到肺以外的其他器官，通常进展迅速，治疗难度大。