突遭癌症仅能活5年，用尽各种疗法之际，她如何通过参加临床试验用上一款新药，健康存活超过9年

时间：2024-05-10 作者：盛诺一家

摘要

来自美国加利福尼亚州橙县的Cindy Brown，2014年确诊了多发性骨髓瘤，医生判断她大概只能活5年。在先后接受了化疗、干细胞移植、放疗等多种治疗后，癌症不断复发。

已没有任何治疗选择之际，这名患者通过参加美国希望之城开展的一项临床试验，使用上新药Teclistamab，成功治愈了癌症，已健康存活了9年。

患者Cindy Brown接受采访（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图，参考资料[1]）

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身体莫名长出柚子般大的肿瘤，医生说只能活5年

2014年4月，48岁的Cindy Brown突然感到右侧髋部和腿部异常的疼痛。疼痛非常剧烈，以至于她根本无法躺下睡觉。

Cindy连续看了好几位医生，医生认为可能是她的脊柱出现了问题，例如神经受压或椎间盘突出。

经过一些治疗，虽疼痛有所缓解，但Cindy的病情却不断恶化。于是她又做了核磁共振，结果发现骶骨上竟然有一个葡萄柚那么大的肿瘤。

经过活检和进一步确诊，证实了Cindy所患为多发性骨髓瘤。

Cindy感到十分震惊，因为她的身体状况一向良好，并且几个月前她刚进行了常规体检，并未发现异常。这根本说不通，Cindy此前也从未听说过多发性骨髓瘤这种疾病，她感到心灰意冷。

医生告诉Cindy：“她大约只剩5年左右的时间了。”

小贴士

什么是多发性骨髓瘤？

多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌。正常的浆细胞位于骨髓中，是免疫系统的重要组成部分。当浆细胞癌变并失控生长时，这种情况通常被称为多发性骨髓瘤。

多发性骨髓瘤通常发生在65岁以上的人群中，随着年龄的增长，罹患风险会增加。

多发性骨髓瘤主要有以下几点特征，并且可能导致患者出现多种异常情况：

血细胞计数降低：可能导致患者贫血，感到虚弱和疲劳；还可能导致患者血液中的血小板水平降低，发生出血和淤血的情况；另外可能导致白细胞减少症，抵抗感染出现问题。

骨骼和钙质问题：可能导致患者的骨骼变得脆弱易折，出现骨折；还可能导致血液中的钙水平增加。

感染：由于患者体内出现了异常的浆细胞，导致无法正常产生能抵抗感染的抗体，从而无法保护身体免受感染。

肾脏问题：骨髓瘤细胞产生的抗体可能损害肾脏，导致肾脏损伤甚至肾功能衰竭。

来源：摄图网

先后接受化疗、干细胞移植、放疗等多种治疗，癌症不断复发

Cindy开始四处求医。一名肿瘤专家为她制定了标准治疗方案——糖皮质激素联合化疗。此外，Cindy还接受了放射治疗，以缓解骶骨的疼痛。如果疗效良好，各项指标符合标准，她将接受自己的干细胞移植（自体移植），以重新启动免疫系统。

治疗期间的Cindy Brown（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图，参考资料[1]）

治疗和相关的副作用使她被迫停止了工作。她的头发因为化疗开始脱落，虽然可以佩戴假发，但不仅于此，眉毛和睫毛也开始掉落……

治疗期间的Cindy Brown（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图，参考资料[1]）

很遗憾，Cindy对上述治疗并未产生良好的反应。她又被迫接受了3个月的化疗，采用了多达7种药物组合的强力治疗方案，之后再计划进行同种异体干细胞移植。

Cindy随后转诊到了美国希望之城（国际癌症研究与治疗中心），开始进行干细胞移植。

Cindy共接受了两种类型的干细胞移植：一种是自体移植，使用的是化疗前采集的自身的干细胞；9周后，还接受了另一种同种异体移植，来自她的一个哥哥的供体干细胞。

治疗期间的Cindy Brown（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图，参考资料[1]）

移植后的康复非常艰难，特别是在接受同种异体移植后，Cindy出现了严重的心力衰竭，差点失去生命。

那几周，Cindy和她的家人度过了一段担惊受怕的日子，好在医生进行了有效处理，Cindy挺了过来。

但进行干细胞移植后，Cindy还是经历了好几次复发。虽然医生尝试了一些方法，但只能短暂地起到作用。

之后Cindy的颚骨还出现了骨折，又接受了放射治疗。

2019年初，Cindy的手臂上又发现了一个肿瘤，并且这个肿瘤对化疗没有反应，她又在10月份接受了手术和放射治疗。

这样下去不是办法，Cindy必须尽快找到有效的治疗手段。但不幸的是，已经没有可用的治疗选择了。

临床试验带来曙光，通过一款新药，使她健康存活已达9年

就在这时，希望之城的多发性骨髓瘤专家Amrita Krishnan博士带来了一个好消息：希望之城正在开展一项1期临床试验，主要评估新药Teclistamab对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效。Krishnan博士是这项试验的领导者。Cindy很有机会参加试验。

Amrita Krishnan

希望之城橙县分院血液学执行医学主任

Judy & Bernard Briskin多发性骨髓瘤研究中心主任

血液学与造血干细胞移植系教授

临床专长：多发性骨髓瘤、造血干细胞移植

图源：希望之城官网

Cindy感到非常兴奋，这对她来说是一个很好的治疗选择，也给她带来了巨大的希望。

Amrita Krishnan博士接受采访（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图，参考资料[1]）

“我非常愿意参加临床试验，因为如果没有人愿意尝试新的方法，科学就无法进步。”Cindy说。Krishnan博士也表示：“Cindy一直是尝试新型多发性骨髓瘤治疗方法的先行者。对于已经接受过干细胞移植的多发性骨髓瘤患者来说，目前可用的治疗选择非常少。”

但参加临床试验也有很多的未知因素，例如药物是否安全、自己究竟能用上新药还是安慰剂、药物能否起效等。

基于这些考虑，Cindy也针对临床试验做了很多工作，了解学习了很多知识。

2020年3月，Cindy顺利加入到了这项1b期临床试验。幸运的是，她被分到了试验组，开始接受Teclistamab药物治疗。

治疗的头11天，她一直在医院中，接受了逐步增加的药物剂量，以确保能很好地耐受Teclistamab。随后转到了门诊继续接受治疗。

与先前的各种疗法不同，Teclistamab带来了持久的疗效，Cindy经历了从未有过的长期缓解，持续缓解时间达3年半。

而在副作用方面，也没有出现太大的问题。Cindy曾出现过呼吸道感染，但通过药物进行了很好的管理。

在接受采访时，Cindy已经58岁了，距离她查出癌症，已过去了整整9年。

Cindy感激地说：“多亏了Teclistamab，使我直到今天，一直过着正常的生活，可以继续运动，追求我的爱好，和家人朋友一起旅行，共度美好时光，而不是继续卧床养病。也衷心感谢希望之城，从开始的干细胞移植，到能够参加这项临床试验，感谢开拓这款疗法的研究人员，还有希望之城高度专业化的癌症护理。”

Cindy Brown在希望之城（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图，参考资料[1]）

在Cindy的整个治疗过程中，Krishnan博士也给予了她很大的帮助。Cindy说：“每一位多发性骨髓瘤患者的病情都不相同，因此能有一位专注于治疗我的个体病情的医生非常重要，并且她也帮助我在恰当的时间做了很好的选择，成功参加了这项临床试验，健康存活至今。”

Cindy Brown和Amrita Krishnan博士（来源：美国癌症研究协会（AACR）官网视频截图，参考资料[1]）

拓展阅读

Cindy使用的Teclistamab是一款什么药？

来源：摄图网

Teclistamab（商品名：Tecvayli）是由美国强生制药公司生产的一款新型多发性骨髓瘤免疫治疗药物，通过皮下注射给药。

Teclistamab是一种创新的双特异性抗体疗法，靶向BCMA和CD3两种蛋白。它的作用机制是利用患者自身的免疫系统，通过激活自身的T细胞，靶向多发性骨髓瘤细胞上的特异性抗原，从而诱导杀伤癌细胞。

2023年8月，欧盟委员会（EC）正式批准Teclistamab上市，作为复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者的单药治疗。患者先前需至少接受过3种治疗，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并在接受蕞后一种治疗后疾病出现进展。

2022年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Teclistamab上市，用于复发性/难治性多发性骨髓瘤成人患者。患者先前需至少接受过4种治疗，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体。

目前Teclistamab在我国还未获批上市，国家药监局还在审理中。

帮助Cindy治愈癌症的美国希望之城是一家什么医院？

美国希望之城（国际癌症研究与治疗中心）

（来源：CityofHope希望之城公众号）

City of Hope——美国希望之城（国际癌症研究与治疗中心）成立于1913年，是美国癌症治疗领域的领导机构之一，也是美国国家癌症研究所（NCI）指定的综合癌症中心之一。NCI的指定，认可了其在治疗癌症、罕见病、糖尿病等各种类型疾病治疗、研究和专业知识方面的卓越表现。

希望之城能够为患者提供个性化、全面的护理，以及专业、高质量的治疗。希望之城及其护理团队获得了美国护士资格认证中心颁发的“磁性医院”（Magnet recognition）认定。“磁性医院”是全球护理领域的的至高荣誉之一，该认定是对其在医疗服务和改善患者生活质量等方面的全面认可。

来源：希望之城官网

在希望之城，患者可以参加超过500项临床试验，以研究潜在的突破性治疗方法。根据其官网发布的消息，仅在今年，希望之城就已在临床试验中招募了超过6000名患者。这些临床试验为患者提供了潜在的治疗选择，也为重要的突破性疗法铺平了道路。

希望之城还是骨髓和干细胞移植方面的先驱，作为美国规模蕞大、蕞成功的项目之一，吸引了全美乃至全世界的患者前来就医。

此外，许多突破性的抗癌药物，包括Herceptin（赫赛汀）、Erbitux（爱必妥）、Rituxan（利妥昔单抗）及Avastin（贝伐珠单抗）等，都是在希望之城诞生的。另外在免疫疗法、CAR-T细胞疗法等方面，希望之城也走在了前沿。

编者按

美国希望之城（国际癌症研究与治疗中心）是盛诺一家官方签约合作医院，如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

参考资料：

[1]https://cancerprogressreport.aacr.org/report/survivor-journeys/cindy-brown-spending-quality-time-with-family-thanks-to-immunotherapy/

[2]https://healthtree.org/myeloma/community/articles/Healthtree-coach-cindy-brown-provides-hope-to-others

[3]https://healthtree.org/myeloma/community/articles/clinical-trial-a-personal-perspective-from-coach-cindy-brown

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