白血病药物对这种罕见卵巢癌可能有效

时间：2018-03-14 作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自Sciencedaily于2018年3月1日发布的《抗癌药对罕见卵巢癌有效》，原始数据请见文末链接。

基因组学研究院（TGen）的一项研究显示：一种用于治疗白血病的抗癌药物Ponatinib对一种罕见癌症——卵巢高钙血症型小细胞癌（SCCOHT）表现出抗癌作用。这种癌症常出现在年轻女性和小女孩（小的只有14个月）中，虽然罕见但侵袭性很强。

Ponatinib是TGen在药物筛选过程中发现的，在临床前实验中发现它能明显地延缓SCCOHT肿瘤的生长，并有效减少肿瘤的大小，这些结果发表在《临床癌症研究杂志》上，为之后的临床试验提供了依据。

目前有关SCCOHT的数据很少，这种罕见但侵袭性较强的卵巢癌可能发生在47岁的妇女中，也可能发生于14个月大的儿童中。患病人群的中位年龄在24岁左右，2年生存率很低，只有不到35%。

“目前的治疗方式对SCCOHT的效果并不好且毒副作用很大，我们必须寻找更好的治疗选择。” TGen的主席及研究主任、文章的主要作者 Jeffrey Trent医生说，“这项研究的结果提供了新的选择，可以使这类年轻的女性患者获益。”

TGen是希望之城的附属机构，该研究院领导的国际研究团队发现了SMARCA4基因突变对SCCOHT的基因驱动作用。之前的研究表明，SMARCA4基因与肺、脑和胰腺癌有关。在这项研究的SCCOHT样本中，SMARCA4是被发现的循环突变基因。

在近的一项研究中，TGen实验室的研究人员发现，SMARCA4基因失活所导致的SCCOHT肿瘤，依赖受体酪氨酸激酶（RTK）细胞通路。研究人员通过这些细胞通路筛选出了FDA已经批准的，且可能对这种癌症有疗效的药物。

“通过筛选，我们发现ponatinib是目前批准的药物中有效的RTK抑制剂。” TGen的一位博士后研究员、Jessica Lang医生说，“这代表着它也许能够快速改善这类年轻患者的治疗结果。”

在实验室动物模型研究中，ponatinib使肿瘤体积倍增的时间延长了4倍，同时使肿瘤体积减小了58.6%。

“选择性RTK抑制剂的评价结果表明，ponatinib是SCCOHT肿瘤细胞系中有潜力的药物。”TGen的综合癌症基因组学部门的助理教授、文章的共同作者William Hendricks医生说，“应进行临床试验来测试这个已获FDA批准的抗肿瘤药物对SCCOHT患者的疗效。”

这项研究的开展很大一部分原因是受Taryn Ritchey启发，她是TGen的一位患者，在2007年因卵巢癌而去世，去世时年仅22岁。

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参考链接：

1. Sciencedaily于2018年3月1日发布的《抗癌药对罕见卵巢癌有效》

https://www.sciencedaily.com/releases/2018/03/180301164820.htm

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