CAR-T进军神经母细胞瘤，63%的患者肿瘤缩小或完全消失！

发布时间：2023-04-17 作者：盛诺一家更新时间：2023-07-12

导读

近期一项临床试验结果显示，在复发性或难治性高危神经母细胞瘤年轻患者中，一种新型的CAR-T细胞疗法使得63%的患者肿瘤大幅度缩小或完全消失，并且安全性可控。

该研究发表在近期的《新英格兰医学杂志》上。

详情请看下文

来源：摄图网

“我们的研究结果表明，CAR-T细胞疗法不仅可以用于血液恶性肿瘤患者中，在实体瘤患者中也可以成为一种有效的治疗选择。”研究者说道。

研究背景

此前的研究已经确定，双唾液酸神经节苷脂（GD2）在神经母细胞瘤肿瘤细胞表面高度表达，是一个非常有吸引力的治疗靶点。

研究人员开发了第三代基因编辑的自体CAR-T细胞疗法GD2-CART01，靶向GD2。这一新型药物包含两个共刺激结构域：CD28和4-1BB，目的是提高其效力和有效性。

此外研究者还添加了编码自杀基因的序列，也就是添加了安全开关，以提高该方法的安全性，在出现无法用药物控制的严重或致命性毒性情况下，这种自杀基因可以被激活。

试验详情

研究者开展了一项1/2期剂量递增试验，以确定GD2-CART01在1至25岁复发性或难治性高危神经母细胞瘤患者中的安全性、可行性和2期推荐剂量。

27例患者接受了三种剂量水平之一的GD2-CART 01单次输注，分别是每公斤3×106、6×106或10×106个CAR-T细胞。

该试验包括12例难治性疾病患者，14例复发性疾病患者，1例一线治疗后肿瘤完全消失的患者。

所有受试者都成功地制备出了CAR-T细胞。

关键发现

研究者报告，1期试验期间没有出现剂量限制性毒性。

共17名接受GD2-CART01细胞输注的患者经治疗有效，其中，9名患者肿瘤完全消失，8名患者肿瘤大幅度缩小，总缓解率达63%。

研究人员随即确定了2期推荐剂量，为每公斤10×106个CAR-T细胞。

接受2期推荐剂量的GD2-CART01疗法的患者中，患者的3年总生存率为60%，也就是第3年时60%的患者仍存活；3年无事件生存率为36%，也就是36%的患者从入组开始没有发生以下任何事件：死亡、疾病进展、改换化疗方案、改为化疗、加用其他治疗、发生致死性或不能耐受的副作用等。

安全性方面，20例患者出现了细胞因子释放综合征，但绝大多数为轻度。

来源：

本文编译自healio官网2023年4月5日发布的《‘CAR T cells can eradicate solid tumors,’ study in advanced neuroblastoma shows》一文，原文链接：

https://www.healio.com/news/hematology-oncology/20230405/car-t-cells-can-eradicate-solid-tumors-study-in-advanced-neuroblastoma-shows

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

CAR-T疗法神经母细胞瘤新药新技术新药美国医学前沿医学前沿新药资讯前沿技术

本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网（www.stluciabj.cn）"字样。

上一篇：赴美医疗费用有哪些？赴美医疗需要多少钱？

下一篇：双化疗联合治疗可显著延长胰腺癌患者无进展生存期

相关资讯
最新动态

我们的服务

费用评估

合作医院只和排名前10的医院官方签约

妙佑医疗国际(原梅奥诊所)Mayo Clinic

官方签约合作医院

癌症专科#4 胃肠科#1 入选20所最佳医院荣誉榜 (2026美国医院排名)

约翰·霍普金斯医院

官方签约合作医院

妇产科#1 风湿科#1 入选20所最佳医院荣誉榜(2026美国医院排名)

丹娜法伯癌症研究院

官方签约合作医院

癌症专科排名#3 儿童癌症#3 (2026美国医院排名)

权威医生绿色就医通道，快至2天预约咨询

Toni Choueiri

盛诺全球大医生集团签约专家

临床专长：

肾细胞癌，肾盂癌，膀胱癌、前列腺癌、尿路上皮癌等泌尿生殖系统肿瘤。

美国哈佛医学院附属丹娜法伯癌症研究院Lank泌尿生殖肿瘤中心主任

丹娜法伯/哈佛癌症中心肾癌项目联合领导者

丹娜法伯国际战略计划医学主任

美国哈佛医学院 Jerome and Nancy Kohlberg 医学教授

Richard M Stone

盛诺全球大医生集团签约专家

临床专长：

急性淋巴细胞白血病；急性髓细胞白血病；慢性髓细胞白血病；白血病；骨髓增生异常综合征/骨髓异常增生性疾病。

哈佛大学医学院医学博士内科学教授

美国丹娜法伯癌症研究院急性白血病主任

美国丹娜法伯癌症研究院成人白血病项目转化研究主任

全美临床试验协作组癌症和白血病B组白血病核心委员会副主席

Jennifer A. Ligibel

盛诺全球大医生集团签约专家

临床专长：

乳腺癌，擅长将乳腺癌患者治疗与运动、饮食、营养等改善生活方式结合来降低肿瘤复发率

美国丹娜法伯癌症研究所 Leonard P. Zakim 综合治疗和健康生活中心主任

美国丹娜法伯癌症研究所高级医师

哈佛医学院医学副教授

服务案例15年 10000个患者家庭的健康托付

被生母拉黑的寻亲男孩刘学州去世，但不是世间亲情，都如此薄弱！

病症：视网膜母细胞瘤

年龄：2

就诊医院：纪念斯隆凯特琳癌症中心

肺癌晚期骨转移、脑转移，我陪父亲在美国治疗的这一年！

病症：肺癌

年龄：70

就诊医院：丹娜法伯癌症研究院

美国看病案例：赢在细节的MD安德森癌症中心

病症：肾癌

年龄：30

就诊医院： MD安德森癌症中心

CAR-T进军神经母细胞瘤，63%的患者肿瘤缩小或完全消失！

出国看病

全球就医规划

远程咨询

日本体检

​CAR-T进军神经母细胞瘤，63%的患者肿瘤缩小或完全消失！

出国看病

全球就医规划

远程咨询

日本体检

CAR-T进军神经母细胞瘤，63%的患者肿瘤缩小或完全消失！