肉瘤国外治疗 优势

对于肉瘤这类极为复杂难治的肿瘤，尤其依赖多学科团队协作，通常需要包括外科手术、化疗、放疗（包括质子）和靶向治疗等在内的综合疗法。

虽然，中国已经采用欧美的肉瘤诊治指南为患者实施治疗，但是国外肉瘤患者仍拥有更好的生存情况。

以骨肉瘤为例：

数据来源：
               -《柳叶刀-全球健康》2018年5月刊载的《2003-15中国癌症生存率变化》
               -英国癌症研究中心2018年发布的数据
               -美国国立癌症研究所“监测、流行病学和结果数据库”SEER官网2018年12月的查询结果

为什么国内外肉瘤生存率差异较大？
 

一方面，国外的肉瘤患者拥有更多的治疗选择，大部分新药率先在欧美上市。例如培唑帕尼、艾立布林、曲贝替定、Avapritinib、Tazemetostat等，截至2020年8月31日仍未在国内上市，或肉瘤适应症尚未在国内获批。

另一方面，更多的肉瘤临床研究在国外开展。比如截至2020年8月31日，据专业临床试验网站（clinicaltrial.gov）查询的结果：美国开展的肉瘤临床试验多达1229项，而中国只有80项，相差15倍之巨。

此外，欧美国家很早拥有了专门的肉瘤中心，有专门的肉瘤治疗团队，甚至有专门的肉瘤病理医生；中国的肉瘤科室普遍成立较晚甚至仍然空缺，团队建设还不够成熟，肉瘤的诊断、治疗较为困难。

一项对美国国家癌症数据库9025名软组织肉瘤患者进行的观察性队列研究发现，与低患者量中心相比，在高患者量中心接受治疗的软组织肉瘤患者有更好的生存期，5年生存率分别为57.1% vs 72.2%。

在美国较早开设专门肉瘤中心的医院——MD安德森癌症中心，骨和软组织肉瘤患者的5年生存率甚至达到80%                        

 数据来源：
- Venigalla S, Nead KT, Sebro R, et al. Association Between Treatment at High-Volume Facilities and Improved Overall Survival in Soft Tissue Sarcomas. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2018;100(4):1004-1015. doi:10.1016/j.ijrobp.2017.12.262

- MD安德森癌症中心官网，原文链接：https://www.mdanderson.org/patients-family/diagnosis-treatment/care-centers-clinics/sarcoma-center.html

Tazverik (tazemetostat)

2020年1月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新药Tazverik治疗无法完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者，要求患者年龄在16岁及以上。上皮样肉瘤是软组织肉瘤的一种，此前还没有任何专门针对上皮样肉瘤的疗法，Tazverik的获批为这一疾病带来了治疗选择

Tazverik可以抑制EZH2甲基转移酶的活性，有助于阻止癌细胞的生长。研究显示，15%的患者肿瘤有缩小，其中1.6%的患者肿瘤完全消失。在这些肿瘤缩小或消失的患者中，有67%疗效持续时间在6个月及以上。

Pomalidomide（Pomalyst）

2020年5月15日，FDA加速批准Pomalidomide治疗HIV病毒阴性的卡波西肉瘤患者，或者是对于高效抗逆转录病毒治疗无反应的艾滋相关卡波西肉瘤患者。                        Pomalidomide是卡波西肉瘤仅有的一款口服药物，也是20年来头个新疗法。研究显示，有71%的患者用药后疾病缓解，其中57%部分缓解，14%肿瘤完全消失，缓解的患者中半数疗效维持了12个月以上。

Avapritinib（Ayvakit）

2020年1月9日，FDA批准了Avapritinib治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者，患者需要有PDGFRA外显子18突变。研究显示， 患者总体缓解率为84%，其中77%的患者肿瘤部分缩小，7%的患者肿瘤完全消失   。

Yondelis（Trabectedin）

2015年10月23日，FDA批准化疗药Yondelis用于治疗不可切除的或晚期（转移性）脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤，其适应人群是既往接受过蒽环类化疗药物治疗的患者。                        在一项入组518名受试者的临床试验中，有345人接受Yondelis治疗，其余173人使用另一种化疗药达卡巴嗪。结果， Yondelis治疗组患者的平均无进展生存期约为4.2个月，相比之下，达卡巴嗪治疗组患者只有1.5个月  。

艾立布林（Eribulin，商品名Halaven）

2016年1月28日，FDA批准艾立布林用于治疗无法手术去除(不可切除)或晚期(转移)的脂肪肉瘤。 研究显示， 接受艾立布林治疗的脂肪肉瘤患者，中位总生存期为15.6个月，高于接受达卡巴嗪治疗的患者（8.4个月）。

培唑帕尼（pazopanib，商品名Votrient）

2012年4月26日，FDA批准培唑帕尼用于治疗先前经过化疗的晚期软组织肉瘤。 研究显示， 培唑帕尼治疗的患者，中位无进展生存期位为4.6个月，高于安慰剂组（1.6个月） 

Binimetinib联合伊马替尼

2020年美国临床肿瘤学会年会上报道的一项研究显示，Binimetinib联合伊马替尼一线治疗胃肠道间质瘤（GIST）患者，客观缓解率为66.7％，中位无进展生存期为29.9个月。在7例先前无法切除的肿瘤患者中，有6例在治疗后可切除。从历史数据来看，伊马替尼在一线治疗中的客观缓解率在45％-52％，中位无进展生存期为18-24个月。

SM-88

SM-88是一种口服改良的酪氨酸衍生物，旨在通过破坏细胞逃逸来中断癌细胞的代谢过程，并通过氧化应激和免疫系统暴露而导致细胞死亡。临床数据表明，SM-88在15种恶性肿瘤中实现不错的缓解结果，其中包括肉瘤。Tyme科技公司宣布称，2期HopES肉瘤试验的中期无效性审查的结果是积极的，并将继续评估SM-88（racemetyrosine）用于尤文肉瘤和其他高危肉瘤患者的效果。