【海南特药专辑】慢性髓系白血病患者不可不知的前沿特药——Asciminib

时间：2023-11-23 作者：盛诺一家

海南盛诺一家诊所成立于2020年，位于海南博鳌乐城医疗旅游先行区，是正式获得海外新药急需进口申请资格的规范医疗机构。自成立以来，诊所已帮助大量国内患者“快人一步”用上了多款海外已上市、而国内尚未获批的新药、特效药。

海南盛诺一家诊所

为了帮助大家更好地了解已落地海南的多款重磅前沿药，我们会陆续给大家提供这些药品的相关重要信息，以供大家参考。

今天我们要分享的是一款治疗慢性髓系白血病的前沿药，它叫做Asciminib。

Asciminib（Scemblix）

Asciminib是一款前沿酪氨酸激酶抑制剂，其治疗靶点为BCR-ABL。

BCR-ABL是一种因细胞复制出错导致的基因变异（融合基因），也是导致罹患慢性髓系白血病的一个重要元凶，超过90%的此类白血病患者，都有该融合基因存在，并因此导致癌细胞增殖速度比正常骨髓细胞更快。不仅如此，现有的一些疗法也正是因为它的出现，可能导致耐药以及疾病进展。因此，该药通过针对性抑制BCR-ABL1激活起到治疗疾病的作用。

2021年10月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Asciminib用于治疗携带BCR-ABL基因变异的慢性髓系白血病患者。这些患者需要处于慢性期（癌细胞占骨髓/血液样本中细胞总数的10%以下），且此前已经用过2种或更多种酪氨酸激酶抑制剂（无论是耐药还是无法耐受，均可）。

关于该药的疗效，主要评价标准之一是治疗后患者达到“主要分子反应”（MMR）的比例，简单来说，就是用药后患者体内的BCR-ABL融合基因的表达水平能否达到一个极低值。如果可以，则意味着疗效显著，病情稳定。

Asciminib能得到FDA批准，所依据的是2个临床试验中的数据。

在试验1中，患者使用Asciminib后的主要分子反应达到了25%，而使用另外一款小分子靶向药Bosutinib（博舒替尼，2012年上市）的患者，主要分子反应为13%，疗效翻倍。

在试验2中，针对携带BCR-ABL变异且同时携带T3511突变的患者，使用Asciminib到24周时，主要分子反应达到42%，在第96周时主要分子反应达到49%，且患者的疾病缓解持续了2年多，疗效卓越。

此外，从前沿性来看，Asciminib属于新一代慢性髓系白血病的靶向药（四代药），拥有克服耐药性、更高的选择性（疗效强劲）和更好的安全性等诸多优势，因此，慢性髓系白血病患者当遭遇1-3代药耐药危急时，应当了解还有这样一款好药可用来解除危机。

目前，海南盛诺一家诊所可以帮助国内患者用上Asciminib这款前沿特药了。如果您或身边人希望了解更多详情，请联系我们，我们将为您安排海南诊所的专业顾问详细介绍相关服务。

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