降脂药Praluent获批，这类严重遗传病患者迎来新希望!

时间：2021-04-09  作者：盛诺一家

HofH是一种导致严重高胆固醇的遗传性疾病。Praluent不单独使用，而是与HoFH的其他治疗联用。

关于HoFH：

HoFH是一种罕见的危及生命的疾病，大约每25万人中有1人患有这种疾病。

HoFH患者在控制身体清除胆固醇的一小群基因中有两个突变。因此，患者血液循环中的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平极高，可高达500-1000mg/dl，是正常水平的四倍多。

HoFH患者在青少年或20多岁时可能会患上早发性心血管疾病，包括心脏病发作和心脏病，许多患者在使用其他降胆固醇药物后没有实质性改善。如果不积极治疗，患者可能在30岁之前死亡。

作用机制：

Praluent通过阻断前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin 9型（PCSK9）蛋白发挥作用。PCSK9控制低密度脂蛋白（LDL）受体的数量，LDL受体是一种蛋白质，帮助清除血液中的LDL-C，并使脂肪和胆固醇分解。

通过阻断PCSK9，Praluent可以更快地使LDL-C从血液中清除，从而降低胆固醇水平。Praluent每两周一次通过皮下注射给药。

有效性和安全性：

在一项为期12周的双盲随机试验中，评估了Praluent对HoFH成人患者的有效性和安全性。

在这项试验中，45名患者每2周接受一次150 mg的Praluent治疗，24名患者接受安慰剂。试验期间，这些患者也在接受其他治疗来降低LDL-C。

有效性的主要衡量标准是从治疗开始到第12周LDL-C的百分比变化。在第12周，接受Praluent治疗的患者LDL-C平均下降27%，而接受安慰剂的患者LDL-C平均上升9%。

Praluent的常见副作用是鼻咽炎(感冒)、注射部位反应和流感。Praluent治疗组患者中出现了严重过敏反应。

其他适应症：

Praluent起初于2015年获批。它还被批准用于降低心血管疾病成人患者需要住院治疗的心脏病发作、中风和不稳定心绞痛的风险。此外，Praluent被批准单独使用或与饮食或其他疗法一起用于治疗原发性高脂血症。

FDA将这项批准授予了再生元制药（Regeneron Pharmaceuticals, Inc.）。

来源：

本文编译自FDA官网2021年4月1日发表的《FDA approves add-on therapy for patients with genetic form ofseverely high cholesterol》

原文链接：

https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-approves-add-therapy-patients-genetic-form-severely-high-cholesterol-0

编者按：

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