康复12年！世界上头一位被CAR-T治愈的小女孩Emily已满19岁

时间：2024-05-31 作者：盛诺一家

Emily Whitehead，世界上头一位接受CAR-T疗法并成功治愈的患者，如今已满19岁，康复已达12年。

来源：Emily whitehead foundation官网

她在5岁时被诊断出急性淋巴细胞白血病（ALL），经传统治疗方法无效后，成为CAR-T细胞疗法的头一批受试者之一。

2012年，她的病情得到了突破性改善，癌细胞完全消失，这不仅挽救了她的生命，还为CAR-T疗法的成功铺平了道路。

如今，Emily不仅健康地生活着，还积极投身于癌症患者的公益事业，从重病缠身的儿童成长为积极乐观的抗癌代言人。

康复12年，Emily的故事不仅见证了医学奇迹，也激励了无数正在抗癌的患者。

逆袭生命的奇迹
Emily与CAR-T疗法的故事

2010年5月，年仅5岁的Emily被诊断出患有有急性淋巴细胞白血病（ALL）。

通常这种类型的白血病患儿有85%-90%的治愈机会，但是Emily经历了两次复发。她所患的白血病对治疗产生了抗药性，医生已经用尽了几乎所有方法，蕞终建议进行临终关怀，预计她只能再活几个星期了。

但Emily的父母不愿放弃，他们听说在费城儿童医院，有一种叫做CAR-T细胞疗法的实验性治疗，正在进行1期临床试验。

2012年4月，他们为Emily报名参加了这项临床试验。Emily成为了全球头一位接受CAR-T细胞疗法的儿童患者。

整个过程包括采集Emily的T细胞，对它们进行基因重新编程，使其能够识别并攻击癌细胞，然后将改造后的细胞重新注入Emily的血液中。

这种治疗方法此前从未有过，实验性很强，但却是Emily仅剩的治愈机会。

Emily接受CAR-T治疗

（来源：纪录片《手术两百年》视频截图）

令人难以置信的是，几周后奇迹出现了，CAR-T疗法奏效了。

Emily自此保持了长期无癌状态，1年、2年、3年……直到今年，已过去整整12年！

Emily的治疗经历引起了全球关注，她的故事被《纽约时报》和纪录片《Cancer: The Emperor of All Maladies》报道，奥斯卡获奖导演Ross Kauffman为其专门制作了一部3分钟的纪录片《Fire with Fire》，2015年时任美国总统奥巴马在白宫专门接见了她……

奥巴马在白宫接见Emily（来源：生物世界）

每年5月，Emily都会以拍照打卡的方式记录自己又健康存活一年，去年在记录满11年且满18周岁后，Emily宣布今后不再打卡纪念了。

来源：Emily whitehead foundation官网

在Emily以其个人名字命名的基金会Emily whitehead foundation官网上，赫然写着这样一句话——“Emily is alive today because of cancer research”，意为“Emily今天依然健康的活着，主要归功于癌症研究的不懈探索与努力”。

来源：Emily whitehead foundation官网

Emily已经开启新的生活，Emily的故事将带给更多癌症患者力量，Emily的基金会也将以多种方式帮助到更多癌症病人，在CAR-T疗法的助力下，书写出更多的医学奇迹！

来源：Emily whitehead foundation官网

从Emily的故事看CAR-T疗法的突破与未来

在现代医学的发展历程中，CAR-T疗法如一颗耀眼的明星，为癌症患者带来了曙光。通过Emily的故事，我们见证了CAR-T疗法的突破与未来，探索着癌症治疗的新前景。

自Emily成功获得治愈以来，CAR-T疗法已经得到了广泛的研究和应用，特别是在治疗血液癌症如白血病和淋巴瘤方面，表现出显著疗效。

目前，CAR-T疗法已被批准用于治疗多种类型的血液癌症，并且正在扩展到实体瘤的研究中。

来源：芝加哥大学医学中心官网

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准6款针对血液癌症的CAR-T疗法上市。

①Kymriah 于2017年8月30日获批上市，主要用于青少年、儿童患者，对于复发性、难治性以及青少年 B 细胞急性淋巴性白血病等有较好的效果。

②Yescarta 于2017年10月18日获批上市，用于复发性、难治性的特定类型成人大 B 细胞淋巴瘤患者，这是头一款主要针对非霍奇金淋巴瘤的CAR-T疗法。

③Tecartus 于2020年7月获批上市，主要用于复发性、难治性套细胞淋巴瘤患者，这是头一个获批针对套细胞淋巴瘤的CAR-T疗法。

④Breyanzi 于2021年2月获批上市，用于治疗至少经过两种其他全身性疗法后无应答或治疗后复发的部分大 B 细胞淋巴瘤成人患者。

⑤Abecma 于2021年3月获批上市，用于治疗经过4种或更多种先进疗法治疗的复发、难治性多发性骨髓瘤患者，是头一个获批上市的靶向BCMA的CAR-T疗法。

⑥Carvykti 于2022年2月获批上市，用于治疗既往接受过4种或更多种疗法治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体的成人复发性、难治性多发骨髓瘤患者。

来源：CityofHope希望之城

尽管CAR-T疗法在治疗血液癌症方面取得了巨大成功，但仍面临许多挑战。

例如高昂的成本和复杂的生产过程，限制了其广泛应用。每个患者的治疗都需要个性化定制，涉及复杂的基因工程技术，这使得治疗费用极为高昂。

其次，CAR-T疗法在治疗实体瘤方面的研究还处于初级阶段，如何克服实体瘤的微环境抑制，提升疗效，是未来研究的重要方向。

此外，CAR-T疗法可能引发严重的副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性反应。这些副作用需要在专门的医疗机构中进行严格监控和管理，以确保患者的安全。因此，科学家们正在研究更安全、更有效的CAR-T疗法，以减少这些潜在的风险。

通过持续的研究和技术进步，科学家们必将陆续克服这些挑战，使CAR-T这一革命性疗法惠及更多的患者。

重塑生命的奇迹
更多的“Emily”凭借CAR-T改写人生

在Emily获得治愈后，CAR-T疗法为越来越多的癌症患者带来了福音，他们复制了Emily的成功，创造了更多的生命奇迹。

这名晚期弥漫性大B细胞淋巴瘤患者（Scott McIntyre），在被医生告知仅剩约6个月生命、别无治疗选择之际，通过参加美国芝加哥大学医学中心的一项CAR-T疗法临床试验，成功打破了命运的“判决”，已奇迹般存活了6年，并且癌症再没有复发。

患者Scott McIntyre和他的妻子

（来源：芝加哥大学医学中心官网）

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《从仅能存活6个月，到实现无癌且无复发达6年，这种传奇疗法如何使他“绝处逢生”？》

这名多发性骨髓瘤患者（Ellen Reich），在用尽所有治疗手段、已没有任何治疗选择之际，通过参加美国哈佛大学医学院附属麻省总医院的一项临床试验，接受CAR-T疗法，成功实现无癌。

患者Ellen Reich

（来源：CancerToday杂志官网）

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《从没有任何治疗选择，到成功实现“无癌”，这种传奇疗法如何使她重获新生？》

这名年近70岁的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者（Therese McGee），在美国芝加哥大学医学中心成功通过CAR-T疗法摆脱了癌症困扰，现年72岁的她依然健康存活。

患者Therese McGee和他的丈夫

（来源：UChicagoMedicine公众号）

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《CAR-T疗法只适合年轻患者吗？来看这位72岁淋巴瘤患者的成功案例》

每一个“Emily”都值得拥有新生的机会。

让我们怀抱希望，共同期待CAR-T疗法的不断发展与完善，为更多癌症患者带来新的奇迹！

编者按：

如果您希望了解更多CAR-T疗法的前沿信息，或者前往美国哈佛大学医学院附属麻省总医院、美国芝加哥大学医学中心等知名医院寻求癌症等重大、复杂疾病治疗，请拨打400-678-8672，或在线联系我们，这些医院均是盛诺一家官方签约合作医院，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

参考资料：

https://emilywhiteheadfoundation.org/our-journey/

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