癌症患儿5年生存率高于全美平均水平，美国波士顿儿童医院是如何做到的？

时间：2024-01-17 作者：盛诺一家

近日，盛诺一家【全球专家系列公益直播】第131期特别邀请到美国哈佛大学医学院附属波士顿儿童医院的Leslie E. Lehmann医生和Stacey Cook医生，为大家带来了“儿童血液肿瘤前沿诊疗”主题直播。

直播现场

专家所在医院介绍

美国哈佛大学医学院附属

波士顿儿童医院

来源：波士顿儿童医院官网

Leslie E. Lehmann医生和Stacey Cook医生所在的美国波士顿儿童医院成立于1869年，是美国哈佛大学医学院蕞大的教学附属儿童医院，也是盛诺一家签约合作医院。

在《美国新闻与世界报道》评选的美国儿童医院排名中，波士顿儿童医院常年位居综合排名榜首，绝大多数专科都排名弟一或靠前。医院诞生过两位诺贝尔奖获得者，还创造了多项世界弟一，如：

成功完成世界上弟一例先天性心脏病外科手术
成功完成世界上弟一例19周胎儿的左心发育不良综合征矫正手术
实现世界上弟一例急性白血病成功缓解
蕞先成功将在实验室完全通过组织工程培育的膀胱植入七名脊柱裂儿童患者体内
头一次通过基因疗法成功治疗重度联合免疫缺陷
2001年，头一次成功进行美国历史上弟一例胎儿心脏手术

专家介绍

Leslie E. Lehmann医生

Leslie E. Lehmann医生是美国哈佛大学医学院附属波士顿儿童医院/丹娜法伯癌症研究院的儿科干细胞移植中心临床主任，以及波士顿儿童医院国际血液学/肿瘤学/骨髓移植项目医学主任、儿科非霍奇金淋巴瘤特定疾病主席。同时，她也在哈佛大学医学院担任儿科学副教授。

她的临床专长为儿童血液疾病及血液肿瘤的治疗，并长期致力于儿童造血干细胞移植领域的研究，领导和参与了一系列临床试验，旨在探索如何降低移植后毒副反应等。

Stacey Cook医生

Stacey Cook医生是美国波士顿大学医学院的医学博士，从业已20年，目前担任哈佛大学医学院附属波士顿儿童医院门诊综合护理医疗主任，是医疗复杂性儿童护理项目、普通儿科、脊柱裂和脊髓疾病中心的成员。

她的临床专长为诊治脑瘫、照顾医疗复杂的儿童、提供儿科综合服务等。

下面是本场直播的精华内容，希望为有需要的患儿家庭提供有益的帮助。

1.美国儿童血液肿瘤的五年生存率从1962年的20%提高到了2016年的90%，是如何做到的？

专家：这是美国儿童血液肿瘤在医学界引以为傲的一点。主要有两大原因：

一是各类新药更有针对性。例如针对各种类型血液癌症的靶向治疗药物、免疫疗法、CAR-T细胞等。通过多年的基础科学研究，成功推出了多种全新的疗法，此外还有各种临床试验。

二是多学科诊疗模式的助力。在儿童血液肿瘤治疗过程中，不仅有肿瘤内科医生、肿瘤外科医生、放疗科医生的参与，还有护理团队、药剂师团队，甚至国际诊疗合作团队的加入，共同为患者制定诊疗计划并完成整个治疗，使整个治疗过程更加完善。

2.儿童白血病和淋巴瘤主要和哪些因素有关？

专家：目前没有明确的答案能指明这两种疾病到底归因于哪些与生活环境相关的风险因素，例如人们认为的食品健康、空气污染、电磁辐射等。因为相比于一些实体瘤，儿童血液肿瘤的发病率是非常低的，因此很难围绕各种生活环境因素开展大范围的研究分析。

但对于白血病来说，有一类发病因素是明确的，那就是由于遗传导致的免疫系统出现问题，随着儿童年龄的增长，免疫问题会导致儿童罹患血液肿瘤。

来源：摄图网

3.在美国，有没有专门针对儿童血液肿瘤的有效筛查方法？

专家：在儿童血液肿瘤筛查方面，事实上目前并没有有效的筛查方法，一些常规筛查并不能提供实质性的帮助。事实上我们也并不推荐家长们给孩子做这方面的筛查，因为这样只会增加家长的焦虑感，并不是必要的，例如CBC检查（一种常规的血液检查，用于评估患者的血液状况，包括红细胞、白细胞和血小板的数量以及其他相关的指标）。

除非确实存在家族遗传的情况，例如家族中有人患范科尼贫血（一种罕见的遗传性疾病，属于骨髓衰竭综合症的一种，主要影响骨髓、皮肤、胃肠道和其他器官的功能），孩子就需要每年进行CBC检查，甚至进行例行的骨髓筛查。但如果不是有风险的群体，完全不需要。

4.目前美国儿童血液肿瘤的发病率整体有什么变化？

专家：目前成人淋巴瘤的发病趋势整体呈上升趋势，儿童淋巴瘤呈缓慢上升趋势。

尽管目前没有明确的原因，但已经有一些迹象表明，儿童淋巴瘤的发病率可能与EB病毒感染有关。EB病毒会对CBC检查和骨髓筛查产生很大影响。

EB病毒目前在中国甚至亚洲人群中的传染率很高、也更广泛，原因可能是亚洲人群的免疫系统对EB病毒的抵抗力比较弱。

通常人体感染了EB病毒，就会终身携带这种病毒，当人体的免疫系统出现问题时，这种病毒就可能引发一些疾病，例如淋巴瘤、鼻咽癌以及霍奇金淋巴瘤等。

大部分儿童如果感染了EB病毒，只能通过自身免疫系统来克服，一些发烧等有关症状很快会消失。如果无法自愈，医生才会进行干预。而对于一些免疫受损的儿童，如进行过器官移植或骨髓移植、患有肿瘤或者本来就有免疫缺陷性疾病的儿童，需要格外关注。

5.波士顿儿童医院宣称“能够保证该院癌症患者的5年生存率高于全国平均水平，并且能够接收全美乃至全球各类复杂的病例”，是凭借什么做到的？

专家：首先，我们医院有很多的临床试验。

其次，当这些临床试验获得批准以后，我们会非常迅速地将其应用到常规临床中。一般新药要想在临床试验中获得常规使用，需要很长的一段时间，但在波士顿儿童医院，医生在新药的使用和副作用管理方面经验非常丰富，可以很快地将其应用到临床中。

第三，基于我们的多学科合作，所有治疗的合作都是透明的，治疗过程中出现问题和错误，团队会及时沟通和更正。医院历来有这样的文化和政策，即鼓励团队中的每一位成员积极提出问题和想法，帮助团队做决定。不仅在医院内开展这样的合作，还同医院外的其他机构进行合作，例如哈佛大学医学院附属麻省总医院、百瀚和妇女医院、丹娜法伯癌症研究院等众多医院。

来源：U.S.News & World Report官网

6.大概有多少血液肿瘤患儿需要做干细胞移植？美国在儿童干细胞移植供体匹配方面有哪些要求？

专家：儿童需要进行干细胞移植主要分为几种情况：一种是患儿在进行血液疾病诊断时，被判断具有高风险；另一种是血液肿瘤患儿治疗过程中效果不佳，病情无法完全缓解时，会考虑做干细胞移植；还有一种是血液肿瘤患儿治疗效果很好，疾病获得了完全缓解，但后来出现了复发，也会考虑做干细胞移植。

大部分血液肿瘤患儿是不需要做干细胞移植的，例如急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿，治愈率高达90%。只有一小部分患者可能需要干细胞移植，一线治疗效果不佳或疾病出现复发，但目前已经有了很多可用的靶向药物，能够很好地控制疾病，而无需干细胞移植。整体上接受干细胞移植的患者比例是呈下降趋势的。

关于干细胞移植供体的几种选择：首先是能够完全匹配的兄弟姐妹提供的供体，是蕞佳选择。其次，对于家里只有一个孩子的家庭，更多使用的是来自父母的半相配的供体。第三是完全不相关的供体，可以在骨髓库里寻找匹配。第四是脐带血。

在美国，这四种方式的选择顺序依次是兄弟姐妹、无关供体、脐带血、半相配的供体。

在进行半相配的供体移植后，通常会进行环磷酰胺化疗，以帮助抑制免疫系统，减少排异问题和血液相关问题。

7.当前CAR-T疗法在儿童血液肿瘤方面的应用现状如何？副作用管理方面有哪些新进展？

专家：目前针对儿童患者，获批上市的CAR-T疗法Kymriah是针对CD19蛋白的，在大部分急性淋巴细胞白血病（ALL）、B细胞淋巴瘤中高度表达。目前在常规治疗中可以使用这款CAR-T疗法，但需在比较大型、环境和条件较好的医院才能用上，例如波士顿儿童医院。

当初在给Emily使用CAR-T疗法时，确实出现了很多副作用，但现如今研究人员已经明晰了其中的原因，并且有了更多的经验，在给儿童使用时已经能大幅降低副作用了。

世界上头一位接受CAR-T疗法（Kymriah）成功治愈急性淋巴细胞白血病的患儿Emily，至今已11年无癌（来源：Emily whitehead foundation网站）

8.对于血液肿瘤患儿，应不应该接种各类疫苗？

专家：血液肿瘤患儿接种疫苗，主要取决于他们身体的免疫力情况、他们处于治疗过程的哪个阶段以及他们所接种的是什么类型的疫苗。

对于流感疫苗、新冠疫苗等灭活疫苗，是推荐患儿接种的，除非患儿病情严重、免疫力不足，则起不到效果。

对于长期的例行疫苗，如肺炎疫苗，如果患儿的免疫力较差，是不推荐接种的，产生不了预防效果。

还有一些预防比较少见的疾病类疫苗，儿童罹患的概率本身就很低，所以也不建议接种。如果接种了，可以通过抽血检查是否产生了抗体来评估免疫应答效果。

对于MMR疫苗（麻疹、腮腺炎和风疹的联合疫苗），不建议患儿在治疗过程中接种，因为有很小的概率接种了反而会得这些病。另外美国卫生防疫部门还规定，接受骨髓移植的患儿，两年内不能接种MMR疫苗，需等免疫系统恢复后才能接种。

9.在波士顿儿童医院，需要化疗或放疗的儿童，必须住院吗？

专家：这主要取决于化疗的类型。大部分情况下，我们会尽量让患儿无需住院，希望他们有足够的自由活动时间。

医院在治疗方面做了很多努力和尝试，力求让患儿感到舒适。例如如何让输液过程变得更短，好让患儿更早地回家或回到学校，进行正常的生活。

10.关于白血病患儿治疗期间的感染问题，波士顿儿童医院在这方面是如何更好地控制的？

专家：波士顿儿童医院在这方面有非常严格的控制措施，在患儿的整个治疗过程中有严格的监督程序和风险管理，所有患者每天在住院过程中都要进行风险评估。

例如对需要输液的血液疾病患儿，会对其制定每日的风险评估计划，按时观察他们的身体状况是否需要特殊的处理，会为每一名患儿制定抗感染策略。

另外，医院对有免疫系统缺陷的患儿，还成立有专门的感染疾病治疗组，无论是疾病导致的感染、药物导致的感染，还是移植导致的感染，都有对应的感染管理和风险控制措施。

针对出现感染的患者，医院会立即启动隔离措施，进行严格的管控，以保证其他患者的安全。

针对每个患者、每个病区以及医院大范围的管理，都有对应的具体措施。

11.到波士顿儿童医院就诊的肿瘤患儿，需要家长全程陪护吗？

专家：医院不同的病房、病区的陪护政策是不一样的，但所有的病房一定会保证全天24小时每一名小朋友的身边至少有一名人员陪护，比如父母、祖父母等家庭成员。即使在ICU里，也是这样。当然，当患儿在治疗过程中身体出现状况时，可能会限制前来探视的人数，但也可以留一个人陪伴患者。不允许患者的兄弟姐妹陪护，因为可能有感染的风险。在保证安全的情况下，父母至少有一人可以来陪护。

另外，护士护理方面，每一名在ICU里的患儿，护士都是一对一的，一名护士只能对一名患者进行密切的监控。接受骨髓移植的患者，也都是护士一对一照护的。到下一级的病房，一名护士可能对应两名患者。护士之间都是密切合作的，保证岗位上时时有人。普通病房一般一名护士照护四名患者。

来源：波士顿儿童医院官网视频截图

12.波士顿儿童医院肿瘤患儿接受治疗后的恢复期是如何安排的？

专家：波士顿儿童医院的门诊部有专门的康复中心，可以针对不同的患儿制定专门的康复计划，在门诊就可以进行治疗，例如康复治疗。如果是需要住院进行康复治疗的，还可以安排患儿到哈佛医学院斯伯丁康复医院进行治疗。我们医院有很多患者在那里进行康复治疗，院内环境非常好。患者是否需要住院接受治疗，会进行评估，并告知患者需要住院多久，进行持续的康复锻炼。

另外一些肿瘤患儿在接受手术、化疗等治疗后，可能会出现一些心理问题，导致学习能力下降等其他问题，医院在这方面也有不同的处理方法，会对每一名患儿进行不同的支持性治疗。

13.到波士顿儿童医院转诊的患儿，是如何进行衔接治疗的？

专家：首先，医院会全面查阅患者之前的病史、病历及影像资料。其次，当患者确定要入院接受治疗时，需要为患者做病理检查，确认疾病的分型、分类和分期，与提供的病历资料是一致的。因此，医院需要对患儿的疾病进行完整的评估，以确保不延迟治疗。第三，医院的医生会帮助患儿很好地衔接治疗，保证不耽误治疗。

注：在这个过程中，盛诺一家也会尽可能地帮助患者更早地将各种病历、影像资料及病理切片寄送到波士顿儿童医院，进行会诊。到达医院后，也会帮助患者和医院进行高效的沟通，很好地衔接治疗。

来源：波士顿儿童医院官网视频截图

14.如果要前往波士顿儿童医院治疗，一般从开始准备到见到医生，大约要花费多长时间？

专家：首先，取决于目前患儿治疗处于哪个阶段，有没有可能出现感染，在不安全的情况下，是不适合进行长途旅行的，需要等到感染结束后，血象稳定的情况下，才能出行，一定要保证患儿的安全。

其次，确定能够前来的肿瘤患儿，医院肿瘤科对他们的接诊是非常快的。举个例子，这月的11号抵达医院，12号就能开始接受治疗，就是这么快。因为医院的其他科室可能会有一定的延迟，但肿瘤科是例外，会提前为患儿做好各种安排，保证抵达后尽快接续治疗，绝不耽误。

编者按：

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波士顿儿童医院给盛诺一家颁发的转诊资质证明

波士顿儿童医院官网提示其在华转诊合作伙伴为：盛诺一家

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