何弃疗？这8种红斑狼疮新药、新疗法，中、美、日正在研！

时间：2024-10-29 作者：盛诺一家

近日，一则“上海女子患红斑狼疮赴瑞士an乐死”的消息刷屏了，也让“红斑狼疮”这种疾病，继周海媚之后再次吸引了大众关注。

盛诺一家

（来源：搜狐新闻客户端）

红斑狼疮真的无药可治吗？

其实不然。虽然目前还没有明确有效的根治方法，但在全球范围内，关于红斑狼疮的临床研究很多，其中不乏效果显著的。如2023年12月9日，美国血液学会（ASH）官网就发布了一项令人振奋的研究结果：8名系统性红斑狼疮患者在接受单次输注CD19 CAR-T细胞治疗后，3个月后复查全部完全缓解。

盛诺一家

（来源：ASH官网）

“完全缓解”就是找不到任何病灶和病征。虽然不能说“治愈”，但至少已经让广大患者和家属看到了希望。也充分说明：通过药物治疗和生活方式管理，患者完全有希望控制症状，减少发作频率，防止器官损伤，继而等待医学进步，直到能够彻底攻克这种疾病的药物或疗法出现。

如果患者病情已经进展到现有药物和疗法都没有效果，也可以尝试直接申请入组临床试验，寻求最后的希望。

那么，当前全球有哪些关于“红斑狼疮”的临床试验正在开展？哪些临床试验已经结束、哪些临床试验又正在招募患者呢？

盛诺一家检索、统计如下，希望可以为有需要的患者提供信息参考：

1.临床试验药物/疗法：Dapirolizumab

概述：一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估Dapirolizumab对中度至重度活动性系统性红斑狼疮患者的疗效和安全性（PHOENYCS GO）
试验状态：已完成
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04294667

补充说明：Dapirolizumab pegol是一种新型的、无Fc段的抗CD40L药物，与标准治疗联合使用，在第48周达到了研究的主要终点，显示出比安慰剂更显著的疾病活动改善。

2.临床试验药物/疗法：奥妥珠单抗

概述：一项III期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估奥妥珠单抗对ISN/RPS 2003 III级或IV级狼疮性肾炎患者的疗效和安全性（REGENCY）
试验状态：在研（不招募）
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心（包括盛诺一家签约合作医院Mayo Clinic）
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04221477

补充说明：奥妥珠单抗（Gazyva）是一种经过工程化的II型人源化单克隆抗体，旨在结合到某些类型B细胞表面的CD20，通过靶向和清除这些致病的B细胞来减轻炎症，进而保护肾脏免受损伤，预防或延缓终末期肾病的发展。

3.临床试验药物/疗法：Litifilimab（BIIB059）

试验（1）

概述：多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期研究，旨在评估Litifilimab在接受非生物学类红斑狼疮标准治疗的活跃系统性红斑狼疮成年患者中的疗效和安全性（TOPAZ-1、TOPAZ-2）
试验状态：正在招募
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心（中、美、日）
试验链接：
1)https://clinicaltrials.gov/study/NCT04895241
2)https://clinicaltrials.gov/study/NCT04961567

试验（2）

概述：一项包括两个部分的无缝设计研究，A部分（第2期）/B部分（第3期）随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在评估BIIB059在具有活动性亚急性皮肤型红斑狼疮和/或慢性皮肤型红斑狼疮（伴或不伴系统性表现）且对抗疟药治疗耐药和/或无法耐受的患者中的疗效和安全性（AMETHYST研究）
试验状态：正在招募
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心（包括盛诺一家签约合作医院美国哈佛大学医学院合作教学医院百瀚和妇女医院）
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05531565

补充说明：Litifilimab（BIIB059）是一种存在于I型干扰素（IFN）细胞中的蛋白质，其靶点是BDCA2。此前，狼疮研究联盟资助的一项开创性研究发现，I型干扰素在引起炎症方面起着重要作用，是狼疮的主要驱动因素。

4.临床试验药物/疗法：氘可来昔替尼

概述：III期随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估氘可来昔替尼对活动性系统性狼疮红斑狼疮（POETYK SLE-1、POETYK SLE-2）
试验状态：正在招募
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心（包括盛诺一家签约合作医院美国哈佛大学医学院合作教学医院麻省总医院、克利夫兰医学中心、日本庆应义塾大学医院）
试验链接：
1)https://clinicaltrials.gov/study/NCT05620407
2)https://clinicaltrials.gov/study/NCT05617677

补充说明：氘可来昔替尼在国内的适应症是中重度斑块状银屑病。此前在欧洲风湿病学会年会（EULAR）上展示的数据表明，氘可来昔替尼达与安慰剂相比，显著更高比例的人在系统性红斑狼疮响应指数（SLE Responder Index, SRI）的评估下达到了所需的症状减轻标准。

5.临床试验药物/疗法：Ianalumab

试验（1）

概述：随机、双盲、安慰剂对照的多中心三期研究，旨在评估Ianalumab联合标准治疗在系统性红斑狼疮患者中的疗效、安全性和耐受性（SIRIUS-SLE 1、SIRIUS-SLE 2）
试验状态：正在招募
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心
试验链接：
1)https://clinicaltrials.gov/study/NCT05639114
2)https://clinicaltrials.gov/study/NCT05624749

试验（2）

概述：一项随机、双盲、安慰剂对照的延长期研究，旨在评估Ianalumab在系统性红斑狼疮患者中的长期安全性和耐受性（SIRIUS-SLE Extension）
试验状态：正在招募
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT06133972

试验（3）

概述：一项随机、双盲、平行组、安慰剂对照、多中心3期试验，旨在评估Ianalumab在标准治疗基础上对活动性狼疮肾炎（SIRIUS-LN）
试验状态：正在招募
试验阶段：3期
试验地点：全球多中心（包括盛诺一家签约合作医院美国Mayo Clinic、加州大学洛杉矶分校医疗中心、纽约特种外科医院）
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05126277

补充说明：Ianalumab（VAY736）是一种去岩藻糖化的单克隆抗体，靶向B细胞活化因子受体（BAFFR），通过增强的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）作用来清除B细胞，同时阻断BAFF:BAFFR介导的生存信号通路。在系统性红斑狼疮中，BAFF 通常过度表达，并与自身免疫病的发病机制密切相关。

6.临床试验药物/疗法：elsubrutinib、upadacitinib

试验（1）

概述：一项二期研究，旨在调查elsubrutinib和upadacitinib单独使用或联合使用（即ABBV-599）在中度至重度活动性系统性红斑狼疮患者中的安全性和有效性
试验状态：已完成
试验阶段：2期
试验地点：全球多中心（包括盛诺一家签约合作医院日本庆应义塾大学医院）
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT03978520

试验（2）

概述：一项二期长期扩展（LTE）研究，针对已完成M19-130二期随机对照试验（RCT）的中度至重度活动性系统性红斑狼疮患者，研究elsubrutinib和upadacitinib单独使用或联合使用（即ABBV-599）的安全性和有效性
试验状态：已完成
试验阶段：2期
试验地点：全球多中心（包括盛诺一家签约合作医院日本庆应义塾大学医院）
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04451772

补充说明：ABBV-599是一种新型组合疗法，包括elsubrutinib（一种选择性BTK抑制剂）和upadacitinib（一种JAK抑制剂），它们共同作用于系统性红斑狼疮相关的非重叠信号通路。上述2期临床试验结果显示：ABBV-599组合（elsubrutinib 60mg+upadacitinib 30mg）和upadacitinib单用（30mg）显著改善了疾病活动和复发情况，且在用药48周内安全性可接受。

7.临床试验药物/疗法：间充质干细胞（MSC）

概述：同种异体间充质干细胞治疗难治性狼疮
试验状态：正在招募
试验阶段：2期
试验地点：多家美国机构（包括盛诺一家签约合作医院美国西达-赛奈医疗中心）
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT02633163

补充说明：此前的1期试验结果显示，脐带来源间充质干细胞（MSC）输注是非常安全的，并可能对红斑狼疮有疗效。B细胞和GARP-TGFβ复合物的变化，提供了MSC可能影响疾病机制的新见解。

8.临床试验药物/疗法：CAR-T疗法

概述：BCMA-CD19 cCAR-T细胞治疗复发/难治性系统性红斑狼疮
试验状态：正在招募
试验阶段：1期
试验地点：广东省中山市人民医院、北京大学深圳医院
试验链接：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05474885

补充说明：这是一种双靶向BCMA CD19复合嵌合抗原受体（cCAR）T细胞疗法。13名参与者中，有12名接受了目标剂量，其中10名患有狼疮性肾炎。研究人员发现，所有接受目标剂量的参与者的自身抗体升高均被消除。这12名患者在医生总体评估中得分为0，并且在接受BCMA CD19 cCAR-T治疗后未服用任何狼疮药物，也没有复发。

结语：

据《中国系统性红斑狼疮发展报告2020》显示，我国现有系统性红斑狼疮患者100万，总数位居全球第一，发病率位居全球第二，平均发病年龄为30.7岁，女性患者数量约为男性的12倍。

在巨大的国民基数面前，再罕见的疾病，也有着庞大的患者群体。

红斑狼疮虽然难治，也还没有彻底根治的方法，但现代医学技术的进步日新月异，只要能够很好地控制疾病，与疾病赛跑，完全有可能等到疾病治疗情况改变的一天。30年前，国人还称癌症为“绝症”，但如今，很多癌症都已经有了较高的治愈可能，何况是被称为“不死的癌症”的红斑狼疮呢？

所以，坚持就是胜利！

【盛诺一家】 成立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构，提供出国看病、全球专家远程咨询、日本体检等服务。

海外医疗为什么首选盛诺一家？

稳健运营
深耕行业14年：实缴注册资本3,970万元，获红杉资本、中信里昂、腾讯等多轮注资。
权威认证
全球医疗资源：与美国MD安德森、梅奥诊所、麻省总医院、日本癌研有明医院等官方直签合作。
官方认证合规运营：唯一同时获日本MEJ AMTAC资质与外务省“身元保证机构”授权的中国机构。
专业服务
专业可靠：服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译。
智能匹配：自主研发专利“全球医疗资源匹配模型”，精准推荐医院与医生。
全流程个体化服务：从病历翻译、签证辅助、就医预约到境外陪同、生活支持全面覆盖。
全球服务网络：在中、美、英、日等地设有15个全资分公司与服务中心，提供落地保障。
客户至上
提供5%-40%医疗费用专属折扣，签约48小时可全额退款，出具风险告知，倡导理性就医。
良好口碑
合作企业：为华为、中国人寿、民生银行等知名企业提供海外医疗咨询服务。
媒体报道：多次获人民日报、CCTV、新华社报道，被人民网评为“出国看病机构第一名”。
客户信赖：盛诺一家已服务7000+重症患者家庭，60%客户通过老客户推荐，满意度高达99%。