诺奖成果绽放花朵：患者肿瘤缩小或消失率提高6倍多，13人肿瘤全消失！

时间：2024-01-03 作者：盛诺一家

2019年，诺贝尔生理学或医学奖授予了William Kaelin、Peter Ratcliffe和Gregg Semenza3位科学家，以表彰他们在细胞感受和适应氧气水平改变上的发现。

而这3位科研大牛中的William Kaelin，来自于盛诺一家官方签约合作医院——美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院。

每一年的医学领域诺奖研究成果，通常都类似于一枚潜力巨大的珍贵“种子”。基于相同的种子，通过不同的浇灌方式、施不同的肥料，蕞终绽放出的花朵可能各不相同。就像2018年诺奖授予的【免疫治疗基本原理】，现如今已经孕育出包括PD-1、PD-L1、CTLA-4、LAG-3、TIGIT等大量不同的免疫治疗药物，帮助越来越多的癌症患者改善预后。一部分晚期患者甚至借此逆转命运，重拾无癌人生！

那么2019年的诺奖，现如今是否也结出了令人炫目的美丽花朵？

答案是肯定的。

就在2023年的蕞后一个月中，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准美国默克（Merck）公司的前沿靶向药Belzutifan用于治疗晚期肾细胞癌患者，患者在接受PD-1抑制剂、PD-L1抑制剂或VEGF-TKI抑制剂治疗后疾病进展。

根据诺奖得主们的研究成果，细胞是通过一类名为HIF（Hypoxia-inducible factor）的蛋白质来适应低氧环境的。HIF可以调节人类许多基因的表达，让细胞得以在低氧环境活下去，并维持生理平衡。

具体到HIF-2α，它属于HIF蛋白家族的一员，与细胞适应低氧环境密切相关。HIF-2α在癌症当中，可以促进癌细胞在缺氧条件下不断增殖并维持生存。因此抑制这个靶点，无异于狠狠踩住癌细胞的“氧气管”，让它们无法生存！

支持Belzutifan获批的临床试验——LITESPARK-005的研究结果显示，该药对比当前肾细胞癌患者常用的抗血管药物依维莫司，显著提升了6倍肿瘤缓解率（肿瘤大幅缩小或消失的比例）！

更具体的数据是：使用依维莫司的患者，只有3.5%的人肿瘤大幅缩小，无人肿瘤消失；而使用Belzutifan的患者，有22%的人肿瘤大幅缩小，其中有13人肿瘤完全消失。

不仅如此，疗效大幅提升的同时，Belzutifan的副作用发生率反而更低，相较于依维莫司，因副作用中断治疗的患者更少。

那么哪些肾细胞癌患者，比较适合这款新药呢？通过上文中FDA批准该药的适应人群我们可以看出：

1.该药属于晚期肾细胞癌患者可用药物。

2.该药适合此前接受过免疫治疗或VEGF-TKI（简单理解为抗血管类药物）靶向治疗后，耐药进展的患者。

还有一点需要注意，在肾细胞癌患者当中，有一部分人罹患有VHL病（Von Hippel-Lindau）。这种病是由患者VHL基因突变引起的一种罕见的遗传性疾病，会导致患者在缺氧条件下，体内过度积累HIF蛋白，进而促进肿瘤发生、发展。

所以如果肾细胞癌患者同时伴有VHL病，则可能比较适合Belzutifan这款药。

文中提到的诺奖得主所在医院——美国哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院，是盛诺一家官方签约合作医院。如需前往该院治疗，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-approves-kidney-cancer-therapy-after-dana-farber-led-research-shows-improved-outcomes-for-patients-with-advanced-disease

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