震撼！晚期癌症患者化疗无效，用上新型靶向疗法，4个月肿瘤缩小70%！奇迹生还经历首次公开！

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摘要

2016年， 艾伦·库珀史密斯不幸被诊断为晚期低级别浆液性卵巢癌（LGSOC）。当时她的丈夫刚去世后不久，还有三个孩子正在上高中。

“我不能死，我必须战胜癌症。”艾伦说。

由于传统化疗无效，艾伦陷入了巨大危机之中。幸运的是，她随后在美国知名癌症中心——纪念斯隆凯特琳癌症中心入组了一项前沿靶向疗法的3期临床试验，用上了新方案。短短4个月，她的肿瘤就缩小了70%！

“我简直太幸运了，现在想起来都觉得兴奋。也许我还有机会看着孩子们长大，甚至见到我的孙子们。”艾伦说。

艾伦·库珀史密斯（来源：MSK斯隆官网）

关于低级别浆液性卵巢癌

艾伦所患的低级别浆液性卵巢癌（LGSOC），是一种非常罕见的卵巢癌亚型。它占所有卵巢癌病例的不到10%，并且在年轻女性中更为常见，尤其是20多岁或30多岁的女性。

之所以被称为“低级别”，是因为这类卵巢癌相较于其他亚型，恶性程度更低一些，肿瘤生长速度也会比较慢。

因此，即便是癌症已扩散的晚期，低级别浆液性卵巢癌患者的生存期往往也会比其他亚型更长。然而，也正是因为恶性程度较低，这类癌症通常对化疗反应较差（化疗通常专杀活跃度高的细胞）。事实上，化疗对它的有效率还不到20%。

新的靶向联合疗法出现

当我们下班回到家里，通常头一件事就是打开客厅的灯。这听起来非常简单，似乎只需要按一下开关。

来源：摄图网

但实际上，想点亮小小一盏灯，背后需要完整的“输电通路”支持。

癌细胞想要不断分裂增殖，其实也需要类似的“输电通路”（细胞生长信号通路），且长期保持畅通无阻。在艾伦所患的卵巢癌中，这条通路为：RAS→RAF→MEK→ERK。

来源：摄图网

显然，想要给癌细胞“断电”，只需要将其中一个环节斩断即可。

名为Avutometinib的靶向药，就是专门负责斩断RAF→MEK这个环节的。

不过科学家发现，即便用了Avutometinib，很多患者的癌细胞依然能够分裂增殖。经过研究发现，原来癌细胞还有一套“备用输电网”。也就是说，就算“主干线”上某一个环节被斩断，备用输电网也能很快让电流再次通畅。

在这套备用输电网里，名为FAK的“配电枢纽”非常关键。Defactinib正是一款专门破坏这个枢纽的靶向药。

艾伦在3期临床试验中，用上了Avutometinib联合Defactinib疗法。两药结合后，可更彻底地给癌细胞“断电”。该试验是由美国纪念斯隆凯特琳癌症中心的Grisham博士领导。

Grisham博士（来源：MSK斯隆官网）

*这项靶向联合疗法在2期RAMP201临床试验中，让31%的复发性低级别浆液性卵巢癌患者肿瘤大幅缩小。在这些肿瘤缩小的患者中，一半人能维持至少31.1个月病情不反弹。

新疗法是如何出现的？

Avutometinib联合Defactinib疗法的出现，起始于十多年前MSK斯隆的研究。

在2010年代初，癌症靶向疗法刚处于起步阶段。MSK斯隆的科学家敏锐地发现，在一些临床试验中，尽管大多数患者未能获益，但其中少数人用药后却疗效显著——有时甚至会出现一两名患者癌症全消失、之后不复发的奇特景象。

来源：摄图网

这类患者被称为“特殊反应者”。

MSK斯隆的科学家兼医生Solit博士说：“我们从那时起就着手研究这些特殊反应者的肿瘤和其他人的生物学差异。为什么他们能存活下来？其中的奥妙是什么？该如何将研究成果应用于提高患者靶向治疗的效果？”

Solit博士是蕞早关注低级别浆液性卵巢癌特殊反应者的研究者之一。他和其他研究人员一起分析了这些患者的肿瘤DNA，结果发现她们携带有MEK1蛋白缺陷。2015年，他们在《临床肿瘤学杂志》上发表了论文，指出：

MEK1基因突变或过度激活可能导致下游信号通路异常激活，从而促进癌细胞增殖。

Solit博士（来源：MSK斯隆官网）

其他实验室的科学家在此基础上进一步研究，蕞终发现同时使用两种靶向药治疗MEK1和FAK靶点，比单药会更有效。

*2025年5月8日，Avutometinib联合Defactinib疗法获得了美国药监局（FDA）批准，用于治疗曾经接受过系统性药物治疗的KRAS突变型、复发性低级别浆液性卵巢癌。

在MSK斯隆，类似这样的转化医学成功案例还有很多。这也是该中心能成为全球知名癌症中心的重要原因之一。

如今，现年62岁的艾伦正在享受自己美好的退休生活，晚期癌症并未将其打败。她有很多空闲时间去徒步旅行、参加喜剧俱乐部、与朋友共进晚餐。

“我非常喜欢MSK斯隆的医生们，他们不仅仅关注我的生存时间，也关心我的生活质量。”艾伦说道。

关于美国纪念斯隆凯特琳癌症中心

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心

盛诺一家官方签约合作医院——美国纪念斯隆凯特琳癌症中心，成立于1884年，拥有140年的悠久历史，是全球蕞古老的大型私立癌症中心。

医院前身是位于纽约曼哈顿上西区的纽约癌症医院。20世纪40年代，通用汽车公司的两位前高管联手创建了美国知名的生物医学研究机构——纪念斯隆凯特琳研究所，并在1980年并入纪念斯隆凯特琳癌症中心，使后者成为一家集科研与治疗为一体的、成果卓著的癌症中心。

中心有120多个研究实验室，同时领导上千个儿童和成人癌症临床研究项目，并致力于将实验室的重要研究发现加速应用于患者的临床治疗。从1980-2012年，就研制了9种获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的药物，这样的成功率是其他癌症中心无法匹敌的。

在纪念斯隆凯特琳癌症中心，每年诊治400多种癌症亚型的患者，即便是罕见癌症，这里也积累了丰富的诊治经验。

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参考来源

https://www.mskcc.org/news/new-drug-treatment-for-low-grade-serous-ovarian-cancer-lgsoc-sparked-by-decade-old-discovery