美国MD安德森癌症中心乳腺癌脑膜转移新突破：组合疗法显著延长患者生存期、有效缓解症状

发布时间：2026-03-23 作者：盛诺一家更新时间：2026-03-23

摘要

对于乳腺癌脑膜转移患者来说，以往几乎没有有效的治疗选择。如今，来自美国MD安德森癌症中心的研究人员发现，由靶向药治疗组合（Tucatinib和Trastuzumab）联合化疗药Capecitabine组成的方案，能帮助部分乳腺癌脑膜转移患者缓解症状并延长生存。

这项发表于权威学术期刊《Nature Cancer》的2期研究，共纳入17名新诊断为脑膜转移且HER2阳性的女性乳腺癌患者。

关键数据

接受联合治疗后：

中位总生存期从历史平均的4.4个月延长至10个月。
在18个月时，仍有41%的患者存活。
在该方案下，疾病进展也得到延缓，中枢神经系统进展的中位时间为7个月，意味着一半患者在接受联合治疗后，至少7个月内中枢神经系统没有出现明显恶化。
在12名可评估患者中，有7人的神经功能缺损得到改善。

来源：摄图网

安全性

不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、手足综合征以及肝功能指标升高。
大多数副作用在规范处理和调整剂量后可以改善或消失。
有1名患者在治疗一个疗程后出现丙氨酸氨基转移酶升高，因此停止联合治疗，并在一个月后恢复正常。

试验详情

这是一项单臂、非随机、多阶段研究，在美国4个中心开展，其中包括MD安德森癌症中心。入组患者需年满18岁，并经病理确诊为HER2阳性转移性乳腺癌。

治疗方案为：每21天为一个周期，口服Tucatinib（300毫克，每日两次），联合口服Capecitabine（1000毫克/平方米，每日两次，第1至第14天），以及静脉注射Trastuzumab（第21天，6毫克/公斤）。

专家评论

“与历史数据相比，这种联合方案在总生存期方面带来了具有临床意义的提升。对于这些治疗选择非常有限的患者来说，这些结果代表了一个重要进步，为脑膜转移的治疗和管理带来了新的希望。”主要作者Rashmi Murthy医生表示，她是乳腺肿瘤内科副教授。

“除了令人鼓舞的生存结果外，我们在研究过程中还观察到神经症状的改善。以往针对乳腺癌脑膜转移的治疗主要是控制病情，而不是改善症状，因此这些发现尤其有意义，也非常令人振奋。”共同第一作者Barbara O’Brien医生表示，她是神经肿瘤学副教授。

为什么脑膜转移治疗选择如此有限？

脑膜转移之所以难以治疗，主要是因为血脑屏障会阻止药物进入脑脊液，而肿瘤细胞正是存在于其中。此外，脑膜转移并不是实体肿瘤，而是分散在液体中的癌细胞，更难被精准打击。历史上针对这种疾病的研究也非常有限。

这套联合治疗是如何发挥作用的？

Tucatinib是一种口服靶向药，可以阻断HER2蛋白，而HER2蛋白会促进部分乳腺癌生长。Trastuzumab是一种抗体药物，可以结合癌细胞表面的HER2蛋白，帮助免疫系统识别并清除癌细胞。Capecitabine是一种口服化疗药，在体内会转化为5-氟尿嘧啶（5-FU），用于杀死快速生长的癌细胞。

该研究的局限性

由于该联合方案获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准后入组变慢，研究提前结束；此外，HER2阳性乳腺癌脑膜转移本身较为罕见，相关数据有限，因此研究设计主要参考了少量回顾性证据（主要参考了之前的一些有限病例经验）。

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