GOSH开创性基因治疗，让遗传性视网膜疾病患儿重见光明

时间：2020-03-03 作者：盛诺一家

出生时患有遗传性视网膜疾病（即Leber先天性黑蒙，LCA）的婴儿视力较差，并且视力会迅速恶化，许多人在童年时期就完全丧失了视力。GOSH的团队目前已经治疗了两名有这种情况的患者。

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GOSH儿童医院

该病会阻止眼睛细胞产生对正常视力至关重要的蛋白质，而基因治疗可以恢复正常蛋白质制造的能力。

这种改变儿童和成人生活的治疗方法叫做voretigene neparvovec，是头一个针对特定LCA遗传原因的新一代基因疗法，可以通过注射直接给药。试验中的许多患者通过这种疗法恢复了夜间视力。

该疗法将会先在曼彻斯特、伦敦和牛津的三个国家专科中心提供，并可在其他医院推广。GOSH和摩尔菲尔德（Moorfields）眼科医院正在提供联合服务，汇集两家医院的专业知识为儿童和成人提供治疗。

GOSH和摩尔菲尔德眼科医院的眼科顾问医生Robert Henderson说：“失明可能产生毁灭性的后果，尤其是对儿童和年轻人，但经过多年的研究，我们做到了这件令人难以置信的事，为头一批NHS资助的患者提供这项开拓性的基因治疗。”

“我们很高兴能把GOSH和摩尔菲尔德眼科医院的专家聚集在一起，治疗这种以前没有任何疗法的罕见疾病。这种先进的治疗方法，可以给生来就患有这种罕见疾病的儿童和年轻人带来巨大的变化。”

在英格兰NHS与诺华制药公司达成了一项协议，即为voretigene neparvovec提供资金后，患者将受益于这种药物。

预计这将使多达100位因特定基因突变而导致视网膜营养不良的患者获得治疗。

该药物将在新成立的Zayed儿童罕见病研究中心的伦敦中心进行现场研发，该罕见病中心将临床医生和研究人员聚集在一起，推动研发儿童罕见和复杂疾病的新疗法。

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盛诺一家访问GOSH儿童医院Zayed儿童罕见病研究中心

来源：本文编译自GOSH儿童医院官网

原文链接：

https://www.gosh.nhs.uk/news/latest-press-releases/first-children-have-gene-therapy-treatment-blindness-gosh

本文由盛诺一家原创编译，

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