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【海南特药专辑】慢性髓系白血病患者不可不知的前沿特药——Asciminib

时间:2023-11-23  作者:盛诺一家


海南盛诺一家诊所成立于2020年,位于海南博鳌乐城医疗旅游先行区,是正式获得海外新药急需进口申请资格的规范医疗机构。自成立以来,诊所已帮助大量国内患者“快人一步”用上了多款海外已上市、而国内尚未获批的新药、特效药。


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海南盛一家诊所


为了帮助大家更好地了解已落地海南的多款重磅前沿药,我们会陆续给大家提供这些药品的相关重要信息,以供大家参考。


今天我们要分享的是一款治疗慢性髓系白血病前沿药,它叫做Asciminib


Asciminib(Scemblix


Asciminib是一款前沿酪氨酸激酶抑制剂,其治疗靶点为BCR-ABL。 


BCR-ABL是一种因细胞复制出错导致的基因变异(融合基因),也是导致罹患慢性髓系白血病的一个重要元凶,超过90%的此类白血病患者,都有该融合基因存在,并因此导致癌细胞增殖速度比正常骨髓细胞更快。不仅如此,现有的一些疗法也正是因为它的出现,可能导致耐药以及疾病进展。因此,该药通过针对性抑制BCR-ABL1激活起到治疗疾病的作用。


2021年10月,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了Asciminib用于治疗携带BCR-ABL基因变异的慢性髓系白血病患者。这些患者需要处于慢性期(癌细胞占骨髓/血液样本中细胞总数的10%以下),且此前已经用过2种或更多种酪氨酸激酶抑制剂(无论是耐药还是无法耐受,均可)。

关于该药的疗效,主要评价标准之一是治疗后患者达到“主要分子反应”(MMR)的比例,简单来说,就是用药后患者体内的BCR-ABL融合基因的表达水平能否达到一个极低值。如果可以,则意味着疗效显著,病情稳定。


Asciminib能得到FDA批准,所依据的是2个临床试验中的数据。


在试验1中,患者使用Asciminib后的主要分子反应达到了25%,而使用另外一款小分子靶向药Bosutinib(博舒替尼,2012年上市)的患者,主要分子反应为13%,疗效翻倍。


在试验2中,针对携带BCR-ABL变异且同时携带T3511突变的患者,使用Asciminib到24周时,主要分子反应达到42%,在第96周时主要分子反应达到49%,且患者的疾病缓解持续了2年多,疗效卓越。


此外,从前沿性来看,Asciminib属于新一代慢性髓系白血病的靶向药(四代药),拥有克服耐药性、更高的选择性(疗效强劲)和更好的安全性等诸多优势,因此,慢性髓系白血病患者当遭遇1-3代药耐药危急时,应当了解还有这样一款好药可用来解除危机。


目前,海南盛诺一家诊所可以帮助国内患者用上Asciminib这款前沿特药了。如果您或身边人希望了解更多详情,请联系我们,我们将为您安排海南诊所的专业顾问详细介绍相关服务。


转载链接:

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本文经授权转载自海南盛诺一家诊所(gh_54aaa81ba694)




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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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