从肺癌到罕见癌:美国MD安德森癌症中心在ASCO2026年会公布多项精准治疗新进展
发布时间:2026-05-27 作者:盛诺一家 更新时间:2026-05-27
在即将召开的2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,多项针对治疗难度大、选择方案有限的癌症研究将带来令人鼓舞的成果。
根据大会会前公布的摘要,来自美国MD安德森癌症中心(盛诺一家官方签约合作医院)的研究团队将公布覆盖肺癌、腺样囊性癌、肾髓样癌等多个瘤种的精准治疗新数据,为这些领域的患者带来了新的希望。
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KRAS G12C肺癌:新一代抑制剂联合免疫,应答率达73%
KRAS突变是非小细胞肺癌(NSCLC)中常见的驱动基因突变之一,而G12C亚型尤为普遍。
长久以来,KRAS突变肺癌被视为“不可成药”的靶点,治疗极为棘手。近年来,随着KRAS G12C抑制剂的问世,这一局面才得以改变。
在今年的ASCO年会上,MD安德森癌症中心的Ferdinandos Skoulidis博士公布了Krascendo 170研究的1b/2期临床数据。
该研究评估了一种在研的新一代KRAS G12C抑制剂divarasib联合PD-1免疫检查点抑制剂帕博利珠单抗(pembrolizumab),用于晚期或转移性KRAS G12C突变非小细胞肺癌患者的一线治疗。
数据显示,在肿瘤PD-L1(一种指导免疫治疗效果的生物标志物)表达阳性的患者中,这一联合疗法的客观应答率(ORR)达到了73%。更重要的是,患者的中位无进展生存期(mPFS)长达19.3个月。

这一数据相较于历史数据有显著提升。以往,对于PD-L1阳性的KRAS G12C突变肺癌患者,单独使用免疫治疗的应答率通常在40%左右,而单独使用第一代KRAS G12C抑制剂的应答率也大致在同一水平。联合方案将应答率提升至73%,意味着更多患者能在初始治疗中获益。
值得注意的是,即使在PD-L1表达为阴性的患者群体中,研究者也观察到了肿瘤的应答。这部分患者通常被认为从免疫治疗中获益有限,而divarasib与帕博利珠单抗的组合可能为他们提供新的治疗机会。研究显示,联合疗法的不良反应是可控的。
Skoulidis博士表示:“KRAS G12C突变肺癌的有效治疗一直充满挑战,耐药是主要难题。这些结果凸显了新一代KRAS抑制剂与免疫疗法在一线联合治疗中的潜力,包括在PD-L1阴性肿瘤中的应用,支持我们继续评估该组合作为新的治疗策略。”
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小细胞肺癌:“智能放化疗”让过半复发患者肿瘤缩小
小细胞肺癌(SCLC)是一种侵袭性极强的癌症,约占所有肺癌的15%。虽然它对初始的放化疗非常敏感,但绝大多数患者会在短期内复发,且后续治疗选择非常有限,预后极差。
本次ASCO年会上,由MD安德森的Lauren Byers博士报告的一项早期研究,为复发性小细胞肺癌患者带来了曙光。这项研究评估了一种在研的抗体偶联药物(ADC),ABBV-706。

ADC药物常被形象地称为“智能放化疗”或“生物导弹”。它由三部分组成:一个能精准识别癌细胞表面特定蛋白的“导航头”(抗体),一个高活性的“弹头”(化疗药),以及一个连接两者的“连接臂”。这种设计使得高毒性的化疗药能被精准递送到肿瘤内部,从而在杀伤癌细胞的同时,大限度地减少对健康组织的损伤。
ABBV-706靶向的是SEZ6蛋白,这种蛋白在小细胞肺癌细胞表面高频表达。在这项早期临床试验中,入组的都是经过多线治疗、病情复杂的复发性小细胞肺癌患者。
结果显示,单独使用ABBV-706治疗后,超过50%的患者肿瘤出现显著缩小,其中少数患者甚至达到了完全缓解(影像学上检测不到肿瘤)。
当ABBV-706作为二线疗法,并使用到后续研究推荐的剂量时,效果更为突出:超过80%的患者肿瘤缩小,并且许多患者的疗效持续了六个月或更长时间。
Byers博士指出:“大多数复发性小细胞肺癌患者的疾病进展迅速,现有疗法获益有限。ABBV-706不仅能让肿瘤缩小,而且许多疗效可以持续数月甚至更久,这支持它作为既往治疗后复发患者的新选择。”
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腺样囊性癌:首款RNA靶向疗法崭露头角
腺样囊性癌(ACC)是一种罕见的恶性肿瘤,常发生于头颈部的涎腺,但也可出现在身体其他部位。其特点是生长缓慢但极易复发和远处转移,目前尚无获批的靶向治疗药物,晚期患者主要依赖化疗,但效果欠佳。
MD安德森的Renata Ferrarotto博士在会上报告了ARIA研究的1/2期结果,评估了一种名为REM-422的新药。这是一种首创的(first-in-class)靶向RNA的疗法。
传统靶向药通常作用于蛋白质层面,而REM-422的机制更为上游。它通过靶向并降解一个关键的信使RNA(mRNA)分子来发挥作用,这个mRNA是肿瘤生长所必需的。
这种RNA降解技术虽然已在其他疾病领域应用,但在癌症治疗领域尚未有药物获批。
在携带特定生物标志物的腺样囊性癌患者中,REM-422的治疗效果令人鼓舞。数据显示,43%的患者肿瘤缩小。
许多患者的疗效持续时间超过一年,并且在数据截止时仍在持续。
更重要的是,试验中所有患者的疾病都得到了控制,部分患者接受治疗的时间已接近两年。
这款新药在不同亚型、以及既往接受过其他治疗的患者中都显示出活性,且总体耐受性良好。
Ferrarotto博士评论道:“对于腺样囊性癌患者来说,我们迫切需要能够带来持久获益的疗法。REM-422引入了一种全新的作用机制,我们在不同亚型和经治患者中观察到的活性非常有前景。疗效随着时间推移仍在持续和加深,这表明该方法可能提供有意义的长期疾病控制。”
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肾髓样癌:老药新用, EGFR靶向药带来生机
肾髓样癌(RMC)是一种极为罕见且高度侵袭性的肾癌,主要影响携带镰状细胞特征的年轻人,预后极差,中位生存期通常不足一年。目前,尚无针对该病的标准靶向疗法。
研究发现,肾髓样癌的生长和存活高度依赖于表皮生长因子受体(EGFR)信号通路。
基于此,MD安德森的Pavlos Msaouel博士团队开展了一项研究,探索EGFR靶向药物帕尼单抗(Panitumumab)在该病种的疗效。
帕尼单抗是一种靶向EGFR的单克隆抗体,此前已被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗特定类型的结直肠癌。
在这项针对经过多线治疗的肾髓样癌患者的研究中,帕尼单抗展现了出色的抗肿瘤活性。客观应答率达到了53.9%,其中完全缓解率高达15.4%。
患者的中位无进展生存期接近6个月,中位总生存期(OS)接近10个月。 尽管患者已经接受过大量前期治疗,但这个数据仍然超过了传统化疗的历史数据。

Msaouel博士强调:“目前肾髓样癌没有任何成熟的靶向疗法,这种疾病不成比例地影响着年轻患者,预后很差。通过帕尼单抗靶向EGFR这一弱点,我们获得了超越历史化疗数据的疗效,这可能为患有这种侵袭性疾病的患者提供一个新选择。”
这些在ASCO年会上公布的研究,虽然部分仍处于早期阶段,但它们共同指向了精准医疗的未来方向:更精准的靶点、更创新的药物设计、以及将“老药”用于新适应证的探索。
对于那些正面临罕见或难治肿瘤挑战的患者而言,每一个新数据的公布,都意味着离有效的治疗又近了一步。

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