英国新研究有望治愈失明：用皮肤培养出眼睛组织

时间：2018-11-14  作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自英国一个地方性日报《旗帜晚报》（也叫伦敦晚报）于2018年8月20日刊载的《用皮肤细胞培养眼睛组织可以治愈失明的研究项目》，原始数据请见文末链接。    

眼睛是心灵的窗户，也是人类重要的感官之一——视觉的发源地。世界五彩斑斓，我们“看到”它的美好，也因此而更加热爱生活。

但是对于患有遗传性视觉疾病的患者来说，这一切可能有点悲伤：这类疾病患者往往会随着时间的推移逐渐丧失视力，到达一定阶段会完全失明。

而近期，来自英国的研究将有望改变这一现状。

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有望治愈失明

从皮肤中培养眼睛组织

参与研究的医生们尝试从皮肤细胞中培养得到眼部组织，以此寻找罕见遗传因素导致的失明的治愈方法。

伦敦大学学院眼科学研究所在这个方面已经获得一些成果：他们能够将扁豆大小的皮肤样本转化为“视杯”，而“视杯”通常仅在胚胎时期的眼睛早期发育阶段中形成。

在实验室中获得“视杯”的过程需要几个月的时间。先从患者的手臂处采集4 mm的皮肤，并将其放入含有营养物质的烧瓶中。之后通过电脉冲使特殊的蛋白质组合进入皮肤细胞，将其转变成干细胞；后通过相关操作使干细胞成为“视杯”。

培养出“视杯”是非常重要的：“视杯”了包含患者的遗传信息，因此可用来检测药物是否能够有效延迟或恢复疾病对视网膜造成的损伤。而对于人类来说，视网膜是眼睛的光敏层，是形成视力重要的部分之一，同时也是多种遗传性视力疾病的主要病变部位。

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该项目的负责人Mariya Moosajee医生认为，分析患者的缺陷基因及其在引发疾病方面的作用将有助于确定治疗目标。

“只要了解了患者的基因诊断，我们可以在实验室里培养患者的视网膜，从而更好地了解疾病。” Moorfields眼科医院、大奥蒙德街生物医学研究中心工作人员Moosajee医生说到。

培养出患者的视网膜之后，研究人员便可以在“视杯”或斑马鱼中检测药物的效果（斑马鱼的基因与人类相似度达。，因此也可以用来检测）。

首先检测的一批药物是获得审批可用于治疗其他疾病的人用药物。

“如果我们能够在通过审批的人用药物中发现对眼睛模型效果良好的药物，那么我们可以更快地进入临床试验阶段。”Moosajee医生解释道。

失明患者的希望

多种眼部疾病的儿童患者在出生时或年龄很小时因病致盲，而他们将有可能从这项研究中获益。

一名29岁的小学教师Matt Murrell正在参与这项研究。他在5岁时被诊断为无脉络膜症，这是一种由基因突变引起的进行性视网膜变性，此后他便一直在Moorfields眼科医院接受治疗。Murrell一开始出现的是夜盲症，之后他在二十岁出头时开始失去周边视力。

Moosajee医生已经发现了一种药物，这种药物能够改善从Murrell的皮肤细胞中获得的视网膜细胞的功能。而目前，Moosajee医生正在积极寻求资金支持，以便能够在与Murrell相似的患者中进行临床试验。

“我希望，到我35岁的时候，已经有一些措施能够阻止疾病的进展。如果能够实现病情逆转，那当然是较好的，我也不用再担心自己变瞎了。”Murrell说到。

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无独有偶，Sivia Cerolini有一个四岁的女儿Vicky Orlandi，本应过着十分幸福的生活，但Vicky Orlandi却患有Leber先天性黑朦，这是儿童中严重的视力丧失形式之一。

“如果我能阻止女儿的病情继续恶化，那我是世界上幸福的母亲了。”Sivia Cerolini说到。

Cerolini和丈夫Enrico都携带致病的RDH12基因，但却毫不知情，并将其遗传给了Vicky。他们夫妻二人正在与时间赛跑，期待着研发出能够治疗或治愈女儿的疗法，并且正在积极帮助为Moosajee医生的研究筹款。

Vicky还存留些许视力，但她可能在10到15年内完全丧失视力。Vicky的母亲说：“除了阅读和写作有一定的影响之外，她能够使用现存的视力很好地完成日常活动。但令我痛心的是这些残存的视力也可能终丧失。如果我能阻止女儿的病情继续恶化，那我是世界上幸福的母亲了。我们将拼尽全力不让我的女儿失明。”

“我们不会放弃任何机会，将尽一切所能对抗这种疾病。即使不是为了Vicky，也是为了使下一代不再遭受这样的折磨。”Cerolini说到。

让我们期待这一研究取得进一步结果，为失明患者带来希望。

参考链接：

英国一个地方性日报《旗帜晚报》（也叫伦敦晚报）于2018年8月20日刊载的《用皮肤细胞培养眼睛组织可以治愈失明的研究项目》https://www.standard.co.uk/news/health/research-project-growing-eye-parts-from-skin-cells-could-lead-to-cure-for-blindness-a3915636.html